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Follow-up a lungo termine dei pazienti con atrofia muscolare spinale trattati con OAV101 negli studi clinici (SPECTRUM)

16 gennaio 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Follow-up a lungo termine dei pazienti con atrofia muscolare spinale trattati con OAV101 IT o OAV101 IV negli studi clinici

Questo è uno studio globale, prospettico e multicentrico progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di OAV101 nei pazienti che hanno partecipato a uno studio clinico OAV101. Le valutazioni di sicurezza ed efficacia nello studio COAV101A12308 continueranno per 15 anni dalla data di somministrazione di OAV101 nello studio principale.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio è composto da un periodo di riferimento e 3 periodi di follow-up. I periodi di follow-up 1 e 2 consistono in visite di persona e il periodo 3 consiste in televisite. I periodi di follow-up 1 e 2, che includono le visite dal basale all'anno 5, le valutazioni saranno eseguite presso il sito sperimentale. Durante il periodo di follow-up 3 (dall'anno 6 fino all'anno 15 dopo la somministrazione di OAV101), i partecipanti/caregiver verranno contattati tramite televisite annuali per le valutazioni a distanza. Tutti i pazienti entreranno nello studio alla visita basale e continueranno fino a 15 anni dal raggiungimento della somministrazione di OAV101. La durata totale della partecipazione allo studio dipenderà dal tempo di iscrizione relativo alla somministrazione di OAV101 e varierà a seconda del partecipante.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

175

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Numero di telefono: +41613241111

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11211
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Brasile
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasile, 81520-060
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 05403 000
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100730
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Cina, 100034
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Cina, 100069
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Cina, 400010
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510623
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610041
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100 O
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Garches, Francia, 92380
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Francia, 67000
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Giappone
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Giappone, 830-0011
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Giappone, 1628666
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00168
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Reclutamento
        • Child Hosp Of The Kings Daughters
        • Investigatore principale:
          • Crystal Proud
        • Contatto:
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Ha partecipato a uno studio clinico OAV101.
  2. Il consenso informato scritto deve essere ottenuto prima che venga eseguita qualsiasi valutazione.
  3. Paziente/genitore/tutore legale disposto e in grado di rispettare le procedure dello studio.

Criteri di esclusione:

Non ci sono criteri di esclusione per questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Onasemnogene Abeparvovec per via endovenosa (IV) e intratecale (IT).
Pazienti che hanno ricevuto OAV101 IT o OAV101 IV negli studi clinici (COAV101A12306, COAV101B12301 e COAV101B12302)
Biologico: onasemnogene abeparvovec
Onasemnogene abeparvovec è un sierotipo 9 di virus adeno-associato ricombinante non replicante contenente il gene del motoneurone di sopravvivenza umana sotto il controllo del potenziatore dell'ytomegalovirus/promotore dell'ibrido β-actina di pollo. Onasemnogene abeparvovec viene somministrato come infusione endovenosa (IV) o iniezione intratecale (IT) una tantum. Dosaggio determinato dal peso del partecipante.
Altri nomi:
  • Zolgensma

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino al 5° anno

Un SAE è definito come qualsiasi evento avverso [comparsa di (o peggioramento di qualsiasi preesistente)] segno(i), sintomo(i) o condizione(i) indesiderabile(i) che soddisfa uno dei seguenti criteri:

  • fatale
  • pericoloso per la vita
  • comporta una disabilità/incapacità persistente o significativa
  • costituisce un'anomalia congenita/difetto congenito, morte fetale o anomalia congenita o difetto congenito
  • richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero già esistente, a meno che il ricovero non sia destinato al trattamento di routine o al monitoraggio dell'indicazione studiata, non associato ad alcun peggioramento della condizione
  • è significativo dal punto di vista medico, ad es. definito come un evento che mette a repentaglio il partecipante o può richiedere un intervento medico o chirurgico per prevenire uno degli esiti sopra elencati
Fino al 5° anno
Numero di partecipanti con eventi avversi di particolare interesse (AESI) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino al 5° anno
I seguenti sono importanti rischi identificati e importanti potenziali (AESI) associati a OAV101: epatotossicità, trombocitopenia transitoria, eventi avversi cardiaci, anomalie sensoriali suggestive di gangliopatia e microangiopatia trombotica. Questi saranno valutati dallo sperimentatore.
Fino al 5° anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il numero di partecipanti che dimostrano ciascuna tappa fondamentale dello sviluppo secondo la lista di controllo delle tappe fondamentali dello sviluppo
Lasso di tempo: Fino al 5° anno
La Developmental Milestone Checklist è un elenco di elementi creato dallo sponsor utilizzando le definizioni pertinenti ottenute dallo studio multicentrico di riferimento sulla crescita dell'Organizzazione mondiale della sanità (WHO-MGRS). Questi saranno valutati tramite la checklist delle tappe fondamentali, formata da 6 domande sì/no. Le tappe fondamentali dello sviluppo sono: sedersi con supporto, gattonare con le mani e le ginocchia, stare in piedi con assistenza, camminare con assistenza, stare in piedi da solo e camminare da solo. Una risposta sì indica che il paziente ha raggiunto un particolare traguardo di sviluppo.
Fino al 5° anno
Il numero di partecipanti che dimostrano il mantenimento di ciascuna tappa fondamentale dello sviluppo secondo la lista di controllo delle tappe fondamentali dello sviluppo
Lasso di tempo: Fino al 5° anno
La Developmental Milestone Checklist è un elenco di elementi creato dallo sponsor utilizzando le definizioni pertinenti ottenute dallo studio multicentrico di riferimento sulla crescita dell'Organizzazione mondiale della sanità (WHO-MGRS). Questi saranno valutati tramite la checklist delle tappe fondamentali, formata da 6 domande sì/no. Le tappe fondamentali dello sviluppo sono: sedersi con supporto, gattonare con le mani e le ginocchia, stare in piedi con assistenza, camminare con assistenza, stare in piedi da solo e camminare da solo. Una risposta sì indica che il paziente ha raggiunto un particolare traguardo di sviluppo.
Fino al 5° anno
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della scala motoria funzionale Hammersmith - Estesa (HFMSE).
Lasso di tempo: Fino al 5° anno
L'HFMSE è una valutazione specifica validata per la SMA concepita per l'uso nei bambini affetti da SMA per fornire informazioni oggettive sulla capacità motoria e sulla progressione clinica. L'HFMSE contiene 33 elementi valutati da 0 (impossibile eseguire) a 2 (eseguire senza modifiche/adattamenti/compensazioni). I punteggi totali vanno da 0 a 66. Punteggi più alti indicano livelli più elevati di capacità motoria.
Fino al 5° anno
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale del Revised Upper Limb Module (RULM).
Lasso di tempo: Fino al 5° anno
Il RULM è una valutazione validata specifica per la SMA delle prestazioni motorie degli arti superiori dall’infanzia all’età adulta in individui deambulanti e non deambulanti con SMA. La scala è composta da 19 item con punteggio: 18 item con punteggio su una scala da 0 (incapace) a 2 (pieno raggiungimento) e un item con punteggio da 0 (incapace) a 1 (abile). I punteggi totali vanno da 0 a 37 punti. I punteggi più alti riflettono un livello più elevato di capacità motoria.
Fino al 5° anno
Pressione arteriosa sistolica e diastolica (MMHG)
Lasso di tempo: Fino al 5° anno
Fino al 5° anno
Numero di pazienti con risultati dei segni vitali potenzialmente clinicamente significativi - Frequenza respiratoria (respiri/min)
Lasso di tempo: Fino al 5° anno
Fino al 5° anno
Numero di pazienti con segni vitali potenzialmente significativi dal punto di vista clinico - Frequenza del polso (battiti/min)
Lasso di tempo: Fino al 5° anno
Fino al 5° anno
Numero di pazienti con segni vitali potenzialmente significativi dal punto di vista clinico -Temperatura (gradi Celsius)
Lasso di tempo: Fino al 5° anno
Fino al 5° anno
Numero di pazienti con segni vitali potenzialmente clinicamente significativi -Livello di saturazione di ossigeno (%).
Lasso di tempo: Fino al 5° anno
La saturazione di ossigeno è la frazione di emoglobina satura di ossigeno rispetto all'emoglobina totale (insatura+satura) nel sangue e quindi moltiplicata per 100.
Fino al 5° anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 dicembre 2022

Completamento primario (Stimato)

26 settembre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

27 febbraio 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 aprile 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 aprile 2022

Primo Inserito (Effettivo)

20 aprile 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • COAV101A12308

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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