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Langzeit-Follow-up von Patienten mit spinaler Muskelatrophie, die in klinischen Studien mit OAV101 behandelt wurden (SPECTRUM)

2. April 2024 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Langzeit-Follow-up von Patienten mit spinaler Muskelatrophie, die in klinischen Studien mit OAV101 IT oder OAV101 IV behandelt wurden

Dies ist eine globale, prospektive, multizentrische Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von OAV101 bei Patienten, die an einer klinischen Studie zu OAV101 teilgenommen haben. Die Bewertungen der Sicherheit und Wirksamkeit in der Studie COAV101A12308 werden für 15 Jahre ab dem Datum der Verabreichung von OAV101 in der Mutterstudie fortgesetzt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie besteht aus einer Baseline-Periode und 3 Follow-up-Perioden. Nachsorgeperioden 1 und 2 bestehen aus persönlichen Besuchen und Periode 3 aus Televisiten. Die Nachbeobachtungszeiträume 1 und 2, die Besuche von Baseline bis Jahr 5 umfassen, werden am Untersuchungsort durchgeführt. Während des Nachbeobachtungszeitraums 3 (6. bis 15. Jahr nach der OAV101-Verabreichung) werden die Teilnehmer/Betreuer jährlich per Televisit für Fernbeurteilungen kontaktiert. Alle Patienten werden beim Baseline-Besuch in die Studie aufgenommen und bis 15 Jahre nach Erreichen der OAV101-Verabreichung fortgesetzt. Die Gesamtdauer der Teilnahme an der Studie hängt vom Zeitpunkt der Registrierung im Verhältnis zur OAV101-Verabreichung ab und variiert je nach Teilnehmer.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

260

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Novartis Gene Therapies Med Info (US, Latin America, Canada)
  • Telefonnummer: +1-833-828-3947
  • E-Mail: medinfo.gtx@novartis.com

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Novartis Gene Therapies Med Info (Europe, Middle East, Africa, Asia-Pacific)
  • Telefonnummer: +353 (1) 566-2364
  • E-Mail: medinfoemea.gtx@novartis.com

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100 O
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Frankreich
      • Garches, Frankreich, 92380
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Frankreich, 67000
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00168
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Fukuoka
      • Kurume city, Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spanien, 08035
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80756
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Rekrutierung
        • Child Hosp of the Kings Daughters
        • Hauptermittler:
          • Crystal Proud
        • Kontakt:
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Teilnahme an einer klinischen OAV101-Studie.
  2. Vor der Durchführung einer Bewertung muss eine schriftliche Einverständniserklärung eingeholt werden.
  3. Patient / Elternteil / Erziehungsberechtigter, der bereit und in der Lage ist, die Studienverfahren einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

Es gibt keine Ausschlusskriterien für diese Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Intravenöses (IV) und intrathekales (IT) Onasemnogen Abeparvovec
Patienten, die OAV101 IT oder OAV101 IV in klinischen Studien erhalten haben (COAV101A12306, COAV101B12301 und COAV101B12302)
Biologisch: Onasemnogen Abeparvovec
Onasemnogen Abeparvovec ist ein nicht-replizierender rekombinanter Adeno-assoziierter Virus des Serotyps 9, der das menschliche Survival-Motoneuron-Gen unter der Kontrolle des Ytomegalovirus-Enhancer/Huhn-β-Actin-Hybrid-Promotors enthält. Onasemnogen-Abeparvovec wird als einmalige intravenöse (IV) Infusion oder intrathekale (IT) Injektion verabreicht. Dosierung bestimmt durch Teilnehmergewicht.
Andere Namen:
  • Zolgensma

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis zur 15. Klasse

Ein SUE ist definiert als jedes unerwünschte Ereignis [Auftreten (oder Verschlechterung eines bereits bestehenden)] unerwünschten Zeichens, Symptoms oder medizinischen Zustands, das eines der folgenden Kriterien erfüllt:

  • tödlich
  • lebensgefährlich
  • führt zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit
  • stellt eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler, den Tod des Fötus oder eine angeborene Anomalie oder einen Geburtsfehler dar
  • erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, es sei denn, der Krankenhausaufenthalt dient der Routinebehandlung oder der Überwachung der untersuchten Indikation und ist nicht mit einer Verschlechterung des Zustands verbunden
  • medizinisch bedeutsam ist, z.B. definiert als ein Ereignis, das den Teilnehmer gefährdet oder möglicherweise einen medizinischen oder chirurgischen Eingriff erfordert, um eines der oben aufgeführten Ergebnisse zu verhindern
Bis zur 15. Klasse
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESI)
Zeitfenster: Bis zur 15. Klasse
Im Folgenden werden wichtige identifizierte und wichtige potenzielle Risiken (AESI) im Zusammenhang mit OAV101 aufgeführt: Hepatotoxizität, vorübergehende Thrombozytopenie, unerwünschte kardiale Ereignisse, sensorische Anomalien, die auf eine Gangliopathie hinweisen, und thrombotische Mikroangiopathie. Diese werden vom Prüfer beurteilt.
Bis zur 15. Klasse

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Anzahl der Teilnehmer, die jeden Entwicklungsmeilenstein gemäß der Entwicklungsmeilenstein-Checkliste demonstrieren
Zeitfenster: Bis zur 5. Klasse
Die Entwicklungsmeilenstein-Checkliste ist eine von Sponsoren erstellte Liste von Elementen unter Verwendung relevanter Definitionen aus der multizentrischen Wachstumsreferenzstudie der Weltgesundheitsorganisation (WHO-MGRS). Diese werden anhand der Meilenstein-Checkliste bewertet, die aus 6 Ja/Nein-Fragen besteht. Die Entwicklungsmeilensteine ​​sind: Sitzen mit Unterstützung, Krabbeln auf Händen und Knien, Stehen mit Unterstützung, Gehen mit Unterstützung, Alleinstehen und Alleingehen. Eine Ja-Antwort zeigt an, dass der Patient einen bestimmten Entwicklungsmeilenstein erreicht hat.
Bis zur 5. Klasse
Die Anzahl der Teilnehmer, die die Einhaltung jedes Entwicklungsmeilensteins gemäß der Entwicklungsmeilenstein-Checkliste nachweisen
Zeitfenster: Bis zur 5. Klasse
Die Entwicklungsmeilenstein-Checkliste ist eine von Sponsoren erstellte Liste von Elementen unter Verwendung relevanter Definitionen aus der multizentrischen Wachstumsreferenzstudie der Weltgesundheitsorganisation (WHO-MGRS). Diese werden anhand der Meilenstein-Checkliste bewertet, die aus 6 Ja/Nein-Fragen besteht. Die Entwicklungsmeilensteine ​​sind: Sitzen mit Unterstützung, Krabbeln auf Händen und Knien, Stehen mit Unterstützung, Gehen mit Unterstützung, Alleinstehen und Alleingehen. Eine Ja-Antwort zeigt an, dass der Patient einen bestimmten Entwicklungsmeilenstein erreicht hat.
Bis zur 5. Klasse
Änderung der Gesamtpunktzahl der Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded (HFMSE) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zur 5. Klasse
Das HFMSE ist eine validierte SMA-spezifische Beurteilung, die für den Einsatz bei Kindern mit SMA entwickelt wurde, um objektive Informationen über motorische Fähigkeiten und den klinischen Verlauf zu liefern. Das HFMSE enthält 33 Elemente mit einer Bewertung von 0 (nicht durchführbar) bis 2 (durchführbar ohne Modifikation/Anpassung/Kompensation). Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 0 und 66. Höhere Werte weisen auf ein höheres Maß an motorischen Fähigkeiten hin.
Bis zur 5. Klasse
Änderung der Gesamtpunktzahl des Revised Upper Limb Module (RULM) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zur 5. Klasse
Das RULM ist eine validierte SMA-spezifische Beurteilung der motorischen Leistungsfähigkeit der oberen Gliedmaßen von der Kindheit bis zum Erwachsenenalter bei gehfähigen und nicht gehfähigen Personen mit SMA. Die Skala besteht aus 19 bewertbaren Items: 18 Items, die auf einer Skala von 0 (nicht möglich) bis 2 (vollständige Leistung) bewertet werden, und ein Item, das von 0 (nicht möglich) bis 1 (fähig) bewertet wird. Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 0 und 37 Punkten. Höhere Werte spiegeln ein höheres Maß an motorischen Fähigkeiten wider.
Bis zur 5. Klasse
Systolischer und diastolischer Blutdruck (mmHg)
Zeitfenster: Bis zur 15. Klasse
Bis zur 15. Klasse
Anzahl der Patienten mit potenziell klinisch signifikanten Vitalzeichenbefunden – Atemfrequenz (Atemzüge/Minute)
Zeitfenster: Bis zur 15. Klasse
Bis zur 15. Klasse
Anzahl der Patienten mit potenziell klinisch signifikanten Vitalzeichenbefunden – Pulsfrequenz (Schläge/Minute)
Zeitfenster: Bis zur 15. Klasse
Bis zur 15. Klasse
Anzahl der Patienten mit potenziell klinisch signifikanten Vitalzeichenbefunden – Temperatur (Grad Celsius)
Zeitfenster: Bis zur 15. Klasse
Bis zur 15. Klasse
Anzahl der Patienten mit potenziell klinisch signifikanten Vitalzeichenbefunden – Sauerstoffsättigungsgrad (%).
Zeitfenster: Bis zur 15. Klasse
Die Sauerstoffsättigung ist der Anteil des mit Sauerstoff gesättigten Hämoglobins im Verhältnis zum Gesamthämoglobin (ungesättigt + gesättigt) im Blut und wird dann mit 100 multipliziert.
Bis zur 15. Klasse

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Dezember 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

18. Oktober 2039

Studienabschluss (Geschätzt)

18. Oktober 2039

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. April 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. April 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. April 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • COAV101A12308

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Diese Verfügbarkeit von Studiendaten entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf https://www.clinicalstudydatarequest.com/ beschrieben sind.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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