Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Seguimiento a largo plazo de pacientes con atrofia muscular espinal tratados con OAV101 en ensayos clínicos (SPECTRUM)

2 de abril de 2024 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Seguimiento a largo plazo de pacientes con atrofia muscular espinal tratados con OAV101 IT u OAV101 IV en ensayos clínicos

Este es un estudio global, prospectivo y multicéntrico que está diseñado para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de OAV101 en pacientes que participaron en un ensayo clínico de OAV101. Las evaluaciones de seguridad y eficacia en el estudio COAV101A12308 continuarán durante 15 años a partir de la fecha de administración de OAV101 en el estudio principal.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio consta de un Período Base y 3 Períodos de Seguimiento. Los Períodos de seguimiento 1 y 2 consisten en visitas presenciales y el Período 3 consiste en televisitas. Los Períodos de seguimiento 1 y 2, que incluyen visitas desde el inicio hasta el año 5, se realizarán evaluaciones en el sitio de investigación. Durante el Período de seguimiento 3 (desde el año 6 hasta el año 15 después de la administración de OAV101), los participantes/cuidadores serán contactados mediante televisitas anualmente para evaluaciones remotas. Todos los pacientes ingresarán al estudio en la visita inicial y continuarán hasta 15 años desde que se alcance la administración de OAV101. La duración total de la participación en el estudio dependerá del momento de la inscripción en relación con la administración de OAV101 y variará según el participante.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

260

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Novartis Gene Therapies Med Info (US, Latin America, Canada)
  • Número de teléfono: +1-833-828-3947
  • Correo electrónico: medinfo.gtx@novartis.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Novartis Gene Therapies Med Info (Europe, Middle East, Africa, Asia-Pacific)
  • Número de teléfono: +353 (1) 566-2364
  • Correo electrónico: medinfoemea.gtx@novartis.com

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100 O
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • España
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, España, 08035
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Reclutamiento
        • Child Hosp of the Kings Daughters
        • Investigador principal:
          • Crystal Proud
        • Contacto:
  • Francia
      • Garches, Francia, 92380
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Francia, 67000
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00168
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Japón
    • Fukuoka
      • Kurume city, Fukuoka, Japón, 830-0011
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwán
      • Kaohsiung, Taiwán, 80756
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwán, 10002
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Participó en un ensayo clínico OAV101.
  2. Se debe obtener el consentimiento informado por escrito antes de realizar cualquier evaluación.
  3. Paciente/padre/tutor legal dispuesto y capaz de cumplir con los procedimientos del estudio.

Criterio de exclusión:

No hay criterios de exclusión para este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Onasemnogene Abeparvovec intravenoso (IV) e intratecal (IT)
Pacientes que recibieron OAV101 IT o OAV101 IV en ensayos clínicos (COAV101A12306, COAV101B12301 y COAV101B12302)
Biológico: onasemnogén abeparvovec
El onasemnogén abeparvovec es un virus adenoasociado recombinante no replicante de serotipo 9 que contiene el gen de la neurona motora de supervivencia humana bajo el control del potenciador del ytomegalovirus/promotor híbrido de β-actina de pollo. El onasemnogén abeparvovec se administra como una infusión intravenosa (IV) única o una inyección intratecal (IT). Dosis determinada por el peso del participante.
Otros nombres:
  • Zolgensma

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos graves (AAG) surgidos durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta el año 15

Un EAG se define como cualquier evento adverso [aparición (o empeoramiento de cualquier preexistente)] signo(s), síntoma(s) o condición médica indeseable que cumpla cualquiera de los siguientes criterios:

  • fatal
  • potencialmente mortal
  • resulta en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa
  • constituye una anomalía congénita/defecto de nacimiento, muerte fetal o anomalía congénita o defecto de nacimiento
  • requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, a menos que la hospitalización sea para tratamiento de rutina o seguimiento de la indicación estudiada, no asociada con ningún deterioro de la condición
  • es médicamente significativo, p. definido como un evento que pone en peligro al participante o puede requerir una intervención médica o quirúrgica para prevenir uno de los resultados enumerados anteriormente
Hasta el año 15
Número de participantes con eventos adversos de especial interés (AESI) emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta el año 15
Los siguientes son riesgos importantes identificados y potenciales importantes (AESI) asociados con OAV101: hepatotoxicidad, trombocitopenia transitoria, eventos adversos cardíacos, anomalías sensoriales sugestivas de ganglionopatía y microangiopatía trombótica. Estos serán evaluados por el investigador.
Hasta el año 15

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El número de participantes que demuestran cada hito del desarrollo de acuerdo con la Lista de verificación de hitos del desarrollo.
Periodo de tiempo: Hasta el año 5
La Lista de verificación de hitos del desarrollo es una lista de elementos creada por un patrocinador que utiliza definiciones relevantes obtenidas del Estudio de referencia de crecimiento multicéntrico de la Organización Mundial de la Salud (OMS-MGRS). Estos se evaluarán mediante la lista de verificación de hitos, formada por 6 preguntas de sí/no. Los hitos del desarrollo son: sentarse con apoyo, gatear con manos y rodillas, pararse con ayuda, caminar con ayuda, pararse solo y caminar solo. Una respuesta afirmativa indica que el paciente alcanzó un hito de desarrollo particular.
Hasta el año 5
El número de participantes que demuestran el mantenimiento de cada hito del desarrollo de acuerdo con la Lista de verificación de hitos del desarrollo.
Periodo de tiempo: Hasta el año 5
La Lista de verificación de hitos del desarrollo es una lista de elementos creada por un patrocinador que utiliza definiciones relevantes obtenidas del Estudio de referencia de crecimiento multicéntrico de la Organización Mundial de la Salud (OMS-MGRS). Estos se evaluarán mediante la lista de verificación de hitos, formada por 6 preguntas de sí/no. Los hitos del desarrollo son: sentarse con apoyo, gatear con manos y rodillas, pararse con ayuda, caminar con ayuda, pararse solo y caminar solo. Una respuesta afirmativa indica que el paciente alcanzó un hito de desarrollo particular.
Hasta el año 5
Cambio con respecto al valor inicial en la escala motora funcional de Hammersmith: puntuación total ampliada (HFMSE)
Periodo de tiempo: Hasta el año 5
El HFMSE es una evaluación específica de AME validada diseñada para su uso en niños con AME para brindar información objetiva sobre la capacidad motora y la progresión clínica. El HFMSE contiene 33 ítems clasificados de 0 (incapaz de desempeñarse) a 2 (se desempeña sin modificación/adaptación/compensación). Las puntuaciones totales oscilan entre 0 y 66. Las puntuaciones más altas indican niveles más altos de capacidad motora.
Hasta el año 5
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total del módulo revisado de miembros superiores (RULM)
Periodo de tiempo: Hasta el año 5
El RULM es una evaluación validada específica de AME del rendimiento motor en las extremidades superiores desde la niñez hasta la edad adulta en personas ambulatorias y no ambulatorias con AME. La escala consta de 19 ítems puntuables: 18 ítems puntuados en una escala de 0 (incapaz) a 2 (logro total) y un ítem puntuado de 0 (incapaz) a 1 (capaz). Las puntuaciones totales oscilan entre 0 y 37 puntos. Las puntuaciones más altas reflejan un mayor nivel de capacidad motora.
Hasta el año 5
Presión arterial sistólica y diastólica (mmHg)
Periodo de tiempo: Hasta el año 15
Hasta el año 15
Número de pacientes con hallazgos de signos vitales potencialmente clínicamente significativos: frecuencia respiratoria (respiraciones/min)
Periodo de tiempo: Hasta el año 15
Hasta el año 15
Número de pacientes con hallazgos de signos vitales potencialmente clínicamente significativos: frecuencia del pulso (latidos/min)
Periodo de tiempo: Hasta el año 15
Hasta el año 15
Número de pacientes con hallazgos de signos vitales potencialmente clínicamente significativos -Temperatura (grados Celsius)
Periodo de tiempo: Hasta el año 15
Hasta el año 15
Número de pacientes con hallazgos de signos vitales potencialmente clínicamente significativos -Nivel de saturación de oxígeno (%).
Periodo de tiempo: Hasta el año 15
La saturación de oxígeno es la fracción de hemoglobina saturada de oxígeno en relación con la hemoglobina total (insaturada + saturada) en la sangre y luego se multiplica por 100.
Hasta el año 15

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de diciembre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

18 de octubre de 2039

Finalización del estudio (Estimado)

18 de octubre de 2039

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de abril de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de abril de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

20 de abril de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • COAV101A12308

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.

La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Atrofia Muscular Espinal (SMA)

Ensayos clínicos sobre onasemnogén abeparvovec

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Mauritius

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir