Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgning af patienter med spinal muskelatrofi behandlet med OAV101 i kliniske forsøg (SPECTRUM)

16. januar 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Langtidsopfølgning af patienter med spinal muskelatrofi behandlet med OAV101 IT eller OAV101 IV i kliniske forsøg

Dette er et globalt, prospektivt multicenterstudie, der er designet til at vurdere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af OAV101 hos patienter, der deltog i et OAV101 klinisk forsøg. Vurderingerne af sikkerhed og effekt i studie COAV101A12308 vil fortsætte i 15 år fra datoen for administration af OAV101 i moderstudiet.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen består af en baselineperiode og 3 opfølgningsperioder. Opfølgningsperiode 1 og 2 består af personligt besøg og periode 3 består af telebesøg. Opfølgningsperiode 1 og 2, som inkluderer baseline til og med år 5 besøg, vil blive udført på undersøgelsesstedet. I opfølgningsperiode 3 (år 6 til op til år 15 efter administration af OAV101) vil deltagere/plejere blive kontaktet ved hjælp af fjernbesøg årligt til fjernvurderinger. Alle patienter vil deltage i undersøgelsen ved baseline-besøget og fortsætte indtil 15 år siden OAV101-administration er nået. Samlet varighed af deltagelse i undersøgelsen vil afhænge af tidspunktet for tilmelding i forhold til OAV101-administration og vil variere fra deltager til deltager.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

175

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2031
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilien
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilien, 81520-060
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403 000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100 O
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Rekruttering
        • Child Hosp Of The Kings Daughters
        • Ledende efterforsker:
          • Crystal Proud
        • Kontakt:
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Garches, Frankrig, 92380
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Frankrig, 67000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00168
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japan, 1628666
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kina, 100034
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kina, 100069
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Kina, 400010
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 11211
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltog i et OAV101 klinisk forsøg.
  2. Der skal indhentes skriftligt informeret samtykke, før der foretages en vurdering.
  3. Patient/forælder/værge villig og i stand til at overholde undersøgelsesprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

Der er ingen eksklusionskriterier for denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Intravenøs (IV) & ​​Intrathecal (IT) Onasemnogen Abeparvovec
Patienter, der modtog OAV101 IT eller OAV101 IV i kliniske forsøg (COAV101A12306, COAV101B12301 og COAV101B12302)
Biologisk: onasemnogen abeparvovec
Onasemnogene abeparvovec er en ikke-replikerende rekombinant adeno-associeret virus serotype 9 indeholdende det humane overlevelse motorneuron-gen under kontrol af ytomegalovirus-enhancer/kylling β-actin-hybrid-promotor. Onasemnogene abeparvovec administreres som en engangs intravenøs (IV) infusion eller intrathekal (IT) injektion. Dosis bestemmes af deltagerens vægt.
Andre navne:
  • Zolgensma

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsudløste alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til år 5

En SAE er defineret som enhver uønsket hændelse [tilsynekomst af (eller forværring af allerede eksisterende)] uønskede tegn, symptomer eller medicinske tilstande, der opfylder et af følgende kriterier:

  • fatal
  • livstruende
  • resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet
  • udgør en medfødt anomali/fødselsdefekt, fosterdød eller medfødt abnormitet eller fødselsdefekt
  • kræver indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, medmindre hospitalsindlæggelse er til rutinemæssig behandling eller overvågning af den undersøgte indikation, ikke forbundet med nogen forværring af tilstanden
  • er medicinsk betydningsfuld, f.eks. defineret som en hændelse, der bringer deltageren i fare eller kan kræve medicinsk eller kirurgisk indgreb for at forhindre et af udfaldene nævnt ovenfor
Op til år 5
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger af særlig interesse (AESI)
Tidsramme: Op til år 5
Følgende er vigtige identificerede og vigtige potentielle risici (AESI) forbundet med OAV101: Hepatotoksicitet, forbigående trombocytopeni, hjertebivirkninger, sensoriske abnormiteter, der tyder på ganglionopati, og trombotisk mikroangiopati. Disse vil blive vurderet af efterforskeren.
Op til år 5

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet af deltagere, der demonstrerer hver udviklingsmilepæl i henhold til tjeklisten for udviklingsmilepæl
Tidsramme: Op til år 5
Den udviklingsmæssige milepælstjekliste er en sponsorskabt liste over emner, der bruger relevante definitioner fra Verdenssundhedsorganisationen Multicenter Growth Reference Study (WHO-MGRS). Disse vil blive vurderet via milepælstjeklisten, der består af 6 ja/nej spørgsmål. De udviklingsmæssige milepæle er: at sidde med støtte, hånd- og knæ kravlende, stå med assistance, gå med assistance, stå alene og gå alene. Et ja-svar indikerer, at patienten nåede en bestemt udviklingsmilepæl.
Op til år 5
Antallet af deltagere, der demonstrerer vedligeholdelse af hver udviklingsmilepæl i henhold til tjeklisten for udviklingsmilepæl
Tidsramme: Op til år 5
Den udviklingsmæssige milepælstjekliste er en sponsorskabt liste over emner, der bruger relevante definitioner fra Verdenssundhedsorganisationen Multicenter Growth Reference Study (WHO-MGRS). Disse vil blive vurderet via milepælstjeklisten, der består af 6 ja/nej spørgsmål. De udviklingsmæssige milepæle er: at sidde med støtte, hånd- og knæ kravlende, stå med assistance, gå med assistance, stå alene og gå alene. Et ja-svar indikerer, at patienten nåede en bestemt udviklingsmilepæl.
Op til år 5
Ændring fra baseline i Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) total score
Tidsramme: Op til år 5
HFMSE er en valideret SMA-specifik vurdering udviklet til brug hos børn med SMA for at give objektiv information om motorisk evne og klinisk progression. HFMSE indeholder 33 elementer vurderet fra 0 (ikke i stand til at udføre) til 2 (udfører uden ændring/tilpasning/kompensation). Samlet score spænder fra 0-66. Højere score indikerer højere niveauer af motorisk evne.
Op til år 5
Ændring fra baseline i den samlede score for Revised Upper Limb Module (RULM).
Tidsramme: Op til år 5
RULM er en valideret SMA-specifik vurdering af motorisk ydeevne i de øvre lemmer fra barndom til voksen alder hos ambulante og ikke-ambulerende personer med SMA. Skalaen består af 19 punkter, der kan scores: 18 punkter, der scores på skalaen 0 (ikke i stand) til 2 (fuld præstation), og et emne, der bedømmes fra 0 (ikke i stand) til 1 (i stand). Samlet score spænder fra 0-37 point. Højere score afspejler højere niveau af motorisk evne.
Op til år 5
Systolisk og diastolisk blodtryk (mmHg)
Tidsramme: Op til år 5
Op til år 5
Antal patienter med potentielt klinisk signifikante fund af vitale tegn - Respirationsfrekvens (vejrtrækninger/min.)
Tidsramme: Op til år 5
Op til år 5
Antal patienter med potentielt klinisk signifikante vitale tegn - Puls (slag/min)
Tidsramme: Op til år 5
Op til år 5
Antal patienter med potentielt klinisk signifikante vitale tegn - Temperatur (grader Celsius)
Tidsramme: Op til år 5
Op til år 5
Antal patienter med potentielt klinisk signifikante fund af vitale tegn -Oxygenmætningsniveau (%).
Tidsramme: Op til år 5
Iltmætning er fraktionen af ​​iltmættet hæmoglobin i forhold til total hæmoglobin (umættet+mættet) i blodet og derefter ganget med 100.
Op til år 5

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. december 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

26. september 2030

Studieafslutning (Anslået)

27. februar 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. april 2022

Først opslået (Faktiske)

20. april 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • COAV101A12308

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi (SMA)

Kliniske forsøg med onasemnogen abeparvovec

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United States

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner