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Acompanhamento a longo prazo de pacientes com atrofia muscular espinhal tratados com OAV101 em ensaios clínicos (SPECTRUM)

8 de julho de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Acompanhamento a longo prazo de pacientes com atrofia muscular espinhal tratados com OAV101 IT ou OAV101 IV em ensaios clínicos

Este é um estudo multicêntrico global, prospectivo, projetado para avaliar a segurança e a eficácia a longo prazo do OAV101 em pacientes que participaram de um ensaio clínico do OAV101. As avaliações de segurança e eficácia no Estudo COAV101A12308 continuarão por 15 anos a partir da data de administração de OAV101 no estudo principal.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo é composto por um Período de Linha de Base e 3 Períodos de Acompanhamento. Os Períodos de Acompanhamento 1 e 2 consistem em visitas presenciais e o Período 3 consiste em televisitas. Os períodos de acompanhamento 1 e 2, que incluem visitas de linha de base até o ano 5, serão realizadas avaliações no centro de investigação. Durante o Período de Acompanhamento 3 (Ano 6 até o Ano 15 após a administração do OAV101), os participantes/cuidadores serão contatados anualmente por meio de televisitas para avaliações remotas. Todos os pacientes entrarão no estudo na visita inicial e continuarão até 15 anos desde que a administração de OAV101 seja alcançada. A duração total da participação no estudo dependerá do tempo de inscrição em relação à administração do OAV101 e variará de acordo com o participante.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

20

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Arábia Saudita
      • Riyadh, Arábia Saudita, 11211
        • Novartis Investigative Site
  • Austrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrália, 2031
        • Novartis Investigative Site
  • Brasil
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasil, 81520-060
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • Novartis Investigative Site
  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, China, 100034
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, China, 100069
        • Novartis Investigative Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, China, 400010
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • Novartis Investigative Site
  • Cingapura
      • Singapore, Cingapura, 119074
        • Novartis Investigative Site
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100 O
        • Novartis Investigative Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Child Hosp Of The Kings Daughters
  • França
      • Bron, França, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Garches, França, 92380
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, França, 67000
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, França, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda, 3584 CX
        • Novartis Investigative Site
  • Itália
    • RM
      • Roma, RM, Itália, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Japão
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japão, 830-0011
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japão, 1628666
        • Novartis Investigative Site
  • Malásia
      • Kuala Lumpur, Malásia, 59100
        • Novartis Investigative Site
      • Kuala Lumpur, Malásia, 50300
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
        • Novartis Investigative Site
  • Tailândia
      • Bangkok, Tailândia, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Vietnã
      • Hanoi, Vietnã, 100000
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Participou de um ensaio clínico OAV101.
  2. O consentimento informado por escrito deve ser obtido antes de qualquer avaliação ser realizada.
  3. Paciente/pai/responsável legal disposto e capaz de cumprir os procedimentos do estudo.

Critério de exclusão:

Não há critérios de exclusão para este estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Intravenoso (IV) e intratecal (IT) Onasemnogene Abeparvovec
Pacientes que receberam OAV101 IT ou OAV101 IV em ensaios clínicos (COAV101A12306, COAV101B12301 e COAV101B12302)
Biológico: onasemnogene abeparvovec
Onasemnogene abeparvovec é um sorotipo 9 do vírus adeno-associado recombinante não replicante que contém o gene do neurônio motor de sobrevivência humana sob o controle do intensificador do ytomegalovírus/promotor híbrido de β-actina de galinha. Onasemnogene abeparvovec é administrado como uma única infusão intravenosa (IV) ou injeção intratecal (IT). Dosagem determinada pelo peso do participante.
Outros nomes:
  • Zolgensma

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos graves (EAGs) emergentes do tratamento
Prazo: Até o 5º ano

Um SAE é definido como qualquer evento adverso [aparecimento de (ou agravamento de qualquer pré-existente)] sinais, sintomas ou condições médicas indesejáveis ​​que atenda a qualquer um dos seguintes critérios:

  • fatal
  • com risco de vida
  • resulta em deficiência/incapacidade persistente ou significativa
  • constitui uma anomalia congênita/defeito congênito, morte fetal ou anomalia congênita ou defeito congênito
  • requer internação hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente, a menos que a hospitalização seja para tratamento de rotina ou monitoramento da indicação estudada, não associada a qualquer deterioração da condição
  • é clinicamente significativo, por ex. definido como um evento que coloca em risco o participante ou pode exigir intervenção médica ou cirúrgica para prevenir um dos resultados listados acima
Até o 5º ano
Número de participantes com Eventos Adversos de Interesse Especial (EAIE) emergentes do tratamento
Prazo: Até o 5º ano
A seguir estão importantes riscos potenciais identificados e importantes (AESI) associados ao OAV101: Hepatotoxicidade, Trombocitopenia Transitória, Eventos adversos cardíacos, Anormalidades sensoriais sugestivas de ganglionopatia e Microangiopatia trombótica. Estes serão avaliados pelo investigador.
Até o 5º ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
O número de participantes que demonstram cada marco de desenvolvimento de acordo com a Lista de Verificação de Marcos de Desenvolvimento
Prazo: Até o 5º ano
A Lista de Verificação dos Marcos do Desenvolvimento é uma lista de itens criada pelo patrocinador usando definições relevantes obtidas do Estudo Multicêntrico de Referência de Crescimento da Organização Mundial da Saúde (OMS-MGRS). Eles serão avaliados por meio da lista de verificação de marcos, formada por 6 perguntas de sim/não. Os marcos do desenvolvimento são: sentar com apoio, engatinhar com as mãos e joelhos, ficar em pé com auxílio, caminhar com auxílio, ficar em pé sozinho e caminhar sozinho. Uma resposta sim indica que o paciente atingiu um determinado marco de desenvolvimento.
Até o 5º ano
O número de participantes que demonstram a manutenção de cada marco de desenvolvimento de acordo com a Lista de Verificação de Marcos de Desenvolvimento
Prazo: Até o 5º ano
A Lista de Verificação dos Marcos do Desenvolvimento é uma lista de itens criada pelo patrocinador usando definições relevantes obtidas do Estudo Multicêntrico de Referência de Crescimento da Organização Mundial da Saúde (OMS-MGRS). Eles serão avaliados por meio da lista de verificação de marcos, formada por 6 perguntas de sim/não. Os marcos do desenvolvimento são: sentar com apoio, engatinhar com as mãos e joelhos, ficar em pé com auxílio, caminhar com auxílio, ficar em pé sozinho e caminhar sozinho. Uma resposta sim indica que o paciente atingiu um determinado marco de desenvolvimento.
Até o 5º ano
Mudança da linha de base na escala motora funcional de Hammersmith - pontuação total expandida (HFMSE)
Prazo: Até o 5º ano
O HFMSE é uma avaliação específica validada da AME, desenvolvida para uso em crianças com AME para fornecer informações objetivas sobre a capacidade motora e a progressão clínica. O HFMSE contém 33 itens classificados de 0 (incapaz de realizar) a 2 (realiza sem modificação/adaptação/compensação). As pontuações totais variam de 0 a 66. Pontuações mais altas indicam níveis mais elevados de habilidade motora.
Até o 5º ano
Mudança da linha de base na pontuação total do Módulo de Membro Superior Revisado (RULM)
Prazo: Até o 5º ano
O RULM é uma avaliação específica validada da SMA do desempenho motor nos membros superiores desde a infância até a idade adulta em indivíduos ambulatórios e não ambulantes com SMA. A escala consiste em 19 itens pontuáveis: 18 itens pontuados em uma escala de 0 (incapaz) a 2 (realização total) e um item pontuado de 0 (incapaz) a 1 (capaz). As pontuações totais variam de 0 a 37 pontos. Pontuações mais altas refletem maior nível de habilidade motora.
Até o 5º ano
Pressão arterial sistólica e diastólica (mmHg)
Prazo: Até o ano 5
Até o ano 5
Número de pacientes com achados de sinais vitais potencialmente clinicamente significativos - Frequência respiratória (respirações/min)
Prazo: Até o 5º ano
Até o 5º ano
Número de pacientes com achados de sinais vitais potencialmente clinicamente significativos - Frequência de pulso (batimentos/min)
Prazo: Até o 5º ano
Até o 5º ano
Número de pacientes com achados de sinais vitais potencialmente clinicamente significativos -Temperatura (graus Celsius)
Prazo: Até o 5º ano
Até o 5º ano
Número de pacientes com achados de sinais vitais potencialmente clinicamente significativos -Nível de saturação de oxigênio (%).
Prazo: Até o 5º ano
A saturação de oxigênio é a fração da hemoglobina saturada de oxigênio em relação à hemoglobina total (insaturada + saturada) no sangue e então multiplicada por 100.
Até o 5º ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de dezembro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

29 de abril de 2031

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de abril de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de abril de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de abril de 2022

Primeira postagem (Real)

20 de abril de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • COAV101A12308

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.

A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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