Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsuppföljning av patienter med spinal muskelatrofi behandlade med OAV101 i kliniska prövningar (SPECTRUM)

8 juli 2026 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

Långtidsuppföljning av patienter med spinal muskelatrofi behandlade med OAV101 IT eller OAV101 IV i kliniska prövningar

Detta är en global, prospektiv multicenterstudie som är utformad för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av OAV101 hos patienter som deltog i en klinisk prövning med OAV101. Bedömningarna av säkerhet och effekt i studie COAV101A12308 kommer att fortsätta i 15 år från datumet för administrering av OAV101 i moderstudien.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien består av en baslinjeperiod och 3 uppföljningsperioder. Uppföljningsperiod 1 och 2 består av personliga besök och period 3 består av telebesök. Uppföljningsperioderna 1 och 2, som inkluderar besök från baslinje till och med år 5, kommer att utföras på undersökningsplatsen. Under uppföljningsperiod 3 (år 6 till upp till år 15 efter administrering av OAV101) kommer deltagare/vårdgivare att kontaktas med hjälp av telebesök årligen för distansbedömningar. Alla patienter kommer att gå in i studien vid baslinjebesöket och fortsätta till 15 år sedan OAV101 administrering uppnås. Den totala varaktigheten av deltagandet i studien kommer att bero på tidpunkten för registreringen i förhållande till OAV101-administration och kommer att variera beroende på deltagare.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

20

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2031
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilien
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilien, 81520-060
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100 O
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Frankrike, 67000
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Förenta staterna
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Child Hosp Of The Kings Daughters
  • Italien
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japan, 1628666
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kina, 100034
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kina, 100069
        • Novartis Investigative Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Kina, 400010
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Novartis Investigative Site
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
        • Novartis Investigative Site
  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
        • Novartis Investigative Site
  • Saudiarabien
      • Riyadh, Saudiarabien, 11211
        • Novartis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannien, NE1 4LP
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Deltog i en OAV101 klinisk prövning.
  2. Skriftligt informerat samtycke måste erhållas innan någon bedömning görs.
  3. Patient/förälder/vårdnadshavare som vill och kan följa studieprocedurer.

Exklusions kriterier:

Det finns inga uteslutningskriterier för denna studie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Intravenös (IV) & ​​Intratekal (IT) Onasemnogen Abeparvovec
Patienter som fått OAV101 IT eller OAV101 IV i kliniska prövningar (COAV101A12306, COAV101B12301 och COAV101B12302)
Biologisk: onasemnogen abeparvovec
Onasemnogene abeparvovec är ett icke-replikerande rekombinant adenoassocierat virus serotyp 9 som innehåller den humana överlevnadsmotorneurongenen under kontroll av ytomegalovirusförstärkaren/kyckling β-aktin-hybridpromotorn. Onasemnogene abeparvovec administreras som en intravenös (IV) engångsinfusion eller intratekal (IT) injektion. Dosering bestäms av deltagarens vikt.
Andra namn:
  • Zolgensma

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkomna allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Upp till år 5

En SAE definieras som alla oönskade händelser [uppkomst av (eller förvärring av eventuella redan existerande)] oönskade tecken, symtom eller medicinska tillstånd som uppfyller något av följande kriterier:

  • dödlig
  • livshotande
  • resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga
  • utgör en medfödd anomali/födelsedefekt, fosterdöd eller medfödd abnormitet eller fosterskada
  • kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, såvida inte sjukhusvistelse är för rutinbehandling eller övervakning av den studerade indikationen, inte förknippad med någon försämring av tillståndet
  • är medicinskt betydelsefull, t.ex. definieras som en händelse som äventyrar deltagaren eller kan kräva medicinsk eller kirurgisk ingripande för att förhindra något av ovanstående resultat
Upp till år 5
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: Upp till år 5
Följande är viktiga identifierade och viktiga potentiella risker (AESI) förknippade med OAV101: Levertoxicitet, övergående trombocytopeni, hjärtbiverkningar, sensoriska abnormiteter som tyder på ganglionopati och trombotisk mikroangiopati. Dessa kommer att bedömas av utredaren.
Upp till år 5

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antalet deltagare som visar varje utvecklingsmilstolpe enligt Developmental Milestone Checklist
Tidsram: Upp till år 5
The Developmental Milestone Checklist är en sponsorskapad lista över objekt som använder relevanta definitioner som erhållits från World Health Organization Multicenter Growth Reference Study (WHO-MGRS). Dessa kommer att bedömas via milstolpschecklistan, som består av 6 ja/nej-frågor. De utvecklingsmässiga milstolparna är: sitta med stöd, händer-och-knä krypande, stå med assistans, gå med assistans, stå ensam och gå ensam. Ett ja-svar indikerar att patienten nått en viss utvecklingsmilstolpe.
Upp till år 5
Antalet deltagare som visar upprätthållandet av varje utvecklingsmilstolpe enligt Developmental Milestone Checklist
Tidsram: Upp till år 5
The Developmental Milestone Checklist är en sponsorskapad lista över objekt som använder relevanta definitioner som erhållits från World Health Organization Multicenter Growth Reference Study (WHO-MGRS). Dessa kommer att bedömas via milstolpschecklistan, som består av 6 ja/nej-frågor. De utvecklingsmässiga milstolparna är: sitta med stöd, händer-och-knä krypande, stå med assistans, gå med assistans, stå ensam och gå ensam. Ett ja-svar indikerar att patienten nått en viss utvecklingsmilstolpe.
Upp till år 5
Förändring från baslinjen i Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) totalpoäng
Tidsram: Upp till år 5
HFMSE är en validerad SMA-specifik bedömning utformad för användning hos barn med SMA för att ge objektiv information om motorisk förmåga och klinisk progression. HFMSE innehåller 33 objekt klassade från 0 (kan inte prestera) till 2 (presterar utan modifiering/anpassning/kompensation). Totalpoäng varierar från 0-66. Högre poäng indikerar högre nivåer av motorisk förmåga.
Upp till år 5
Ändring från baslinjen i totalpoängen för Revised Upper Limb Module (RULM).
Tidsram: Upp till år 5
RULM är en validerad SMA-specifik bedömning av motorisk prestanda i de övre extremiteterna från barndomen till vuxen ålder hos ambulerande och icke-ambulerande individer med SMA. Skalan består av 19 poäng som kan poängsättas: 18 poäng som poängsätts på skalan 0 (inte kan) till 2 (full prestation), och ett objekt som får poäng från 0 (inte kan) till 1 (kan). Totalpoäng varierar från 0-37 poäng. Högre poäng återspeglar högre nivå av motorisk förmåga.
Upp till år 5
Systoliskt och diastoliskt blodtryck (mmHg)
Tidsram: Upp till år 5
Upp till år 5
Antal patienter med potentiellt kliniskt signifikanta fynd av vitala tecken - Andningsfrekvens (andningar/min)
Tidsram: Upp till år 5
Upp till år 5
Antal patienter med potentiellt kliniskt signifikanta fynd av vitala tecken -Pulsfrekvens (slag/min)
Tidsram: Upp till år 5
Upp till år 5
Antal patienter med potentiellt kliniskt signifikanta fynd av vitala tecken - Temperatur (grader Celsius)
Tidsram: Upp till år 5
Upp till år 5
Antal patienter med potentiellt kliniskt signifikanta fynd av vitala tecken -Syremättnadsnivå (%).
Tidsram: Upp till år 5
Syremättnad är andelen syremättat hemoglobin i förhållande till totalt hemoglobin (omättat+mättat) i blodet och sedan multiplicerat med 100.
Upp till år 5

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 december 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

29 april 2031

Avslutad studie (Beräknad)

30 april 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 april 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 april 2022

Första postat (Faktisk)

20 april 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • COAV101A12308

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med gällande lagar och förordningar.

Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera