Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az OAV101-gyel kezelt spinális izomsorvadásban szenvedő betegek hosszú távú nyomon követése klinikai vizsgálatok során (SPECTRUM)

2026. július 8. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Az OAV101 IT-vel vagy OAV101 IV-vel kezelt spinális izomsorvadásban szenvedő betegek hosszú távú követése klinikai vizsgálatok során

Ez egy globális, prospektív, többközpontú vizsgálat, amelynek célja az OAV101 hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának felmérése az OAV101 klinikai vizsgálatban részt vevő betegeknél. A biztonságosság és hatásosság értékelése a COAV101A12308 vizsgálatban 15 évig folytatódik az OAV101 beadásától számítva az alapvizsgálatban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat egy alapidőszakból és 3 követési időszakból áll. Az 1. és 2. követési időszak személyes látogatásokból, a 3. időszak pedig távlátogatásokból áll. Az 1. és 2. nyomon követési időszak, amely magában foglalja az alaphelyzettől az 5. évig tartó látogatásokat, az értékeléseket a vizsgálat helyszínén végzik el. A 3. követési időszak során (az OAV101 beadását követő 6. évtől egészen a 15. évig) a résztvevőkkel/gondozókkal évente távlátogatások útján lépnek kapcsolatba távoli értékelés céljából. Minden beteg a kiindulási vizit alkalmával belép a vizsgálatba, és az OAV101 beadásától számított 15 évig folytatja. A vizsgálatban való részvétel teljes időtartama a beiratkozás idejétől függ az OAV101 beadásához képest, és résztvevőnként változik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

20

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Ausztrália, 2031
        • Novartis Investigative Site
  • Belgium
      • Leuven, Belgium, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Brazília
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazília, 81520-060
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazília, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia, 2100 O
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság, NE1 4LP
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Államok
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Child Hosp Of The Kings Daughters
  • Franciaország
      • Bron, Franciaország, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Garches, Franciaország, 92380
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Franciaország, 67000
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Franciaország, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Hollandia
      • Utrecht, Hollandia, 3584 CX
        • Novartis Investigative Site
  • Japán
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japán, 830-0011
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japán, 1628666
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Novartis Investigative Site
  • Kína
      • Beijing, Kína, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kína, 100034
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kína, 100069
        • Novartis Investigative Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Kína, 400010
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kína, 510623
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kína, 610041
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Novartis Investigative Site
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
        • Novartis Investigative Site
  • Olaszország
    • RM
      • Roma, RM, Olaszország, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Szaud-Arábia
      • Riyadh, Szaud-Arábia, 11211
        • Novartis Investigative Site
  • Szingapúr
      • Singapore, Szingapúr, 119074
        • Novartis Investigative Site
  • Tajvan
      • Kaohsiung City, Tajvan, 80756
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tajvan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Thaiföld
      • Bangkok, Thaiföld, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Részt vett egy OAV101 klinikai vizsgálatban.
  2. Bármilyen értékelés elvégzése előtt írásos beleegyezést kell kérni.
  3. Beteg/szülő/törvényes gyám, aki hajlandó és képes megfelelni a vizsgálati eljárásoknak.

Kizárási kritériumok:

Ehhez a vizsgálathoz nincsenek kizárási kritériumok.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Intravénás (IV) és intratekális (IT) Onasemnogene Abeparvovec
Azok a betegek, akik klinikai vizsgálatok során OAV101 IT-t vagy OAV101 IV-et kaptak (COAV101A12306, COAV101B12301 és COAV101B12302)
Biológiai: onasemnogene abeparvovec
Az Onasemnogene abeparvovec egy nem replikálódó rekombináns, adeno-asszociált vírus 9-es szerotípusa, amely a humán túlélési motoros neuron gént tartalmazza az itomegalovírus-enhanszer/csirke β-aktin-hibrid promoter szabályozása alatt. Az Onasemnogene abeparvovec-et egyszeri intravénás (IV) infúzió vagy intratekális (IT) injekció formájában adják be. Az adagolást a résztvevő súlya határozza meg.
Más nevek:
  • Zolgensma

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos eseményekben (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 5. évig

A SAE minden olyan nemkívánatos esemény [megjelenése (vagy bármely már meglévő súlyosbodása)] nemkívánatos jel(ek), tünet(ek) vagy egészségügyi állapot(ok), amely megfelel az alábbi kritériumok bármelyikének:

  • halálos
  • életveszélyes
  • tartós vagy jelentős rokkantságot/képtelenséget eredményez
  • veleszületett anomáliát/születési rendellenességet, magzati halált vagy veleszületett rendellenességet vagy születési rendellenességet jelent
  • fekvőbeteg kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényli, kivéve, ha a kórházi kezelés a vizsgált indikáció rutinkezelésére vagy monitorozására szolgál, és nem jár az állapot romlásával
  • orvosilag jelentős, pl. olyan eseményként definiálható, amely veszélyezteti a résztvevőt, vagy orvosi vagy sebészeti beavatkozást igényelhet a fent felsorolt ​​kimenetelek valamelyikének megakadályozása érdekében
5. évig
A kezelés előtt álló különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI) résztvevőinek száma
Időkeret: 5. évig
A következők az OAV101-hez kapcsolódó fontos azonosított és lehetséges kockázatok (AESI): Hepatotoxicitás, átmeneti trombocitopénia, szívvel kapcsolatos nemkívánatos események, ganglionopathiára utaló szenzoros rendellenességek és trombotikus mikroangiopátia. Ezeket a vizsgáló fogja értékelni.
5. évig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az egyes fejlődési mérföldköveket bemutató résztvevők száma a Fejlesztési Mérföldkövek Ellenőrzőlista szerint
Időkeret: 5. évig
A Fejlesztési Mérföldkő Ellenőrzőlista egy szponzor által létrehozott lista az Egészségügyi Világszervezet Multicentre Growth Reference Study (WHO-MGRS) vonatkozó definíciói alapján. Ezeket a mérföldkő ellenőrző listán keresztül értékeljük, amely 6 igen/nem kérdésből áll. A fejlődés mérföldkövei: támasztott ülés, kéz-térdmászás, asszisztált állás, asszisztált járás, egyedül állás és egyedül járás. Az igen válasz azt jelzi, hogy a beteg elért egy bizonyos fejlődési mérföldkövet.
5. évig
Azon résztvevők száma, akik demonstrálják az egyes fejlesztési mérföldkövek megtartását a Fejlesztési Mérföldkövek Ellenőrzőlista szerint
Időkeret: 5. évig
A Fejlesztési Mérföldkő Ellenőrzőlista egy szponzor által létrehozott lista az Egészségügyi Világszervezet Multicentre Growth Reference Study (WHO-MGRS) vonatkozó definíciói alapján. Ezeket a mérföldkő ellenőrző listán keresztül értékeljük, amely 6 igen/nem kérdésből áll. A fejlődés mérföldkövei: támasztott ülés, kéz-térdmászás, asszisztált állás, asszisztált járás, egyedül állás és egyedül járás. Az igen válasz azt jelzi, hogy a beteg elért egy bizonyos fejlődési mérföldkövet.
5. évig
Változás az alapvonalhoz képest a Hammersmith Functional Motor Scale - Kiterjesztett (HFMSE) összpontszámban
Időkeret: 5. évig
A HFMSE egy validált SMA-specifikus értékelés, amelyet SMA-ban szenvedő gyermekek számára fejlesztettek ki, hogy objektív információkat adjon a motoros képességekről és a klinikai progresszióról. A HFMSE 33 elemet tartalmaz 0-tól (nem teljesíthető) 2-ig (módosítás/adaptáció/kompenzáció nélkül teljesít). Az összpontszám 0 és 66 között van. A magasabb pontszámok magasabb szintű motoros képességet jeleznek.
5. évig
Változás az alapvonalhoz képest a felülvizsgált felső végtag modul (RULM) összpontszámában
Időkeret: 5. évig
A RULM a felső végtagok motoros teljesítményének validált SMA-specifikus értékelése a gyermekkortól a felnőttkorig SMA-ban szenvedő ambuláns és nem járóbeteg egyéneknél. A skála 19 pontozható tételből áll: 18 tétel 0-tól 2-ig (teljes teljesítmény) skálán, és egy 0-tól (nem) 1-ig (képes) pontozott tételből áll. Az összpontszám 0-37 pont között mozog. A magasabb pontszámok magasabb szintű motoros képességet tükröznek.
5. évig
Szisztolés és diasztolés vérnyomás (Hgmm)
Időkeret: 5. évig
5. évig
Potenciálisan klinikailag szignifikáns életjel-leletekkel rendelkező betegek száma – légzésszám (légzés/perc)
Időkeret: 5. évig
5. évig
Potenciálisan klinikailag szignifikáns életjel-leletekkel rendelkező betegek száma - Pulzusszám (ütés/perc)
Időkeret: 5. évig
5. évig
Potenciálisan klinikailag szignifikáns vitális leletekkel rendelkező betegek száma - Hőmérséklet (Celsius fok)
Időkeret: 5. évig
5. évig
Potenciálisan klinikailag szignifikáns vitális leletekkel rendelkező betegek száma - Oxigén szaturációs szint (%).
Időkeret: 5. évig
Az oxigéntelítettség az oxigénnel telített hemoglobinnak a vérben lévő teljes hemoglobinhoz (telítetlen+telített) viszonyított hányada, majd megszorozva 100-zal.
5. évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. december 19.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2031. április 29.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2031. április 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. április 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. április 12.

Első közzététel (Tényleges)

2022. április 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. július 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. július 8.

Utolsó ellenőrzés

2026. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • COAV101A12308

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatokból származó klinikai dokumentumokhoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.

A vizsgálati adatok elérhetősége a https://www.clinicalstudydatarequest.com/ oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel