Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное наблюдение за пациентами со спинальной мышечной атрофией, получавшими лечение OAV101 в ходе клинических испытаний (SPECTRUM)

8 июля 2026 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Долгосрочное наблюдение за пациентами со спинальной мышечной атрофией, пролеченными OAV101 IT или OAV101 IV в клинических испытаниях

Это глобальное проспективное многоцентровое исследование, предназначенное для оценки долгосрочной безопасности и эффективности OAV101 у пациентов, участвовавших в клиническом испытании OAV101. Оценки безопасности и эффективности в исследовании COAV101A12308 будут продолжаться в течение 15 лет с даты введения OAV101 в исходном исследовании.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование состоит из базового периода и 3 последующих периодов. Последующие периоды 1 и 2 состоят из личных посещений, а период 3 состоит из телепосещений. Последующие периоды 1 и 2, которые включают посещения от исходного уровня до 5-го года, оценки будут проводиться в исследовательском центре. В течение 3-го периода наблюдения (с 6 по 15 год после введения OAV101) с участниками/лицами, осуществляющими уход, будут ежегодно связываться с помощью телевизитов для удаленной оценки. Все пациенты будут включены в исследование при исходном визите и будут продолжаться до 15 лет после введения OAV101. Общая продолжительность участия в исследовании будет зависеть от времени регистрации относительно введения OAV101 и будет варьироваться в зависимости от участника.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

20

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Австралия, 2031
        • Novartis Investigative Site
  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Бразилия
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Бразилия, 81520-060
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Бразилия, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
  • Вьетнам
      • Hanoi, Вьетнам, 100000
        • Novartis Investigative Site
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2100 O
        • Novartis Investigative Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Италия
    • RM
      • Roma, RM, Италия, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Канада
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H4A 3J1
        • Novartis Investigative Site
  • Китай
      • Beijing, Китай, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Китай, 100034
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Китай, 100069
        • Novartis Investigative Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Китай, 400010
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510623
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Китай, 610041
        • Novartis Investigative Site
  • Малайзия
      • Kuala Lumpur, Малайзия, 59100
        • Novartis Investigative Site
      • Kuala Lumpur, Малайзия, 50300
        • Novartis Investigative Site
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • Novartis Investigative Site
  • Саудовская Аравия
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 11211
        • Novartis Investigative Site
  • Сингапур
      • Singapore, Сингапур, 119074
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE1 4LP
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Child Hosp Of The Kings Daughters
  • Таиланд
      • Bangkok, Таиланд, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Тайвань
      • Kaohsiung City, Тайвань, 80756
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Тайвань, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Франция
      • Bron, Франция, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Garches, Франция, 92380
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Франция, 67000
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Франция, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Япония
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Япония, 830-0011
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Япония, 1628666
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Участвовал в клиническом испытании OAV101.
  2. Перед проведением любой оценки необходимо получить письменное информированное согласие.
  3. Пациент/родитель/законный опекун желает и может соблюдать процедуры исследования.

Критерий исключения:

Критериев исключения для этого исследования нет.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Внутривенный (ВВ) и интратекальный (ИТ) Онасемноген Абепарвек
Пациенты, получившие OAV101 IT или OAV101 IV в клинических исследованиях (COAV101A12306, COAV101B12301 и COAV101B12302)
Биологический: онасемногене абепарвовец
Onasemnogene abeparvovec представляет собой нереплицирующийся рекомбинантный аденоассоциированный вирус серотипа 9, содержащий ген мотонейрона выживания человека под контролем энхансера цитомегаловируса/куриного β-актин-гибридного промотора. Онасемноген абепарвовек вводят в виде однократной внутривенной (ВВ) инфузии или интратекальной (ИТ) инъекции. Дозировка определяется весом участника.
Другие имена:
  • Золгенсма

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Число участников с серьезными нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (СНЯ)
Временное ограничение: До 5 класса

SAE определяется как любое нежелательное явление [появление (или ухудшение любого ранее существовавшего)] нежелательного признака(ов), симптома(ов) или медицинского состояния(й), которое соответствует любому из следующих критериев:

  • смертельный
  • опасный для жизни
  • приводит к стойкой или значительной инвалидности/недееспособности
  • представляет собой врожденную аномалию/врожденный дефект, смерть плода или врожденную аномалию или врожденный дефект
  • требует стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, за исключением случаев, когда госпитализация проводится для планового лечения или наблюдения по изучаемому показанию, не связанная с каким-либо ухудшением состояния
  • имеет медицинское значение, например определяется как событие, которое ставит под угрозу участника или может потребовать медицинского или хирургического вмешательства для предотвращения одного из результатов, перечисленных выше
До 5 класса
Число участников с нежелательными явлениями, представляющими особый интерес (AESI), возникшими во время лечения
Временное ограничение: До 5 класса
Ниже приведены важные идентифицированные и важные потенциальные риски (AESI), связанные с OAV101: гепатотоксичность, транзиторная тромбоцитопения, сердечные нежелательные явления, сенсорные нарушения, указывающие на ганглионопатию, и тромботическая микроангиопатия. Их оценит следователь.
До 5 класса

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, демонстрирующих каждую веху развития в соответствии с Контрольным списком этапов развития.
Временное ограничение: До 5 класса
Контрольный список этапов развития представляет собой список элементов, созданный спонсором с использованием соответствующих определений, полученных из Многоцентрового эталонного исследования роста Всемирной организации здравоохранения (WHO-MGRS). Они будут оцениваться с помощью контрольного списка, состоящего из 6 вопросов, дающих/нет. Вехи развития: сидение с поддержкой, ползание на четвереньках, стояние с помощью, ходьба с помощью, стояние в одиночку и ходьба в одиночку. Ответ «да» указывает на то, что пациент достиг определенной вехи развития.
До 5 класса
Количество участников, демонстрирующих поддержание каждого этапа развития в соответствии с Контрольным списком этапов развития.
Временное ограничение: До 5 класса
Контрольный список этапов развития представляет собой список элементов, созданный спонсором с использованием соответствующих определений, полученных из Многоцентрового эталонного исследования роста Всемирной организации здравоохранения (WHO-MGRS). Они будут оцениваться с помощью контрольного списка, состоящего из 6 вопросов, дающих/нет. Вехи развития: сидение с поддержкой, ползание на четвереньках, стояние с помощью, ходьба с помощью, стояние в одиночку и ходьба в одиночку. Ответ «да» указывает на то, что пациент достиг определенной вехи развития.
До 5 класса
Изменение общего балла по шкале функциональной моторики Хаммерсмита по сравнению с исходным уровнем (HFMSE)
Временное ограничение: До 5 класса
HFMSE — это проверенный метод оценки, специфичный для СМА, разработанный для использования у детей со СМА и позволяющий получить объективную информацию о двигательных способностях и клиническом прогрессировании. HFMSE содержит 33 пункта с рейтингом от 0 (невозможно выполнить) до 2 (работает без модификации/адаптации/компенсации). Сумма баллов варьируется от 0 до 66. Более высокие баллы указывают на более высокий уровень двигательных способностей.
До 5 класса
Изменение общего балла по пересмотренному модулю верхних конечностей (RULM) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 5 класса
RULM — это валидированная специфическая для СМА оценка двигательной активности верхних конечностей с детства до взрослой жизни у амбулаторных и неамбулаторных лиц со СМА. Шкала состоит из 19 оцениваемых пунктов: 18 пунктов оцениваются по шкале от 0 (невозможно) до 2 (полное достижение) и один пункт оценивается от 0 (невозможно) до 1 (возможно). Общая сумма баллов варьируется от 0 до 37 баллов. Более высокие баллы отражают более высокий уровень двигательных способностей.
До 5 класса
Систолическое и диастолическое артериальное давление (мм рт. ст.)
Временное ограничение: До 5 класса
До 5 класса
Число пациентов с потенциально клинически значимыми изменениями показателей жизнедеятельности – Частота дыхания (вдохов/мин)
Временное ограничение: До 5 класса
До 5 класса
Число пациентов с потенциально клинически значимыми показателями жизненно важных функций - Частота пульса (уд/мин)
Временное ограничение: До 5 класса
До 5 класса
Число пациентов с потенциально клинически значимыми показателями жизненно важных функций - Температура (градусы Цельсия)
Временное ограничение: До 5 класса
До 5 класса
Количество пациентов с потенциально клинически значимыми показателями жизненно важных функций - Уровень насыщения кислородом (%).
Временное ограничение: До 5 класса
Насыщение кислородом — это доля насыщенного кислородом гемоглобина по отношению к общему гемоглобину (ненасыщенный+насыщенный) в крови, умноженная на 100.
До 5 класса

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 декабря 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

29 апреля 2031 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 апреля 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 апреля 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 апреля 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 апреля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • COAV101A12308

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.

Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться