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Suivi à long terme de patients atteints d'amyotrophie spinale traités par OAV101 dans des essais cliniques (SPECTRUM)

8 juillet 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Suivi à long terme de patients atteints d'amyotrophie spinale traités par OAV101 IT ou OAV101 IV dans des essais cliniques

Il s'agit d'une étude mondiale, prospective et multicentrique conçue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme d'OAV101 chez des patients ayant participé à un essai clinique sur OAV101. Les évaluations de l'innocuité et de l'efficacité dans l'étude COAV101A12308 se poursuivront pendant 15 ans à compter de la date d'administration d'OAV101 dans l'étude parente.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude comprend une période de référence et 3 périodes de suivi. Les périodes de suivi 1 et 2 consistent en des visites en personne et la période 3 consiste en des télévisites. Pendant les périodes de suivi 1 et 2, qui comprennent les visites de référence à l'année 5, les évaluations seront effectuées sur le site de recherche. Au cours de la période de suivi 3 (de l'année 6 jusqu'à l'année 15 après l'administration de l'OAV101), les participants/aidants seront contactés chaque année à l'aide de télévisites pour des évaluations à distance. Tous les patients entreront dans l'étude lors de la visite de référence et continueront jusqu'à 15 ans après l'obtention de l'administration d'OAV101. La durée totale de participation à l'étude dépendra du moment de l'inscription par rapport à l'administration de l'OAV101 et variera selon le participant.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

20

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Arabie Saoudite
      • Riyadh, Arabie Saoudite, 11211
        • Novartis Investigative Site
  • Australie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australie, 2031
        • Novartis Investigative Site
  • Belgique
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Brésil
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brésil, 81520-060
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brésil, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Novartis Investigative Site
  • Chine
      • Beijing, Chine, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Chine, 100034
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Chine, 100069
        • Novartis Investigative Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Chine, 400010
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510623
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chine, 610041
        • Novartis Investigative Site
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark, 2100 O
        • Novartis Investigative Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • France
      • Bron, France, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Garches, France, 92380
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, France, 67000
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, France, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Italie
    • RM
      • Roma, RM, Italie, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Japon
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japon, 830-0011
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japon, 1628666
        • Novartis Investigative Site
  • Malaisie
      • Kuala Lumpur, Malaisie, 59100
        • Novartis Investigative Site
      • Kuala Lumpur, Malaisie, 50300
        • Novartis Investigative Site
  • Pays-Bas
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
        • Novartis Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 4LP
        • Novartis Investigative Site
  • Singapour
      • Singapore, Singapour, 119074
        • Novartis Investigative Site
  • Taïwan
      • Kaohsiung City, Taïwan, 80756
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taïwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Viêt Nam
      • Hanoi, Viêt Nam, 100000
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Child Hosp Of The Kings Daughters

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Participation à un essai clinique OAV101.
  2. Un consentement éclairé écrit doit être obtenu avant toute évaluation.
  3. Patient/parent/tuteur légal désireux et capable de se conformer aux procédures de l'étude.

Critère d'exclusion:

Il n'y a pas de critères d'exclusion pour cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Onasemnogène intraveineux (IV) et intrathécal (IT) Abeparvovec
Patients ayant reçu OAV101 IT ou OAV101 IV dans le cadre d'essais cliniques (COAV101A12306, COAV101B12301 et COAV101B12302)
Biologique: onasemnogene abeparvovec
L'onasemnogene abeparvovec est un virus adéno-associé recombinant non réplicatif de sérotype 9 contenant le gène du neurone moteur de survie humain sous le contrôle de l'activateur de l'ytomégalovirus/promoteur hybride β-actine de poulet. L'onasemnogene abeparvovec est administré en perfusion intraveineuse (IV) ou en injection intrathécale (IT) unique. Dosage déterminé par le poids du participant.
Autres noms:
  • Zolgensma

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables graves (EIG) survenus pendant le traitement
Délai: Jusqu'à l'année 5

Un EIG est défini comme tout événement indésirable [apparition (ou aggravation de tout signe préexistant)] signe(s), symptôme(s) ou condition(s) médicale(s) indésirable(s) qui répond à l’un des critères suivants :

  • fatal
  • mettant la vie en danger
  • entraîne une invalidité/une incapacité persistante ou importante
  • constitue une anomalie congénitale/une anomalie congénitale, une mort fœtale ou une anomalie congénitale ou une anomalie congénitale
  • nécessite une hospitalisation ou une prolongation d'une hospitalisation existante, sauf si l'hospitalisation est destinée à un traitement de routine ou à la surveillance de l'indication étudiée, non associée à une détérioration de l'état
  • est médicalement significatif, par ex. défini comme un événement qui met en danger le participant ou peut nécessiter une intervention médicale ou chirurgicale pour empêcher l'un des résultats énumérés ci-dessus
Jusqu'à l'année 5
Nombre de participants présentant des événements indésirables présentant un intérêt particulier (AESI) survenus pendant le traitement
Délai: Jusqu'à l'année 5
Les risques suivants sont importants identifiés et potentiels importants (AESI) associés à l'OAV101 : hépatotoxicité, thrombocytopénie transitoire, événements indésirables cardiaques, anomalies sensorielles évocatrices d'une ganglionopathie et microangiopathie thrombotique. Ceux-ci seront évalués par l'enquêteur.
Jusqu'à l'année 5

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le nombre de participants démontrant chaque étape de développement selon la liste de contrôle des étapes de développement
Délai: Jusqu'à l'année 5
La liste de contrôle des étapes de développement est une liste d'éléments créée par le sponsor utilisant les définitions pertinentes obtenues de l'étude de référence sur la croissance multicentrique de l'Organisation mondiale de la santé (OMS-MGRS). Ceux-ci seront évalués via la liste de contrôle des étapes, composée de 6 questions oui/non. Les étapes de développement sont les suivantes : s'asseoir avec un soutien, ramper à quatre pattes, se tenir debout avec de l'aide, marcher avec de l'aide, se tenir debout seul et marcher seul. Une réponse oui indique que le patient a atteint une étape particulière de son développement.
Jusqu'à l'année 5
Le nombre de participants démontrant le maintien de chaque étape de développement conformément à la liste de contrôle des étapes de développement
Délai: Jusqu'à l'année 5
La liste de contrôle des étapes de développement est une liste d'éléments créée par le sponsor utilisant les définitions pertinentes obtenues de l'étude de référence sur la croissance multicentrique de l'Organisation mondiale de la santé (OMS-MGRS). Ceux-ci seront évalués via la liste de contrôle des étapes, composée de 6 questions oui/non. Les étapes de développement sont les suivantes : s'asseoir avec un soutien, ramper à quatre pattes, se tenir debout avec de l'aide, marcher avec de l'aide, se tenir debout seul et marcher seul. Une réponse oui indique que le patient a atteint une étape particulière de son développement.
Jusqu'à l'année 5
Changement par rapport à la ligne de base dans le score total de l'échelle motrice fonctionnelle de Hammersmith - élargie (HFMSE)
Délai: Jusqu'à l'année 5
Le HFMSE est une évaluation spécifique validée de la SMA conçue pour être utilisée chez les enfants atteints de SMA afin de donner des informations objectives sur la capacité motrice et la progression clinique. Le HFMSE contient 33 items notés de 0 (incapable de performer) à 2 (fonctionne sans modification/adaptation/compensation). Les scores totaux vont de 0 à 66. Des scores plus élevés indiquent des niveaux plus élevés de capacité motrice.
Jusqu'à l'année 5
Changement par rapport à la ligne de base du score total du module révisé des membres supérieurs (RULM)
Délai: Jusqu'à l'année 5
Le RULM est une évaluation spécifique à la SMA validée de la performance motrice des membres supérieurs depuis l'enfance jusqu'à l'âge adulte chez les personnes ambulatoires et non ambulatoires atteintes de SMA. L'échelle se compose de 19 éléments notables : 18 éléments notés sur une échelle de 0 (incapable) à 2 (réussite complète), et un élément noté de 0 (incapable) à 1 (capable). Les scores totaux varient de 0 à 37 points. Des scores plus élevés reflètent un niveau plus élevé de capacité motrice.
Jusqu'à l'année 5
Pression artérielle systolique et diastolique (mmHg)
Délai: Jusqu'à l'année 5
Jusqu'à l'année 5
Nombre de patients présentant des signes vitaux potentiellement cliniquement significatifs - Fréquence respiratoire (respirations/min)
Délai: Jusqu'à l'année 5
Jusqu'à l'année 5
Nombre de patients présentant des signes vitaux potentiellement cliniquement significatifs - Fréquence du pouls (battements/min)
Délai: Jusqu'à l'année 5
Jusqu'à l'année 5
Nombre de patients présentant des signes vitaux potentiellement cliniquement significatifs - Température (degrés Celsius)
Délai: Jusqu'à l'année 5
Jusqu'à l'année 5
Nombre de patients présentant des signes vitaux potentiellement cliniquement significatifs - Niveau de saturation en oxygène (%).
Délai: Jusqu'à l'année 5
La saturation en oxygène est la fraction d'hémoglobine saturée en oxygène par rapport à l'hémoglobine totale (insaturée + saturée) dans le sang, puis multipliée par 100.
Jusqu'à l'année 5

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 décembre 2022

Achèvement primaire (Estimé)

29 avril 2031

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 avril 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 avril 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 avril 2022

Première publication (Réel)

20 avril 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • COAV101A12308

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.

La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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