Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa obserwacja pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni leczonych OAV101 w badaniach klinicznych (SPECTRUM)

16 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Długoterminowa obserwacja pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni leczonych OAV101 IT lub OAV101 IV w badaniach klinicznych

Jest to globalne, prospektywne, wieloośrodkowe badanie, którego celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności OAV101 u pacjentów, którzy uczestniczyli w badaniu klinicznym OAV101. Oceny bezpieczeństwa i skuteczności w badaniu COAV101A12308 będą kontynuowane przez 15 lat od daty podania OAV101 w badaniu macierzystym.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie składa się z okresu podstawowego i 3 okresów obserwacji. Okresy uzupełniające 1 i 2 składają się z wizyt osobistych, a okres 3 składa się z telewizyt. W okresie obserwacji 1 i 2, obejmującym wizyty od początku roku do 5 roku, oceny zostaną przeprowadzone w ośrodku badawczym. W okresie obserwacji 3 (od 6 do 15 roku po podaniu OAV101) uczestnicy/opiekunowie będą kontaktowani corocznie za pomocą telewizyt w celu przeprowadzenia zdalnej oceny. Wszyscy pacjenci zostaną włączeni do badania podczas wizyty wyjściowej i będą kontynuowani do 15 lat od momentu podania OAV101. Całkowity czas trwania udziału w badaniu będzie zależał od czasu rejestracji w stosunku do podania OAV101 i będzie się różnić w zależności od uczestnika.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

175

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
  • Numer telefonu: +41613241111

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 11211
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Brazylia
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazylia, 81520-060
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 05403 000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100730
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Chiny, 100034
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Chiny, 100069
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Chiny, 400010
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510623
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny, 610041
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100 O
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Garches, Francja, 92380
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Francja, 67000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Japonia
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japonia, 830-0011
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japonia, 1628666
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Malezja
      • Kuala Lumpur, Malezja, 59100
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Kuala Lumpur, Malezja, 50300
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Rekrutacyjny
        • Child Hosp Of The Kings Daughters
        • Główny śledczy:
          • Crystal Proud
        • Kontakt:
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10700
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Tajwan
      • Kaohsiung City, Tajwan, 80756
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tajwan, 10002
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Wietnam
      • Hanoi, Wietnam, 100000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00168
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestniczył w badaniu klinicznym OAV101.
  2. Przed przeprowadzeniem jakiejkolwiek oceny należy uzyskać pisemną świadomą zgodę.
  3. Pacjent/rodzic/opiekun prawny chce i jest w stanie zastosować się do procedur badania.

Kryteria wyłączenia:

Nie ma kryteriów wykluczających z tego badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dożylne (IV) i dokanałowe (IT) Onasemnogene Abeparvovec
Pacjenci, którzy otrzymali OAV101 IT lub OAV101 IV w badaniach klinicznych (COAV101A12306, COAV101B12301 i COAV101B12302)
Biologiczny: onasemnogen abeparwowek
Onasemnogen abeparwowek jest niereplikującym się rekombinowanym wirusem związanym z adenowirusami, serotypem 9, zawierającym gen warunkujący przetrwanie ludzkiego neuronu ruchowego pod kontrolą wzmacniacza wirusa ytomegalo/promotora hybrydy β-aktyny z kurczaka. Onasemnogen abeparwowek podaje się w jednorazowym wlewie dożylnym (IV) lub wstrzyknięciu dooponowym (IT). Dawkowanie ustalane na podstawie wagi uczestnika.
Inne nazwy:
  • Zolgensma

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane (SAE) związane z leczeniem
Ramy czasowe: Do roku 5

SAE definiuje się jako każde zdarzenie niepożądane [pojawienie się (lub pogorszenie jakichkolwiek wcześniej istniejących)] niepożądanych objawów, symptomów lub schorzeń, które spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów:

  • śmiertelny
  • zagrażające życiu
  • skutkuje trwałą lub znaczną niepełnosprawnością/niesprawnością
  • stanowi wadę wrodzoną/wadę wrodzoną, śmierć płodu, wadę wrodzoną lub wadę wrodzoną
  • wymaga hospitalizacji stacjonarnej lub przedłużenia dotychczasowej hospitalizacji, chyba że hospitalizacja ma na celu rutynowe leczenie lub monitorowanie badanego wskazania i nie wiąże się z pogorszeniem stanu zdrowia
  • ma znaczenie medyczne, np. zdefiniowane jako zdarzenie, które zagraża uczestnikowi lub może wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej, aby zapobiec jednemu z powyższych skutków
Do roku 5
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI) związane z leczeniem
Ramy czasowe: Do roku 5
Poniżej przedstawiono ważne zidentyfikowane i ważne potencjalne ryzyko (AESI) związane z OAV101: hepatotoksyczność, przejściowa małopłytkowość, zdarzenia niepożądane ze strony serca, zaburzenia czucia sugerujące gangliopatię i mikroangiopatia zakrzepowa. Zostaną one ocenione przez badacza.
Do roku 5

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, którzy osiągnęli każdy kamień milowy w rozwoju zgodnie z Listą kontrolną kamieni milowych w rozwoju
Ramy czasowe: Do roku 5
Lista kontrolna kamieni milowych w rozwoju to stworzona przez sponsora lista pozycji wykorzystująca odpowiednie definicje uzyskane z Wieloośrodkowego Studium Referencyjnego Wzrostu Światowej Organizacji Zdrowia (WHO-MGRS). Zostaną one ocenione za pomocą listy kontrolnej kluczowych etapów, składającej się z 6 pytań typu „tak/nie”. Kamieniami milowymi w rozwoju są: siedzenie ze wsparciem, czołganie się na rękach i kolanach, stanie z pomocą, chodzenie z pomocą, stanie samotne i chodzenie samodzielnie. Odpowiedź „tak” wskazuje, że pacjent osiągnął określony kamień milowy w rozwoju.
Do roku 5
Liczba uczestników, którzy wykazali utrzymanie każdego kamienia milowego rozwoju zgodnie z Listą kontrolną kamieni milowych rozwoju
Ramy czasowe: Do roku 5
Lista kontrolna kamieni milowych w rozwoju to stworzona przez sponsora lista pozycji wykorzystująca odpowiednie definicje uzyskane z Wieloośrodkowego Studium Referencyjnego Wzrostu Światowej Organizacji Zdrowia (WHO-MGRS). Zostaną one ocenione za pomocą listy kontrolnej kluczowych etapów, składającej się z 6 pytań typu „tak/nie”. Kamieniami milowymi w rozwoju są: siedzenie ze wsparciem, czołganie się na rękach i kolanach, stanie z pomocą, chodzenie z pomocą, stanie samotne i chodzenie samodzielnie. Odpowiedź „tak” wskazuje, że pacjent osiągnął określony kamień milowy w rozwoju.
Do roku 5
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitym wyniku w skali funkcjonalnej motorycznej Hammersmith – rozszerzony (HFMSE).
Ramy czasowe: Do roku 5
HFMSE to zatwierdzona ocena specyficzna dla SMA, opracowana do stosowania u dzieci chorych na SMA w celu uzyskania obiektywnych informacji na temat zdolności motorycznych i postępu klinicznego. HFMSE zawiera 33 pozycje ocenione od 0 (niezdolność do wykonania) do 2 (działa bez modyfikacji/adaptacji/kompensacji). Całkowite wyniki wahają się od 0-66. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności motorycznych.
Do roku 5
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitym wyniku poprawionego modułu kończyn górnych (RULM).
Ramy czasowe: Do roku 5
RULM to zwalidowana, specyficzna dla SMA ocena sprawności motorycznej kończyn górnych od dzieciństwa do dorosłości u osób z SMA chodzących i niechodzących. Skala składa się z 19 pozycji możliwych do punktacji: 18 pozycji ocenianych w skali od 0 (niezdolny) do 2 (pełne osiągnięcia) oraz jedna pozycja oceniana w skali od 0 (niezdolny) do 1 (zdolny). Całkowita liczba punktów mieści się w przedziale 0–37 punktów. Wyższe wyniki odzwierciedlają wyższy poziom zdolności motorycznych.
Do roku 5
Skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi (mmHg)
Ramy czasowe: Do roku 5
Do roku 5
Liczba pacjentów z potencjalnie istotnymi klinicznie objawami życiowymi — częstość oddechów (oddechy/min)
Ramy czasowe: Do roku 5
Do roku 5
Liczba pacjentów z potencjalnie istotnymi klinicznie objawami życiowymi - Częstość akcji serca (uderzenia/min)
Ramy czasowe: Do roku 5
Do roku 5
Liczba pacjentów z potencjalnie istotnymi klinicznie parametrami życiowymi - Temperatura (w stopniach Celsjusza)
Ramy czasowe: Do roku 5
Do roku 5
Liczba pacjentów z potencjalnie istotnymi klinicznie objawami życiowymi - Poziom nasycenia tlenem (%).
Ramy czasowe: Do roku 5
Nasycenie tlenem to ułamek hemoglobiny nasyconej tlenem w stosunku do całkowitej hemoglobiny (nienasyconej + nasyconej) we krwi, a następnie pomnożony przez 100.
Do roku 5

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 grudnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

26 września 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

27 lutego 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 kwietnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 kwietnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 kwietnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • COAV101A12308

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanymi na stronie https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na onasemnogen abeparwowek

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mexico

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj