성인 부신척수신경병증(AMN) 환자에서 SBT101 유전자 요법의 투여 평가를 위한 연구 (PROPEL)
2025년 10월 29일 업데이트: SwanBio Therapeutics, Inc.
부신척수신경병증이 있는 성인 환자에서 AAV9-ABCD1 유전자 요법(SBT101)의 경막내 투여의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1/2상 무작위, 맹검, 용량 증량 연구
이것은 인간 아데노신 삼인산의 기능적 사본을 포함하는 재조합 아데노 관련 바이러스 혈청형 9(AAV9)인 SBT101의 척수강내(IT) 투여의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1/2상 무작위, 맹검, 용량 증량 연구입니다. (ATP)-결합 카세트 수송체 서브패밀리 D 구성원 1(ABCD1; hABCD1) 유전자, 18-65세의 부신척수신경병증(AMN) 성인 환자에서.
환자는 IT 경로(또는 모방 절차)를 통해 SBT101을 1회 투여받게 되며 2년 동안 안전성과 효능을 추적하게 됩니다. SBT101을 투여받은 환자는 안전성을 위해 추가로 3년(총 5년) 동안 추적 관찰됩니다. 모조 시술을 받은 환자는 데이터에서 알 수 있듯이 2년 후에 SBT101을 받을 수 있는 기회가 제공됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 SBT101 주입 후 두 부분으로 구성됩니다.
파트 1: 질병 진행에 대한 SBT101의 안전성 및 잠재적 영향을 평가하기 위한 맹검 24개월 핵심 연구 기간. 파트 1은 2단계로 구성됩니다.
1단계: 용량 증량 단계: SBT101의 2회 용량(용량 수준 1 코호트 및 용량 수준 2 코호트)을 평가하여 최대 내약 용량(MTD)을 설정합니다.
2단계: 용량 확장 단계: MTD에서 SBT101을 받기 위해 추가 환자가 등록됩니다.
파트 2: SBT101의 안전성과 질병 진행을 평가하기 위해 매년 후속 방문을 포함하는 비맹검 3년 장기 안전 추적 기간.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
8
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 확증적 유전자 검사를 통해 ABCD1 유전자에서 입증된 돌연변이를 포함하고 상승된 순환 VLCFA 수치로 뒷받침되는 X-연관 부신백질이영양증(ALD)으로 진단되었습니다.
- 척수 침범의 임상적 증거가 있지만 여전히 독립적으로 걸을 수 있음
제외 기준:
- 염증성 뇌 질환의 증거 또는 과거 진단.
- 걷기 또는 달리기 어려움, 방광 기능 장애, 근긴장 증가, 경직, 쇠약, 균형 문제 등과 같은 골수신경병증 증상이 처음 시작된 후 15년 이상이 경과했습니다.
- MRI 절차 및/또는 조영제에 대한 금기.
- 스테로이드, 시롤리무스, 타크로리무스 및/또는 마취제에 대한 금기.
- 불안정한 부신 기능(예: 치료되지 않았거나 부적절하게 치료된 부신 기능 부전).
- 당뇨병 병력 또는 비정상적인 공복 혈장 포도당(≥126 mg/dL) 또는 헤모글로빈 A1C ≥6.5%.
- 유전자 치료를 받은 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 액티브 트리트먼트
SBT101로 치료받은 환자
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SBT101 트리트먼트
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가짜 비교기: 모방 절차
SBT101 치료와 유사하지만 척수에 아무것도 주입하지 않는 시술
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SBT101 주입을 모방하지만 투여되는 약물을 포함하지 않는 절차
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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SBT101에 대한 부작용
기간: 2 년
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SBT101 투여의 안전성 및 내약성
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2 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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질병 진행
기간: 2 년
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6분 보행 테스트로 측정한 보행 능력의 일련의 임상 평가를 통해 AMN 진단을 받은 성인의 질병 진행 특성 규명
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2 년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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삶의 질 변화
기간: 2 년
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다발성 경화증 삶의 질-54(MS-QOL)를 포함한 설문지를 사용하여 시간 경과에 따른 여러 삶의 질 매개변수의 변화를 특성화합니다.
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2 년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 11월 17일
기본 완료 (실제)
2025년 6월 30일
연구 완료 (실제)
2025년 8월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 5월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 5월 23일
처음 게시됨 (실제)
2022년 5월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 10월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 10월 29일
마지막으로 확인됨
2025년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
- 신경학적 징후
- 내분비계 질환
- 뇌 질환
- 중추신경계 질환
- 신경계 질환
- 신경근 질환
- 유전병, 선천적
- 말초 신경계 질환
- 신경 행동 징후
- 신경퇴행성 질환
- 선천적 이상
- 부신 질환
- 지적 장애
- 유전 질환, X-연관
- 신경계 기형
- 다발신경병증
- 마비
- 유전성 감각 및 운동 신경병증
- 선천성, 유전성, 신생아 질환 및 이상
- 병리학적 상태, 징후 및 증상
- 영양 및 대사 질환
- 징후 및 증상
- X-연관 지적 장애
- 대사 질환
- 백질뇌증
- 대사, 선천적 오류
- 뇌 질환, 대사
- 부신 기능 부전
- 탈수초성 질환
- 하반신 마비
- 유전성 퇴행성 장애, 신경계
- 부신백질이영양증
- 과산화소체 장애
- 경직성 하반신 마비, 유전
- 뇌 질환, 대사, 선천성
- 유전성 중추신경계 탈수초성 질환
기타 연구 ID 번호
- SBT101-CT101
- 2021-004410-19 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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AMN에 대한 임상 시험
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SwanBio Therapeutics, Inc.종료됨
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Viking Therapeutics, Inc.완전한X-연관 부신백질이영양증(X-ALD)의 부신척수신경병증 형태(AMN)미국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 영국
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke University종료됨니만픽병 | 알파-만노시다증 | 테이삭스병 | 샌드호프병 | 이색성 백질이영양증(MLD) | 헐러-샤이에 증후군 | 헐러 증후군(MPS I) | 헌터 증후군(MPS II) | 산필리포 증후군(MPS III) | 크라베병(글로보이드 백질이영양증) | 부신백질이영양증(ALD 및 AMN) | Pelizaeus Merzbacher(PMD)미국
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.완전한뮤코다당류증 | 백질이영양증 | 부신백질이영양증 | 부신척수신경병증 | X-연관 부신백질이영양증 | 강글리오시드증 | 이색성 백질이영양증 | 크라베병 | 레프섬병 | 카다실 | 쇼그렌-라르손 증후군 | Allan-Herndon-Dudley 증후군 | 백질병 | GM2 강글리오시드증 | 젤위거 증후군 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | ALD(부신백질이영양증) | 코카인 증후군 | 뇌건황색종증 | 카나반병 | CTX | Aicardi Goutieres 증후군 | AMN | X-ALD | Mct8(Slc16A2)-특이적 갑상선 호르몬 세포 수송체 결핍 | LBSL | 뇌간 및 척수 침범 및 젖산 상승을 동반한 백질뇌증 | PMD | 샤르코... 그리고 다른 조건미국
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Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of Neurological... 그리고 다른 협력자들모병뮤코다당류증 | 백질뇌증 | 백질이영양증 | 부신백질이영양증 | 부신척수신경병증 | X-연관 부신백질이영양증 | 강글리오시드증 | 이색성 백질이영양증 | 크라베병 | 레프섬병 | 카다실 | 쇼그렌-라르손 증후군 | Allan-Herndon-Dudley 증후군 | 백질병 | GM2 강글리오시드증 | 젤위거 증후군 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | ALD(부신백질이영양증) | 코카인 증후군 | 뇌건황색종증 | 카나반병 | CTX | Aicardi Goutieres 증후군 | AMN | X-ALD | Mct8(Slc16A2)-특이적 갑상선 호르몬 세포 수송체 결핍 | LBSL | 뇌간 및 척수 침범 및 젖산 상승을 동반한 백질뇌증 | PMD | 샤르코-마리-투... 그리고 다른 조건미국