Ocena DF-003 w testach ex vivo przy użyciu komórek jednojądrzastych krwi obwodowej od pacjentów z zespołem ROSAH (ROSAH)
Badanie fazy 0 mające na celu ocenę DF-003 w testach ex vivo przy użyciu jednojądrzastych komórek krwi obwodowej (PBMC) od pacjentów z dystrofią siatkówki, obrzękiem nerwu wzrokowego, powiększeniem śledziony, anhydrozą i zespołem bólu głowy (ROSAH).
Kinaza alfa-1 (ALPK1) została opisana jako potencjalny gen sprawczy zespołu ROSAH.
U pacjentów z zespołem ROSAH znaleziono warianty genetyczne, w tym T237M. Nasze wewnętrzne badanie wykazało, że mutacja T237M prowadzi do nadaktywności ALPK1, co może być przyczyną zespołów zapalnych występujących u pacjentów z zespołem ROSAH. Stawiamy hipotezę, że mutacja T237M ALPK1 powoduje zespół ROSAH, a inhibitor ALPK1 może być potencjalną terapią w leczeniu tej choroby. Aby przetestować naszą hipotezę, zaprojektowaliśmy eksperyment, w którym komórki jednojądrzaste krwi obwodowej (PBMC) ex vivo od pacjentów z zespołem ROSAH zostaną wystawione na działanie silnego inhibitora ALPK1 (DF-003) lub placebo. Spodziewamy się obniżenia poziomu aktywowanych genów zapalnych, chemokin/cytokin i białek ostrej fazy w próbkach pacjentów z zespołem ROSAH, którzy są narażeni na DF-003.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: YVAN JAMILLOUX, MD
- Numer telefonu: +33 04 26 73 26 36
- E-mail: yvan.jamilloux@chu-lyon.fr
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Nora MARTEL
- Numer telefonu: +33 04 26 73 28 62
- E-mail: nora.martel@chu-lyon.fr
Lokalizacje studiów
-
-
-
Angers, Francja, 49000
- Jeszcze nie rekrutacja
- service de Genetique - Institut de Biologie Santé PBH-IBS
-
Kontakt:
- Dominique BONNEAU, MD
- Numer telefonu: +33 0241353883
- E-mail: DoBonneau@chu-angers.fr
-
Paris, Francja, 75013
- Rekrutacyjny
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
-
Kontakt:
- David SAADOUN, MD
- Numer telefonu: +33 0142178042
- E-mail: david.saadoun@aphp.fr
-
Reims, Francja, 51000
- Jeszcze nie rekrutacja
- Service d'Ophtalmologie
-
Kontakt:
- Léo OLORY GARNOTEL, MD
- Numer telefonu: +33 03 26 78 78 78
- E-mail: lolory-garnotel@chu-reims.fr
-
Rennes, Francja, 35000
- Jeszcze nie rekrutacja
- Service de médecine interne et immunologie clinique
-
Kontakt:
- Samuel ARDOIS, MD
- Numer telefonu: +33 02 99 28 93 96
- E-mail: samuel.ardois@chu-rennes.fr
-
-
Rhône-Alpes
-
Lyon, Rhône-Alpes, Francja, 69004
- Rekrutacyjny
- Hôpital Nord Croix Rousse
-
Kontakt:
- Yvan Jamilloux, MD
- Numer telefonu: +33 0426732636
- E-mail: yvan.jamilloux@chu-lyon.fr
-
Kontakt:
- Nora +33 Martel, PM
- Numer telefonu: +33 0428732862
- E-mail: nora.martel@chu-lyon.fr
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku powyżej 18 lat
- Pacjent z zespołem ROSAH z potwierdzoną mutacją T237M
Kryteria wyłączenia:
- osoba objęta ochroną prawną lub środkami ochronnymi
- osoba niezdolna do wyrażenia zgody
- osoba znajdująca się w sytuacji nagłej (życiowej lub nie)
- osoba zakażona ludzkim wirusem niedoboru odporności i/lub wirusem zapalenia wątroby typu B i/lub wirusem zapalenia wątroby typu C
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Testy uwalniania cytokin
Ramy czasowe: W dniu 0
|
Testy uwalniania cytokin będą analizowane metodą ELISA w supernatantach komórek, stężenia interleukiny 8 (IL-8), czynnika martwicy nowotworu (TNF) w obecności/nieobecności DF-003 i kontroli.
|
W dniu 0
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: YVAN JAMILLOUX, Service de médecine interne - Hôpital de la Croix Rousse
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 69HCL22_0299
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .