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臨床試験でOAV101で治療された脊髄性筋萎縮症患者の長期追跡調査 (SPECTRUM)

2026年7月8日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

臨床試験でOAV101 ITまたはOAV101 IVで治療された脊髄性筋萎縮症患者の長期追跡調査

これは、OAV101 臨床試験に参加した患者における OAV101 の長期的な安全性と有効性を評価するために設計された、多施設共同の前向き多施設研究です。 COAV101A12308 試験における安全性と有効性の評価は、親試験での OAV101 投与日から 15 年間継続されます。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、ベースライン期間と 3 つのフォローアップ期間で構成されています。 フォローアップの期間 1 と 2 は対面での訪問で構成され、期間 3 はテレビでの訪問で構成されます。 ベースラインから 5 年目の訪問までを含むフォローアップ期間 1 および 2 では、調査サイトで評価が行われます。 フォローアップ期間 3 (OAV101 投与後 6 年目から 15 年目まで) の間、参加者/介護者は遠隔評価のために毎年遠隔訪問を使用して連絡を受けます。 すべての患者は、ベースライン来院時に研究に参加し、OAV101 投与に達してから 15 年まで継続します。 研究への参加の合計期間は、OAV101投与に対する登録時間に依存し、参加者によって異なります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

20

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • Child Hosp Of The Kings Daughters
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle upon Tyne、イギリス、NE1 4LP
        • Novartis Investigative Site
  • イタリア
    • RM
      • Roma、RM、イタリア、00168
        • Novartis Investigative Site
  • オランダ
      • Utrecht、オランダ、3584 CX
        • Novartis Investigative Site
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Sydney、New South Wales、オーストラリア、2031
        • Novartis Investigative Site
  • カナダ
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
        • Novartis Investigative Site
  • サウジアラビア
      • Riyadh、サウジアラビア、11211
        • Novartis Investigative Site
  • シンガポール
      • Singapore、シンガポール、119074
        • Novartis Investigative Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Novartis Investigative Site
  • タイ
      • Bangkok、タイ、10700
        • Novartis Investigative Site
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、2100 O
        • Novartis Investigative Site
  • フランス
      • Bron、フランス、69677
        • Novartis Investigative Site
      • Garches、フランス、92380
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg、フランス、67000
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse、フランス、31059
        • Novartis Investigative Site
  • ブラジル
    • Paraná
      • Curitiba、Paraná、ブラジル、81520-060
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo、São Paulo、ブラジル、05403 000
        • Novartis Investigative Site
  • ベトナム
      • Hanoi、ベトナム、100000
        • Novartis Investigative Site
  • ベルギー
      • Leuven、ベルギー、3000
        • Novartis Investigative Site
  • マレーシア
      • Kuala Lumpur、マレーシア、59100
        • Novartis Investigative Site
      • Kuala Lumpur、マレーシア、50300
        • Novartis Investigative Site
  • 中国
      • Beijing、中国、100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing、中国、100034
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing、中国、100069
        • Novartis Investigative Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing、Chongqing Municipality、中国、400010
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510623
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu、Sichuan、中国、610041
        • Novartis Investigative Site
  • 台湾
      • Kaohsiung City、台湾、80756
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei、台湾、10002
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
    • Fukuoka
      • Kurume、Fukuoka、日本、830-0011
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku、Tokyo、日本、1628666
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. OAV101臨床試験に参加。
  2. 評価を行う前に、書面によるインフォームド コンセントを取得する必要があります。
  3. -患者/親/法定後見人は、研究手順を喜んで順守することができます。

除外基準:

この研究の除外基準はありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：静脈内 (IV) およびくも膜下腔内 (IT) オナセムノゲン アベパルボベック
臨床試験で OAV101 IT または OAV101 IV の投与を受けた患者 (COAV101A12306、COAV101B12301、および COAV101B12302)
生物学的：onasemnogene abeparvovec
Onasemnogene abeparvovec は、ytomegalovirus エンハンサー/ニワトリ β-アクチン ハイブリッド プロモーターの制御下にあるヒト生存運動ニューロン遺伝子を含む非複製組換えアデノ随伴ウイルス血清型 9 です。 Onasemnogene abeparvovec は、1 回の静脈内 (IV) 注入または髄腔内 (IT) 注射として投与されます。 投与量は参加者の体重によって決定されます。
他の名前：
  • ゾルゲンスマ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療中に発生した重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：5年生まで

SAE は、以下の基準のいずれか 1 つを満たす、望ましくない兆候、症状、または病状の有害事象 [その出現 (または既存の症状の悪化)] として定義されます。

  • 致命的
  • 命を脅かす
  • 持続的または重大な障害/無能力をもたらす
  • 先天異常/先天異常、胎児死亡、または先天異常または先天異常を構成するもの
  • 入院が日常的な治療または研究対象の適応症のモニタリングのためであり、状態の悪化を伴わない場合を除く、入院または既存の入院の延長が必要な場合
  • 医学的に重要です。例: 参加者を危険にさらす、または上記の結果のいずれかを防ぐために医学的または外科的介入が必要となる可能性のあるイベントとして定義されます。
5年生まで
治療により緊急に発生した特別関心のある有害事象（AESI）のある参加者の数
時間枠：5年生まで
以下は、OAV101 に関連する特定された重要なリスクおよび重要な潜在的リスク (AESI) です: 肝毒性、一過性血小板減少症、心臓有害事象、神経節症を示唆する感覚異常、および血栓性微小血管症。 これらは調査官によって評価されます。
5年生まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
発達マイルストーンチェックリストに従って各発達マイルストーンを実証する参加者の数
時間枠：5年生まで
発達マイルストーン チェックリストは、世界保健機関多施設共同成長参考研究 (WHO-MGRS) から得られた関連定義を使用して、スポンサーが作成した項目のリストです。 これらは、6 つのはい/いいえの質問で構成されるマイルストーン チェックリストによって評価されます。 発達のマイルストーンは、支えられて座る、手と膝をついてはいはいする、介助して立つ、介助して歩く、一人で立つ、一人で歩くなどです。 「はい」の応答は、患者が特定の発達マイルストーンに到達したことを示します。
5年生まで
発達マイルストーンチェックリストに従って各発達マイルストーンの維持を実証した参加者の数
時間枠：5年生まで
発達マイルストーン チェックリストは、世界保健機関多施設共同成長参考研究 (WHO-MGRS) から得られた関連定義を使用して、スポンサーが作成した項目のリストです。 これらは、6 つのはい/いいえの質問で構成されるマイルストーン チェックリストによって評価されます。 発達のマイルストーンは、支えられて座る、手と膝をついてはいはいする、介助して立つ、介助して歩く、一人で立つ、一人で歩くなどです。 「はい」という応答は、患者が特定の発達マイルストーンに到達したことを示します。
5年生まで
Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) 合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：5年生まで
HFMSE は、運動能力と臨床進行に関する客観的な情報を提供するために SMA の小児に使用するために考案された、検証済みの SMA 固有の評価です。 HFMSE には、0 (実行不可能) から 2 (変更/適応/補償なしで実行) までの 33 項目が含まれています。 合計スコアの範囲は 0 ～ 66 です。 スコアが高いほど、運動能力のレベルが高いことを示します。
5年生まで
改訂上肢モジュール (RULM) 合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：5年生まで
RULM は、歩行可能な SMA 患者および歩行不能な SMA 患者における小児期から成人期までの上肢の運動能力に関する検証済みの SMA 固有の評価です。 この尺度は 19 の採点可能な項目で構成されます。18 項目は 0 (不可能) ～ 2 (完全な達成) スケールで採点され、1 つの項目は 0 (不可能) ～ 1 (可能な) で採点されます。 合計スコアの範囲は 0 ～ 37 ポイントです。 スコアが高いほど、運動能力のレベルが高いことを反映します。
5年生まで
収縮期血圧と拡張期血圧 (mmHg)
時間枠：5年生まで
5年生まで
臨床的に有意な潜在的なバイタルサインの所見を持つ患者の数 - 呼吸数（呼吸/分）
時間枠：5年生まで
5年生まで
潜在的に臨床的に重要なバイタルサイン所見を有する患者の数 - 脈拍数 (拍/分)
時間枠：5年生まで
5年生まで
潜在的に臨床的に重要なバイタルサイン所見を有する患者の数 - 温度 (摂氏)
時間枠：5年生まで
5年生まで
潜在的に臨床的に重要なバイタルサイン所見を有する患者の数 - 酸素飽和レベル (%)。
時間枠：5年生まで
酸素飽和度は、血液中の総ヘモグロビン (不飽和 + 飽和) に対する酸素飽和ヘモグロビンの割合に 100 を掛けたものです。
5年生まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年12月19日

一次修了 (推定)

2031年4月29日

研究の完了 (推定)

2031年4月30日

試験登録日

最初に提出

2022年4月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年4月12日

最初の投稿 (実際)

2022年4月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月8日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • COAV101A12308

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データの入手可能性は、https://www.clinicalstudydatarequest.com/ に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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