一项评估 SBT101 基因治疗对成人肾上腺髓系神经病 (AMN) 患者给药的研究 (PROPEL)
2026年8月4日 更新者：SwanBio Therapeutics, Inc.
一项 1/2 期随机、盲法、剂量递增研究，以评估鞘内注射 AAV9-ABCD1 基因疗法 (SBT101) 治疗成人肾上腺髓系神经病患者的安全性和有效性
这是一项 1/2 期随机、盲法、剂量递增研究，旨在评估鞘内 (IT) 施用 SBT101 的安全性和有效性，SBT101 是一种重组腺相关病毒血清型 9 (AAV9)，含有人三磷酸腺苷的功能拷贝(ATP)-结合盒转运蛋白亚家族 D 成员 1 (ABCD1; hABCD1) 基因，在 18-65 岁的成年肾上腺髓质神经病 (AMN) 患者中。
患者将通过 IT 途径（或模拟程序）接受单剂 SBT101，并将接受为期 2 年的安全性和有效性随访。 接受 SBT101 的患者将接受额外 3 年（总共 5 年）的安全随访。 如数据所示，接受模拟手术的患者将有机会在 2 年后接受 SBT101。
研究概览
详细说明
该研究在输注 SBT101 后由两部分组成：
第 1 部分：为期 24 个月的盲法核心研究期，用于评估 SBT101 的安全性和对疾病进展的潜在影响。 第 1 部分将包括 2 个阶段：
第 1 阶段：剂量递增阶段：将评估两 (2) 剂 SBT101（剂量水平 1 队列和剂量水平 2 队列）以确定最大耐受剂量（MTD）。
第 2 阶段：剂量扩展阶段：将招募更多患者以在 MTD 时接受 SBT101
第 2 部分：为期 3 年的非盲化长期安全性随访期，每年进行一次随访，以评估 SBT101 的安全性和疾病进展。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
9
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 被诊断患有 X 连锁肾上腺脑白质营养不良 (ALD)，包括通过验证性基因检测证实的 ABCD1 基因突变，并得到循环 VLCFA 水平升高的支持。
- 脊髓受累但仍能独立行走的临床证据
排除标准：
- 炎症性脑病的证据或过去的诊断。
- 自脊髓神经病表现（如行走或跑步困难、膀胱功能障碍、肌张力增加、痉挛、虚弱、平衡问题等）首次发作以来已过去 15 年或更长时间。
- MRI 程序和/或对比材料的禁忌症。
- 类固醇、西罗莫司、他克莫司和/或麻醉药物的禁忌症。
- 肾上腺功能不稳定（例如，未经治疗或治疗不当的肾上腺功能不全）。
- 糖尿病史或空腹血糖异常 (≥126 mg/dL) 或血红蛋白 A1C ≥6.5%。
- 接受过基因治疗的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：Active Treatment - Cohort 1- Dose Level 1
Patients treated with SBT101 (1.0E14 vector genomes)
|
SBT101 Treatment
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|
实验性的：Active Treatment - Cohort 2 - Dose Level 2
Patients treated with SBT101 (3.0E14 vector genomes).
|
SBT101 Treatment
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Adverse Events to SBT101. Any Serious TEAE. Any Serious TEAE Related to the Study Procedure or Study Drug.
大体时间：2 years
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Any Treatment Emergent Adverse Event (TEAE).
TEAE was defined as any adverse event which started during or after the administration of IMP or the immunosuppressant pre-medication.
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2 years
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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疾病进展
大体时间：2年
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通过 6 分钟步行试验测量的步行能力的系列临床评估来表征诊断为 AMN 的成人的疾病进展
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2年
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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生活质量的变化
大体时间：2年
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使用包括多发性硬化症生活质量 54 (MS-QOL) 在内的问卷来表征多个生活质量参数随时间的变化
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2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年11月17日
初级完成 (实际的)
2025年6月30日
研究完成 (实际的)
2025年8月31日
研究注册日期
首次提交
2022年5月16日
首先提交符合 QC 标准的
2022年5月23日
首次发布 (实际的)
2022年5月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月4日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- SBT101-CT101
- 2021-004410-19 (EudraCT编号)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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