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OAV101治疗脊髓性肌萎缩症患者临床试验的长期随访 (SPECTRUM)

2024年4月2日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

在临床试验中使用 OAV101 IT 或 OAV101 IV 治疗脊髓性肌萎缩症患者的长期随访

这是一项全球性、前瞻性、多中心研究，旨在评估 OAV101在参与 OAV101临床试验的患者中的长期安全性和有效性。 研究 COAV101A12308 的安全性和有效性评估将从母研究中 OAV101 给药之日起持续 15 年。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

该研究由基线期和 3 个随访期组成。 后续阶段 1 和 2 包括面对面访问，阶段 3 包括电话访问。 后续阶段 1 和 2，包括基线到第 5 年的访问，评估将在研究地点进行。 在随访期 3（OAV101 管理后第 6 年至第 15 年）期间，将每年通过远程访问联系参与者/护理人员进行远程评估。 所有患者都将在基线访问时进入研究，并持续到达到 OAV101 给药后的 15 年。 参与研究的总持续时间将取决于相对于 OAV101 管理的注册时间，并且会因参与者而异。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

260

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Novartis Gene Therapies Med Info (US, Latin America, Canada)
  • 电话号码：+1-833-828-3947
  • 邮箱：medinfo.gtx@novartis.com

研究联系人备份

  • 姓名：Novartis Gene Therapies Med Info (Europe, Middle East, Africa, Asia-Pacific)
  • 电话号码：+353 (1) 566-2364
  • 邮箱：medinfoemea.gtx@novartis.com

学习地点

  • 丹麦
      • Copenhagen、丹麦、2100 O
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 加拿大
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H4A 3J1
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 台湾
      • Kaohsiung、台湾、80756
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei、台湾、10002
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 意大利
    • RM
      • Roma、RM、意大利、00168
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 新加坡
      • Singapore、新加坡、119074
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
    • Fukuoka
      • Kurume city、Fukuoka、日本、830-0011
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 比利时
      • Leuven、比利时、3000
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 法国
      • Garches、法国、92380
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg、法国、67000
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Randwick、New South Wales、澳大利亚、2031
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、美国、23507
        • 招聘中
        • Child Hosp of the Kings Daughters
        • 首席研究员：
          • Crystal Proud
        • 接触：
  • 英国
      • London、英国、WC1N 3JH
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne、英国、NE1 4LP
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 西班牙
    • Catalunya
      • Barcelona、Catalunya、西班牙、08035
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 参加了一项OAV101临床试验。
  2. 在进行任何评估之前，必须获得书面知情同意。
  3. 患者/父母/法定监护人愿意并能够遵守研究程序。

排除标准：

本研究没有排除标准。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：静脉注射 (IV) 和鞘内注射 (IT) Onasemnogene Abeparvovec
在临床试验中接受 OAV101 IT 或 OAV101 IV 的患者（COAV101A12306、COAV101B12301 和 COAV101B12302）
生物：onasemnogene abeparvovec
Onasemnogene abeparvovec 是一种非复制型重组腺相关病毒血清型 9，其中包含在巨细胞病毒增强子/鸡 β-肌动蛋白杂交启动子控制下的人类运动神经元存活基因。 Onasemnogene abeparvovec 作为一次性静脉内 (IV) 输注或鞘内 (IT) 注射给药。 剂量由参与者体重决定。
其他名称：
  • 佐根马

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现治疗中出现的严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：直至 15 年级

SAE 被定义为任何符合以下标准之一的不良事件[出现（或任何先前存在的恶化）]不良体征、症状或医疗状况：

  • 致命的
  • 危及生命
  • 导致持续或严重的残疾/丧失能力
  • 构成先天性异常/出生缺陷、胎儿死亡或先天性异常或出生缺陷
  • 需要住院治疗或延长现有住院时间，除非住院是为了常规治疗或监测研究适应症，且与病情恶化无关
  • 具有医学意义，例如 定义为危害参与者或可能需要医疗或手术干预以防止上述结果之一的事件
直至 15 年级
治疗中出现特殊关注不良事件 (AESI) 的参与者人数
大体时间：直至 15 年级
以下是与 OAV101 相关的重要已识别风险和重要潜在风险 (AESI)：肝毒性、短暂性血小板减少症、心脏不良事件、提示神经节病的感觉异常和血栓性微血管病。 这些将由研究者进行评估。
直至 15 年级

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
根据发展里程碑清单展示每个发展里程碑的参与者人数
大体时间：直至 5 年级
发育里程碑清单是申办者使用从世界卫生组织多中心生长参考研究 (WHO-MGRS) 获得的相关定义创建的项目列表。 这些将通过里程碑清单进行评估，该清单由 6 个是/否问题组成。 发展里程碑是：在支撑下坐着、手和膝盖爬行、在协助下站立、在协助下行走、独自站立和独自行走。 回答“是”表明患者达到了特定的发展里程碑。
直至 5 年级
根据发展里程碑清单展示维护每个发展里程碑的参与者数量
大体时间：直至 5 年级
发育里程碑清单是申办者使用从世界卫生组织多中心生长参考研究 (WHO-MGRS) 获得的相关定义创建的项目列表。 这些将通过里程碑清单进行评估，该清单由 6 个是/否问题组成。 发展里程碑是：在支撑下坐着、手和膝盖爬行、在协助下站立、在协助下行走、独自站立和独自行走。 回答“是”表明患者达到了特定的发展里程碑。
直至 5 年级
Hammersmith 功能运动量表 - 扩展 (HFMSE) 总分相对于基线的变化
大体时间：直至 5 年级
HFMSE 是一项经过验证的 SMA 特异性评估，设计用于 SMA 儿童，以提供有关运动能力和临床进展的客观信息。 HFMSE 包含 33 个项目，评级从 0（无法执行）到 2（无需修改/适应/补偿即可执行）。 总分范围为 0-66。 分数越高表明运动能力水平越高。
直至 5 年级
修订后上肢模块 (RULM) 总分相对于基线的变化
大体时间：直至 5 年级
RULM 是一项经过验证的 SMA 特异性评估，用于评估 SMA 患者从儿童期到成年期的上肢运动表现。 该量表由 19 个可评分项目组成：18 个项目得分为 0（无法）到 2（完全达到）量表，1 个项目得分为 0（无法）到 1（能够）。 总分范围为0-37分。 分数越高反映运动能力水平越高。
直至 5 年级
收缩压和舒张压（毫米汞柱）
大体时间：直至 15 年级
直至 15 年级
具有潜在临床意义的生命体征结果的患者数量 - 呼吸频率（呼吸/分钟）
大体时间：直至 15 年级
直至 15 年级
具有潜在临床意义的生命体征结果的患者数量 - 脉搏率（次/分钟）
大体时间：直至 15 年级
直至 15 年级
具有潜在临床意义的生命体征结果的患者数量 - 温度（摄氏度）
大体时间：直至 15 年级
直至 15 年级
具有潜在临床意义的生命体征结果的患者数量 - 氧饱和度水平 (%)。
大体时间：直至 15 年级
氧饱和度是血液中氧饱和血红蛋白相对于总血红蛋白（不饱和+饱和）的分数，然后乘以 100。
直至 15 年级

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年12月19日

初级完成 (估计的)

2039年10月18日

研究完成 (估计的)

2039年10月18日

研究注册日期

首次提交

2022年4月12日

首先提交符合 QC 标准的

2022年4月12日

首次发布 (实际的)

2022年4月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月2日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • COAV101A12308

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

此试验数据的可用性是根据 https://www.clinicalstudydatarequest.com/ 上描述的标准和过程。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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