Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidsoppfølging av pasienter med spinal muskelatrofi behandlet med OAV101 i kliniske studier (SPECTRUM)

8. juli 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

Langtidsoppfølging av pasienter med spinal muskelatrofi behandlet med OAV101 IT eller OAV101 IV i kliniske studier

Dette er en global, prospektiv, multisenterstudie som er designet for å vurdere den langsiktige sikkerheten og effekten av OAV101 hos pasienter som deltok i en OAV101 klinisk studie. Vurderingene av sikkerhet og effekt i studie COAV101A12308 vil fortsette i 15 år fra datoen for administrasjon av OAV101 i moderstudien.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien består av en baseline-periode og 3 oppfølgingsperioder. Oppfølgingsperiode 1 og 2 består av personlig besøk og periode 3 består av fjernbesøk. Oppfølgingsperiode 1 og 2, som inkluderer baseline til og med år 5 besøk, vil bli utført på undersøkelsesstedet. I oppfølgingsperiode 3 (år 6 til opp til år 15 etter administrasjon av OAV101), vil deltakere/omsorgspersoner bli kontaktet ved bruk av fjernbesøk årlig for fjernvurderinger. Alle pasienter vil gå inn i studien ved baseline-besøket og fortsette inntil 15 år siden OAV101-administrasjon er nådd. Total varighet av deltakelse i studien vil avhenge av tidspunktet for påmelding i forhold til OAV101-administrasjon og vil variere fra deltaker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Brasil
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasil, 81520-060
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100 O
        • Novartis Investigative Site
  • Forente stater
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Child Hosp Of The Kings Daughters
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Frankrike, 67000
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japan, 1628666
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kina, 100034
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kina, 100069
        • Novartis Investigative Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Kina, 400010
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Novartis Investigative Site
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Novartis Investigative Site
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
        • Novartis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE1 4LP
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltok i en OAV101 klinisk studie.
  2. Skriftlig informert samtykke må innhentes før noen vurdering utføres.
  3. Pasient/foreldre/verge som er villig og i stand til å følge studieprosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

Det er ingen eksklusjonskriterier for denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Intravenøs (IV) & ​​Intrathecal (IT) Onasemnogen Abeparvovec
Pasienter som mottok OAV101 IT eller OAV101 IV i kliniske studier (COAV101A12306, COAV101B12301 og COAV101B12302)
Biologisk: onasemnogen abeparvovec
Onasemnogene abeparvovec er et ikke-replikerende rekombinant adeno-assosiert virus serotype 9 som inneholder det humane overlevelses motorneuron-genet under kontroll av ytomegalovirus-forsterkeren/kylling β-aktin-hybrid-promoteren. Onasemnogene abeparvovec administreres som en engangs intravenøs (IV) infusjon eller intratekal (IT) injeksjon. Dosering bestemmes av deltakerens vekt.
Andre navn:
  • Zolgensma

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsfremkommede alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Opp til år 5

En SAE er definert som enhver uønsket hendelse [opptreden av (eller forverring av eksisterende)] uønskede tegn, symptomer eller medisinske tilstander som oppfyller ett av følgende kriterier:

  • dødelig
  • livstruende
  • resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet
  • utgjør en medfødt anomali/fødselsdefekt, fosterdød eller medfødt abnormitet eller fødselsdefekt
  • krever sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, med mindre sykehusinnleggelse er for rutinebehandling eller overvåking av den studerte indikasjonen, ikke assosiert med noen forverring av tilstanden
  • er medisinsk betydningsfull, f.eks. definert som en hendelse som setter deltakeren i fare eller kan kreve medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre et av utfallene som er oppført ovenfor
Opp til år 5
Antall deltakere med uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Opp til år 5
Følgende er viktige identifiserte og viktige potensielle risikoer (AESI) assosiert med OAV101: Levertoksisitet, forbigående trombocytopeni, hjertebivirkninger, sensoriske abnormiteter som tyder på ganglionopati og trombotisk mikroangiopati. Disse vil bli vurdert av etterforskeren.
Opp til år 5

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som demonstrerer hver utviklingsmilepæl i henhold til sjekklisten for utviklingsmilepæl
Tidsramme: Opp til år 5
The Developmental Milestone Checklist er en sponsorskapt liste over elementer som bruker relevante definisjoner hentet fra World Health Organization Multicenter Growth Reference Study (WHO-MGRS). Disse vil bli vurdert via milepælssjekklisten, dannet av 6 ja/nei-spørsmål. Utviklingsmilepælene er: sittende med støtte, hender-og-knær krypende, stå med assistanse, gå med assistanse, stå alene og gå alene. Et ja-svar indikerer at pasienten nådde en bestemt utviklingsmilepæl.
Opp til år 5
Antall deltakere som viser vedlikehold av hver utviklingsmilepæl i henhold til sjekklisten for utviklingsmilepæl
Tidsramme: Opp til år 5
The Developmental Milestone Checklist er en sponsorskapt liste over elementer som bruker relevante definisjoner hentet fra World Health Organization Multicenter Growth Reference Study (WHO-MGRS). Disse vil bli vurdert via milepælssjekklisten, dannet av 6 ja/nei-spørsmål. Utviklingsmilepælene er: sittende med støtte, hender-og-knær krypende, stå med assistanse, gå med assistanse, stå alene og gå alene. Et ja-svar indikerer at pasienten nådde en bestemt utviklingsmilepæl.
Opp til år 5
Endring fra baseline i Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) total poengsum
Tidsramme: Opp til år 5
HFMSE er en validert SMA-spesifikk vurdering utviklet for bruk hos barn med SMA for å gi objektiv informasjon om motorisk evne og klinisk progresjon. HFMSE inneholder 33 elementer rangert fra 0 (ikke i stand til å utføre) til 2 (utfører uten modifikasjon/tilpasning/kompensasjon). Totalscore varierer fra 0-66. Høyere score indikerer høyere nivåer av motorisk evne.
Opp til år 5
Endring fra baseline i totalpoengsummen for Revised Upper Limb Module (RULM).
Tidsramme: Opp til år 5
RULM er en validert SMA-spesifikk vurdering av motorisk ytelse i de øvre lemmer fra barndom til voksen alder hos ambulerende og ikke-ambulerende individer med SMA. Skalaen består av 19 elementer som kan scores: 18 elementer scoret på skalaen 0 (ikke i stand) til 2 (full prestasjon), og ett element som scores fra 0 (ikke i stand) til 1 (kunne). Totalt poeng varierer fra 0-37 poeng. Høyere score reflekterer høyere nivå av motorisk evne.
Opp til år 5
Systolisk og diastolisk blodtrykk (mmHg)
Tidsramme: Opp til år 5
Opp til år 5
Antall pasienter med potensielt klinisk signifikante funn av vitale tegn - Respirasjonsfrekvens (pust/min)
Tidsramme: Opp til år 5
Opp til år 5
Antall pasienter med potensielt klinisk signifikante funn av vitale tegn -Pulsfrekvens (slag/min)
Tidsramme: Opp til år 5
Opp til år 5
Antall pasienter med potensielt klinisk signifikante funn av vitale tegn - Temperatur (grader Celsius)
Tidsramme: Opp til år 5
Opp til år 5
Antall pasienter med potensielt klinisk signifikante funn av vitale tegn - Oksygenmetningsnivå (%).
Tidsramme: Opp til år 5
Oksygenmetning er brøkdelen av oksygenmettet hemoglobin i forhold til totalt hemoglobin (umettet+mettet) i blodet og deretter multiplisert med 100.
Opp til år 5

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. desember 2022

Primær fullføring (Antatt)

29. april 2031

Studiet fullført (Antatt)

30. april 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. april 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. april 2022

Først lagt ut (Faktiske)

20. april 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • COAV101A12308

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere