Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé sledování pacientů se spinální svalovou atrofií léčených OAV101 v klinických studiích (SPECTRUM)

16. ledna 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Dlouhodobé sledování pacientů se spinální svalovou atrofií léčených OAV101 IT nebo OAV101 IV v klinických studiích

Jedná se o globální, prospektivní, multicentrickou studii, která je navržena tak, aby zhodnotila dlouhodobou bezpečnost a účinnost OAV101 u pacientů, kteří se zúčastnili klinické studie OAV101. Hodnocení bezpečnosti a účinnosti ve studii COAV101A12308 bude pokračovat po dobu 15 let od data podání OAV101 v rodičovské studii.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie se skládá ze základního období a 3 následných období. Následná období 1 a 2 se skládají z osobních návštěv a období 3 se skládá z televizí. Následná období 1 a 2, která zahrnují návštěvy od základního do 5. roku, budou hodnocení prováděna v místě výzkumu. Během následného období 3 (6. až 15. rok po administraci OAV101) budou účastníci/pečovatelé každoročně kontaktováni pomocí televizí za účelem hodnocení na dálku. Všichni pacienti vstoupí do studie při vstupní návštěvě a budou pokračovat do 15 let od dosažení podání OAV101. Celková doba trvání účasti ve studii bude záviset na době registrace vzhledem k podávání OAV101 a bude se lišit podle účastníka.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

175

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonní číslo: +41613241111

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2031
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Brazílie
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazílie, 81520-060
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 05403 000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100 O
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Garches, Francie, 92380
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Francie, 67000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
    • RM
      • Roma, RM, Itálie, 00168
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Japonsko
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japonsko, 830-0011
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japonsko, 1628666
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Malajsie
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 59100
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 50300
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 11211
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 4LP
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Nábor
        • Child Hosp Of The Kings Daughters
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Crystal Proud
        • Kontakt:
  • Tchaj-wan
      • Kaohsiung City, Tchaj-wan, 80756
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tchaj-wan, 10002
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10700
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100730
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Čína, 100034
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Čína, 100069
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Čína, 400010
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510623
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína, 610041
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastnil se klinické studie OAV101.
  2. Před provedením jakéhokoli posouzení je nutné získat písemný informovaný souhlas.
  3. Pacient/rodič/zákonný zástupce ochotný a schopný dodržovat studijní postupy.

Kritéria vyloučení:

Pro tuto studii neexistují žádná vylučovací kritéria.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Intravenózní (IV) & ​​intratekální (IT) Onasemnogen Abeparvovec
Pacienti, kteří dostali OAV101 IT nebo OAV101 IV v klinických studiích (COAV101A12306, COAV101B12301 a COAV101B12302)
Biologický: onasemnogen abeparvovec
Onasemnogen abeparvovec je nereplikující se rekombinantní adeno-asociovaný virus sérotypu 9 obsahující gen lidského přežití motorického neuronu pod kontrolou ytomegalovirového zesilovače/kuřecího β-aktin-hybridního promotoru. Onasemnogen abeparvovec se podává jako jednorázová intravenózní (IV) infuze nebo intratekální (IT) injekce. Dávkování se určuje podle hmotnosti účastníka.
Ostatní jména:
  • Zolgensma

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (SAE)
Časové okno: Do 5. roku

SAE je definována jako jakákoli nežádoucí příhoda [objevení se (nebo zhoršení jakýchkoli již existujících)] nežádoucích příznaků, příznaků nebo zdravotních stavů, které splňují kterékoli z následujících kritérií:

  • fatální
  • život ohrožující
  • vede k trvalé nebo významné invaliditě/nezpůsobilosti
  • představuje vrozenou anomálii/vrozenou vadu, smrt plodu nebo vrozenou abnormalitu nebo vrozenou vadu
  • vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, pokud nejde o rutinní léčbu nebo sledování studované indikace, která není spojena se zhoršením stavu
  • je lékařsky významný, např. definována jako událost, která ohrožuje účastníka nebo může vyžadovat lékařský nebo chirurgický zákrok, aby se zabránilo jednomu z výše uvedených výsledků
Do 5. roku
Počet účastníků s nežádoucími příhodami zvláštního zájmu (AESI) souvisejícími s léčbou
Časové okno: Do 5. roku
Následují důležitá identifikovaná a důležitá potenciální rizika (AESI) spojená s OAV101: Hepatotoxicita, přechodná trombocytopenie, srdeční nežádoucí příhody, senzorické abnormality připomínající ganglionopatii a trombotická mikroangiopatie. Ty posoudí vyšetřovatel.
Do 5. roku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků demonstrujících každý vývojový milník podle kontrolního seznamu vývojových milníků
Časové okno: Do 5. roku
Kontrolní seznam vývojového milníku je seznam položek vytvořený sponzorem s použitím příslušných definic získaných z multicentrické růstové referenční studie Světové zdravotnické organizace (WHO-MGRS). Ty budou posouzeny prostřednictvím kontrolního seznamu milníků, který se skládá ze 6 otázek ano/ne. Vývojovými mezníky jsou: sed s oporou, plazení po kolenou, stoj s dopomocí, chůze s dopomocí, osamocený stoj a osamocená chůze. Odpověď ano znamená, že pacient dosáhl určitého vývojového milníku.
Do 5. roku
Počet účastníků prokazujících zachování každého vývojového milníku podle kontrolního seznamu vývojového milníku
Časové okno: Do 5. roku
Kontrolní seznam vývojového milníku je seznam položek vytvořený sponzorem s použitím příslušných definic získaných z multicentrické růstové referenční studie Světové zdravotnické organizace (WHO-MGRS). Ty budou posouzeny prostřednictvím kontrolního seznamu milníků, který se skládá ze 6 otázek ano/ne. Vývojovými mezníky jsou: sed s oporou, plazení po kolenou, stoj s dopomocí, chůze s dopomocí, osamocený stoj a osamocená chůze. Odpověď ano znamená, že pacient dosáhl určitého vývojového milníku.
Do 5. roku
Změna od základní linie v Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded (HFMSE) celkové skóre
Časové okno: Do 5. roku
HFMSE je validované specifické hodnocení SMA navržené pro použití u dětí s SMA, aby poskytlo objektivní informace o motorických schopnostech a klinické progresi. HFMSE obsahuje 33 položek s hodnocením od 0 (není možné provést) do 2 (funguje bez úprav/adaptace/kompenzace). Celkové skóre se pohybuje od 0 do 66. Vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň motorických schopností.
Do 5. roku
Změna od základní hodnoty v celkovém skóre revidovaného modulu horní končetiny (RULM).
Časové okno: Do 5. roku
RULM je validované SMA specifické hodnocení motorické výkonnosti horních končetin od dětství do dospělosti u chodících i nechodících jedinců se SMA. Škála se skládá z 19 bodovaných položek: 18 položek hodnocených na stupnici od 0 (nedokáže) do 2 (plný úspěch) a jedna položka, která je hodnocena od 0 (nedokáže) do 1 (dokáže). Celkové skóre se pohybuje od 0 do 37 bodů. Vyšší skóre odráží vyšší úroveň motorických schopností.
Do 5. roku
Systolický a diastolický krevní tlak (mmHg)
Časové okno: Do 5. roku
Do 5. roku
Počet pacientů s potenciálně klinicky významnými nálezy vitálních funkcí - Respirační frekvence (dechy/min)
Časové okno: Do 5. roku
Do 5. roku
Počet pacientů s potenciálně klinicky významnými nálezy vitálních funkcí – tepová frekvence (údery/min)
Časové okno: Do 5. roku
Do 5. roku
Počet pacientů s potenciálně klinicky významnými nálezy vitálních funkcí – Teplota (stupně Celsia)
Časové okno: Do 5. roku
Do 5. roku
Počet pacientů s potenciálně klinicky významnými nálezy vitálních funkcí - Úroveň saturace kyslíkem (%).
Časové okno: Do 5. roku
Nasycení kyslíkem je podíl hemoglobinu nasyceného kyslíkem v poměru k celkovému hemoglobinu (nenasycený + nasycený) v krvi a poté vynásobený 100.
Do 5. roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. prosince 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

26. září 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

27. února 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. dubna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. dubna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

20. dubna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • COAV101A12308

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Tato zkušební data jsou dostupná podle kritérií a procesu popsaného na https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Panama

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit