副腎脊髄神経障害 (AMN) の成人患者における SBT101 遺伝子治療の投与を評価するための研究 (PROPEL)
副腎脊髄神経障害の成人患者における AAV9-ABCD1 遺伝子治療 (SBT101) の髄腔内投与の安全性と有効性を評価するための第 1/2 相ランダム化盲検用量漸増試験
これは、ヒトアデノシン三リン酸の機能的コピーを含む組換えアデノ随伴ウイルス血清型 9 (AAV9) である SBT101 の髄腔内 (IT) 投与の安全性と有効性を評価するための第 1/2 相無作為盲検用量漸増試験です。 (ATP) 結合カセット トランスポーター サブファミリー D メンバー 1 (ABCD1; hABCD1) 遺伝子、18 ～ 65 歳の副腎脊髄神経障害 (AMN) の成人患者。
患者はITルート（または模倣手順）を介してSBT101の単回投与を受け、安全性と有効性について2年間追跡されます。 SBT101を受けた患者は、安全性のためにさらに3年間（合計5年間）追跡されます。 データが示すように、模倣手術を受ける患者には、2 年後に SBT101 を受ける機会が与えられます。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、SBT101 の注入後の 2 つの部分で構成されています。
パート 1: 病気の進行に対する SBT101 の安全性と潜在的な影響を評価するための、盲検化された 24 か月のコア研究期間。 パート 1 は 2 つのフェーズで構成されます。
フェーズ 1: 用量漸増フェーズ: SBT101 の 2 つの用量 (用量レベル 1 コホートおよび用量レベル 2 コホート) を評価して、最大耐用量 (MTD) を確立します。
フェーズ 2: 用量拡大フェーズ: MTD で SBT101 を受け取るために、追加の患者が登録されます。
パート 2: SBT101 の安全性と疾患の進行を評価するための年 1 回のフォローアップ訪問を伴う非盲検の 3 年間の長期安全性フォローアップ期間。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- X連鎖副腎白質ジストロフィー（ALD）と診断され、確認遺伝子検査によるABCD1遺伝子の突然変異が証明されており、循環VLCFAレベルの上昇によって裏付けられています。
- -脊髄の関与の臨床的証拠ですが、それでも独立して歩行することができます
除外基準:
- -炎症性脳疾患の証拠または過去の診断。
- 歩行困難、走行困難、膀胱機能不全、筋緊張亢進、痙性、衰弱、バランス障害などの脊髄神経障害の症状が最初に発症してから15年以上が経過している.
- MRI 手順および/または造影剤の禁忌。
- -ステロイド、シロリムス、タクロリムス、および/または麻酔薬の禁忌。
- 不安定な副腎機能（未治療または不適切な治療を受けた副腎機能不全など）。
- -糖尿病または異常な空腹時血漿グルコースの病歴（≥126 mg / dL）またはヘモグロビンA1C ≥6.5％。
- 遺伝子治療を受けた患者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Active Treatment - Cohort 1- Dose Level 1
Patients treated with SBT101 (1.0E14 vector genomes)
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SBT101 Treatment
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実験的：Active Treatment - Cohort 2 - Dose Level 2
Patients treated with SBT101 (3.0E14 vector genomes).
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SBT101 Treatment
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Adverse Events to SBT101. Any Serious TEAE. Any Serious TEAE Related to the Study Procedure or Study Drug.
時間枠：2 years
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Any Treatment Emergent Adverse Event (TEAE).
TEAE was defined as any adverse event which started during or after the administration of IMP or the immunosuppressant pre-medication.
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2 years
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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病気の進行
時間枠：2年
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6-Minute Walk Test によって測定された歩行能力の一連の臨床評価を通じて、AMN と診断された成人の疾患の進行を特徴付けます
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2年
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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生活の質の変化
時間枠：2年
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多発性硬化症の生活の質-54 (MS-QOL) などのアンケートを使用して、複数の生活の質のパラメーターの経時的な変化を特徴付ける
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2年
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SBT101-CT101
- 2021-004410-19 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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