Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Selkärangan lihasatrofiaa sairastavien potilaiden pitkäaikainen seuranta, joita hoidettiin OAV101:llä kliinisissä kokeissa (SPECTRUM)

keskiviikko 8. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

OAV101 IT:llä tai OAV101 IV:llä hoidettujen spinaalilihasten surkastumista sairastavien potilaiden pitkäaikainen seuranta kliinisissä kokeissa

Tämä on maailmanlaajuinen, prospektiivinen, monikeskustutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan OAV101:n pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa potilailla, jotka osallistuivat OAV101-kliiniseen tutkimukseen. Turvallisuuden ja tehon arvioinnit tutkimuksessa COAV101A12308 jatkuvat 15 vuotta OAV101:n antopäivästä kantatutkimuksessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus koostuu perusjaksosta ja 3 seurantajaksosta. Seurantajaksot 1 ja 2 koostuvat henkilövierailuista ja jakso 3 telekäynneistä. Seurantajaksot 1 ja 2, jotka sisältävät perustilanteen ja vuoden 5 väliset käynnit, arvioinnit suoritetaan tutkimuspaikalla. Seurantajakson 3 aikana (vuodesta 6 vuoteen 15 asti OAV101:n annon jälkeen) osallistujiin/hoitajiin otetaan yhteyttä etäarviointia varten vuosittain etäkäynneillä. Kaikki potilaat osallistuvat tutkimukseen lähtötilanteessa ja jatkavat 15 vuotta OAV101:n antamisesta. Tutkimukseen osallistumisen kokonaiskesto riippuu ilmoittautumisajasta suhteessa OAV101-hoitoon ja vaihtelee osallistujan mukaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilia
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilia, 81520-060
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilia, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Japani
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japani, 830-0011
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japani, 1628666
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Novartis Investigative Site
  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kiina, 100034
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kiina, 100069
        • Novartis Investigative Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Kiina, 400010
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510623
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kiina, 610041
        • Novartis Investigative Site
  • Malesia
      • Kuala Lumpur, Malesia, 59100
        • Novartis Investigative Site
      • Kuala Lumpur, Malesia, 50300
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Garches, Ranska, 92380
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Ranska, 67000
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
        • Novartis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, 2100 O
        • Novartis Investigative Site
  • Thaimaa
      • Bangkok, Thaimaa, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Child Hosp Of The Kings Daughters

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistui OAV101-kliiniseen tutkimukseen.
  2. Ennen arvioinnin suorittamista on hankittava kirjallinen tietoinen suostumus.
  3. Potilas/vanhempi/laillinen huoltaja, joka haluaa ja pystyy noudattamaan tutkimusmenettelyjä.

Poissulkemiskriteerit:

Tälle tutkimukselle ei ole olemassa poissulkemiskriteerejä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Laskimonsisäinen (IV) ja intratekaalinen (IT) Onasemnogene Abeparvovec
Potilaat, jotka saivat OAV101 IT:tä tai OAV101 IV:tä kliinisissä tutkimuksissa (COAV101A12306, COAV101B12301 ja COAV101B12302)
Biologinen: onasemnogene abeparvovec
Onasemnogene abeparvovec on replikoitumaton rekombinantti adeno-assosioitunut viruksen serotyyppi 9, joka sisältää ihmisen eloonjäämiseen tähtäävän motorisen neuronigeenin ytomegaloviruksen tehostaja/kanan β-aktiini-hybridipromoottorin ohjaamana. Onasemnogene abeparvovec annetaan kertaluonteisena laskimonsisäisenä (IV) infuusiona tai intratekaalisena (IT) injektiona. Annostus määräytyy osallistujan painon mukaan.
Muut nimet:
  • Zolgensma

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon aiheuttamia vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Vuoteen 5 asti

SAE määritellään mille tahansa haittatapahtumaksi [ilmiö (tai minkä tahansa olemassa olevan)] ei-toivottu(i) merkki(t), oire(t) tai sairaus(t), jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä:

  • kohtalokas
  • hengenvaarallinen
  • johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen
  • muodostaa synnynnäisen poikkeavuuden/sikiövaurion, sikiön kuoleman tai synnynnäisen poikkeavuuden tai synnynnäisen epämuodostuksen
  • edellyttää sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, ellei sairaalahoito ole rutiinihoitoa tai tutkitun käyttöaiheen seurantaa varten, eikä siihen liity tilan heikkenemistä
  • on lääketieteellisesti merkittävä, esim. määritellään tapahtumaksi, joka vaarantaa osallistujan tai saattaa vaatia lääketieteellistä tai kirurgista toimenpidettä jonkin yllä luetelluista seurauksista estämiseksi
Vuoteen 5 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoa odottavia erityistä kiinnostavia haittatapahtumia (AESI)
Aikaikkuna: Vuoteen 5 asti
Seuraavat ovat tärkeitä tunnistettuja ja tärkeitä OAV101:een liittyviä mahdollisia riskejä (AESI): Maksatoksisuus, ohimenevä trombosytopenia, sydämeen kohdistuvat haittatapahtumat, ganglionopatiaan viittaavat sensoriset poikkeavuudet ja tromboottinen mikroangiopatia. Tutkija arvioi nämä.
Vuoteen 5 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, jotka osoittavat kunkin kehityksen virstanpylvään kehityksen virstanpylväiden tarkistuslistan mukaisesti
Aikaikkuna: Vuoteen 5 asti
Kehityksen virstanpylväiden tarkistuslista on sponsorin luoma luettelo kohteista, jotka on saatu Maailman terveysjärjestön WHO-MGRS:n monikeskustutkimuksesta saatuja määritelmiä käyttäen. Näitä arvioidaan virstanpylväiden tarkistuslistalla, joka koostuu 6 kyllä/ei-kysymyksestä. Kehityksen virstanpylväät ovat: tuettuna istuminen, kädet-polvet ryömiminen, seisominen avustuksella, kävely avustuksella, yksin seisominen ja yksin kävely. Kyllä-vastaus osoittaa, että potilas saavutti tietyn kehityksen virstanpylvään.
Vuoteen 5 asti
Niiden osallistujien määrä, jotka osoittavat kunkin kehityksen virstanpylvään ylläpidon kehityksen virstanpylväiden tarkistuslistan mukaisesti
Aikaikkuna: Vuoteen 5 asti
Kehityksen virstanpylväiden tarkistuslista on sponsorin luoma luettelo kohteista, jotka on saatu Maailman terveysjärjestön WHO-MGRS:n monikeskustutkimuksesta saatuja määritelmiä käyttäen. Näitä arvioidaan virstanpylväiden tarkistuslistalla, joka koostuu 6 kyllä/ei-kysymyksestä. Kehityksen virstanpylväät ovat: tuettuna istuminen, kädet-polvet ryömiminen, seisominen avustuksella, kävely avustuksella, yksin seisominen ja yksin kävely. Kyllä-vastaus osoittaa, että potilas saavutti tietyn kehityksen virstanpylvään.
Vuoteen 5 asti
Muutos lähtötasosta Hammersmithin funktionaalisen moottorin asteikossa – laajennettu (HFMSE) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Vuoteen 5 asti
HFMSE on validoitu SMA-spesifinen arviointi, joka on suunniteltu käytettäväksi lapsille, joilla on SMA, jotta saadaan objektiivista tietoa motoriikasta ja kliinisestä etenemisestä. HFMSE sisältää 33 kohdetta arvosanalla 0 (ei pysty suorittamaan) 2:een (suorittaa ilman muutoksia/sopeutusta/kompensaatiota). Kokonaispisteet vaihtelevat 0-66. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa motorista kykyä.
Vuoteen 5 asti
Muutos lähtötasosta tarkistetun yläraajamoduulin (RULM) kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Vuoteen 5 asti
RULM on validoitu SMA-spesifinen arvio yläraajojen motorisesta suorituskyvystä lapsuudesta aikuisuuteen ambulatorisilla ja ei-ambulatorisilla henkilöillä, joilla on SMA. Asteikko koostuu 19 pisteytettävästä pisteestä: 18 kohtaa, jotka on pisteytetty asteikolla 0 (ei pysty) - 2 (täysi saavutus) ja yksi asia, joka on arvosteltu 0 (ei pysty) - 1 (pystyy). Kokonaispisteet vaihtelevat 0-37 pisteen välillä. Korkeammat pisteet heijastavat korkeampaa motorista kykyä.
Vuoteen 5 asti
Systolinen ja diastolinen verenpaine (mmHg)
Aikaikkuna: Vuoteen 5 asti
Vuoteen 5 asti
Potilaiden lukumäärä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä elintoimintolöydöksiä – Hengitystiheys (hengitys/min)
Aikaikkuna: Vuoteen 5 asti
Vuoteen 5 asti
Potilaiden määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä elintoimintolöydöksiä - Pulssi (lyöntiä/min)
Aikaikkuna: Vuoteen 5 asti
Vuoteen 5 asti
Potilaiden määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä elintoimintolöydöksiä - Lämpötila (celsiusastetta)
Aikaikkuna: Vuoteen 5 asti
Vuoteen 5 asti
Potilaiden lukumäärä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä elintoimintolöydöksiä - Happisaturaatiotaso (%).
Aikaikkuna: Vuoteen 5 asti
Happisaturaatio on hapella tyydyttyneen hemoglobiinin osuus suhteessa veren kokonaishemoglobiiniin (tyydyttymätön+tyydyttynyt) ja kerrottuna sitten 100:lla.
Vuoteen 5 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 19. joulukuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 29. huhtikuuta 2031

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. huhtikuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 12. huhtikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. huhtikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 20. huhtikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 9. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • COAV101A12308

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Riippumaton arviointilautakunta tarkistaa ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämän kokeen tietojen saatavuus on osoitteessa https://www.clinicalstudydatarequest.com/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa