Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige follow-up van patiënten met spinale musculaire atrofie behandeld met OAV101 in klinische onderzoeken (SPECTRUM)

2 april 2024 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Langdurige follow-up van patiënten met spinale musculaire atrofie behandeld met OAV101 IT of OAV101 IV in klinische onderzoeken

Dit is een wereldwijde, prospectieve, multicenter studie die is ontworpen om de veiligheid en werkzaamheid van OAV101 op lange termijn te beoordelen bij patiënten die deelnamen aan een klinische studie met OAV101. De beoordelingen van veiligheid en werkzaamheid in onderzoek COAV101A12308 zullen gedurende 15 jaar worden voortgezet vanaf de datum van OAV101-toediening in het hoofdonderzoek.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie bestaat uit een basislijnperiode en 3 follow-upperiodes. Vervolgperiode 1 en 2 bestaan ​​uit persoonlijke bezoeken en periode 3 bestaat uit telebezoeken. Follow-upperiodes 1 en 2, inclusief bezoeken aan de basislijn tot en met jaar 5, beoordelingen zullen worden uitgevoerd op de onderzoekslocatie. Tijdens follow-upperiode 3 (jaar 6 tot en met jaar 15 na OAV101-toediening) wordt jaarlijks contact opgenomen met de deelnemers/zorgverleners voor beoordelingen op afstand. Alle patiënten zullen deelnemen aan het onderzoek bij het basisbezoek en doorgaan tot 15 jaar nadat de OAV101-toediening is bereikt. De totale duur van deelname aan het onderzoek is afhankelijk van het tijdstip van inschrijving ten opzichte van de toediening van OAV101 en verschilt per deelnemer.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

260

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Novartis Gene Therapies Med Info (US, Latin America, Canada)
  • Telefoonnummer: +1-833-828-3947
  • E-mail: medinfo.gtx@novartis.com

Studie Contact Back-up

  • Naam: Novartis Gene Therapies Med Info (Europe, Middle East, Africa, Asia-Pacific)
  • Telefoonnummer: +353 (1) 566-2364
  • E-mail: medinfoemea.gtx@novartis.com

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australië, 2031
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • België
      • Leuven, België, 3000
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, 2100 O
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Garches, Frankrijk, 92380
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Frankrijk, 67000
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Italië
    • RM
      • Roma, RM, Italië, 00168
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Fukuoka
      • Kurume city, Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spanje, 08035
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80756
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Werving
        • Child Hosp of the Kings Daughters
        • Hoofdonderzoeker:
          • Crystal Proud
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Deelgenomen aan een OAV101 klinische studie.
  2. Schriftelijke geïnformeerde toestemming moet worden verkregen voordat een beoordeling wordt uitgevoerd.
  3. Patiënt/Ouder/wettelijke voogd bereid en in staat om de studieprocedures na te leven.

Uitsluitingscriteria:

Er zijn geen uitsluitingscriteria voor dit onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Intraveneus (IV) en intrathecaal (IT) Onasemnogene Abeparvovec
Patiënten die OAV101 IT of OAV101 IV kregen in klinische onderzoeken (COAV101A12306, COAV101B12301 en COAV101B12302)
Biologisch: onasemnogene abeparvovec
Onasemnogene abeparvovec is een niet-replicerend recombinant adeno-geassocieerd virus serotype 9 dat het humane overlevingsmotorneuron-gen bevat onder de controle van de ytomegalovirus-enhancer/kippen-β-actine-hybride promoter. Onasemnogene abeparvovec wordt toegediend als een eenmalige intraveneuze (IV) infusie of intrathecale (IT) injectie. Dosering bepaald op basis van het gewicht van de deelnemer.
Andere namen:
  • Zolgensma

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Tot jaar 15

Een SAE wordt gedefinieerd als elke bijwerking [het optreden van (of verergering van een reeds bestaande)] ongewenste verschijnselen, symptoom(en) of medische aandoening(en) die aan een van de volgende criteria voldoet:

  • fataal
  • levensbedreigend
  • resulteert in aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/ongeschiktheid
  • sprake is van een aangeboren afwijking/geboorteafwijking, foetaal overlijden of een aangeboren afwijking of geboorteafwijking
  • ziekenhuisopname van de patiënt vereist of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname, tenzij de ziekenhuisopname bedoeld is voor routinebehandeling of monitoring van de onderzochte indicatie en die niet gepaard gaat met enige verslechtering van de toestand
  • medisch significant is, b.v. gedefinieerd als een gebeurtenis die de deelnemer in gevaar brengt of die medische of chirurgische interventie vereist om een ​​van de hierboven genoemde uitkomsten te voorkomen
Tot jaar 15
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen van bijzonder belang (AESI)
Tijdsspanne: Tot jaar 15
De volgende zijn belangrijke geïdentificeerde en belangrijke potentiële risico's (AESI) geassocieerd met OAV101: hepatotoxiciteit, voorbijgaande trombocytopenie, cardiale bijwerkingen, sensorische afwijkingen die wijzen op ganglionopathie, en trombotische microangiopathie. Deze worden beoordeeld door de onderzoeker.
Tot jaar 15

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het aantal deelnemers dat elke ontwikkelingsmijlpaal demonstreert volgens de Ontwikkelingsmijlpaalchecklist
Tijdsspanne: Tot jaar 5
De Developmental Milestone Checklist is een door de sponsor gemaakte lijst met items op basis van relevante definities verkregen uit de Multicentre Growth Reference Study van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO-MGRS). Deze worden beoordeeld via de mijlpaalchecklist, bestaande uit 6 ja/nee-vragen. De ontwikkelingsmijlpalen zijn: zitten met steun, handen-en-knieën kruipen, staan ​​met hulp, lopen met hulp, alleen staan ​​en alleen lopen. Een ja-antwoord geeft aan dat de patiënt een bepaalde ontwikkelingsmijlpaal heeft bereikt.
Tot jaar 5
Het aantal deelnemers dat het onderhoud van elke ontwikkelingsmijlpaal aantoont volgens de Ontwikkelingsmijlpaalchecklist
Tijdsspanne: Tot jaar 5
De Developmental Milestone Checklist is een door de sponsor gemaakte lijst met items op basis van relevante definities verkregen uit de Multicentre Growth Reference Study van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO-MGRS). Deze worden beoordeeld via de mijlpaalchecklist, bestaande uit 6 ja/nee-vragen. De ontwikkelingsmijlpalen zijn: zitten met steun, handen-en-knieën kruipen, staan ​​met hulp, lopen met hulp, alleen staan ​​en alleen lopen. Een ja-antwoord geeft aan dat de patiënt een bepaalde ontwikkelingsmijlpaal heeft bereikt.
Tot jaar 5
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale score van de Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE).
Tijdsspanne: Tot jaar 5
De HFMSE is een gevalideerde SMA-specifieke beoordeling, ontwikkeld voor gebruik bij kinderen met SMA, om objectieve informatie te geven over motorische vaardigheden en klinische progressie. De HFMSE bevat 33 items, beoordeeld van 0 (niet in staat om te presteren) tot 2 (presteert zonder wijziging/aanpassing/compensatie). Totale scores variëren van 0-66. Hogere scores duiden op een hoger motorisch vermogen.
Tot jaar 5
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totaalscore van de herziene bovenste ledematenmodule (RULM).
Tijdsspanne: Tot jaar 5
De RULM is een gevalideerde SMA-specifieke beoordeling van de motorische prestaties in de bovenste ledematen van de kindertijd tot de volwassenheid bij ambulante en niet-ambulante personen met SMA. De schaal bestaat uit 19 items die kunnen worden gescoord: 18 items die worden gescoord op een schaal van 0 (niet in staat) tot 2 (volledige prestatie), en één item dat wordt gescoord van 0 (niet in staat) tot 1 (in staat). Totale scores variëren van 0-37 punten. Hogere scores weerspiegelen een hoger niveau van motoriek.
Tot jaar 5
Systolische en diastolische bloeddruk (mmHg)
Tijdsspanne: Tot jaar 15
Tot jaar 15
Aantal patiënten met potentieel klinisch significante bevindingen over vitale functies - Ademhalingsfrequentie (ademhalingen/min)
Tijdsspanne: Tot jaar 15
Tot jaar 15
Aantal patiënten met mogelijk klinisch significante bevindingen over de vitale functies - Polsfrequentie (slagen/min)
Tijdsspanne: Tot jaar 15
Tot jaar 15
Aantal patiënten met potentieel klinisch significante bevindingen over vitale functies - Temperatuur (graden Celsius)
Tijdsspanne: Tot jaar 15
Tot jaar 15
Aantal patiënten met mogelijk klinisch significante bevindingen over de vitale functies - Zuurstofverzadigingsniveau (%).
Tijdsspanne: Tot jaar 15
Zuurstofverzadiging is de fractie van zuurstofverzadigde hemoglobine ten opzichte van de totale hemoglobine (onverzadigd+verzadigd) in het bloed en vervolgens vermenigvuldigd met 100.
Tot jaar 15

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 december 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

18 oktober 2039

Studie voltooiing (Geschat)

18 oktober 2039

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 april 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 april 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 april 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • COAV101A12308

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van proefgegevens is volgens de criteria en het proces beschreven op https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op onasemnogene abeparvovec

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Burundi

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren