Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af administration af SBT101-genterapi hos voksne patienter med adrenomyeloneuropati (AMN) (PROPEL)

29. oktober 2025 opdateret af: SwanBio Therapeutics, Inc.

Et fase 1/2 randomiseret, blindt, dosis-eskaleringsstudie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​intrathekal administration af AAV9-ABCD1 genterapi (SBT101) hos voksne patienter med adrenomyeloneuropati

Dette er et fase 1/2 randomiseret, blindet, dosis-eskaleringsstudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​intrathekal (IT) administration af SBT101, en rekombinant adeno-associeret virus serotype 9 (AAV9) indeholdende en funktionel kopi af det humane adenosintriphosphat (ATP)-bindende kassettetransporter underfamilie D medlem 1 (ABCD1; hABCD1) gen, hos voksne patienter med adrenomyeloneuropati (AMN) i alderen 18-65 år.

Patienter vil modtage en enkelt dosis SBT101 via IT-rute (eller en imitationsprocedure) og vil blive fulgt for sikkerhed og effekt i 2 år. Patienter, der modtager SBT101, vil blive fulgt i yderligere 3 år (5 i alt) for sikkerhed. Patienter, der modtager en imitationsprocedure, vil blive tilbudt muligheden for at modtage SBT101 efter 2 år, som data indikerer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen består af to dele efter infusion af SBT101:

Del 1: En blindet 24-måneders kernestudieperiode for at evaluere sikkerheden og den potentielle indvirkning af SBT101 på sygdomsprogression. Del 1 vil bestå af 2 faser:

Fase 1: Dosis-eskaleringsfase: To (2) doser af SBT101 (dosisniveau 1 kohorte og dosisniveau 2 kohorte) vil blive evalueret for at fastlægge den maksimalt tolererede dosis (MTD).

Fase 2: Dosisudvidelsesfase: Yderligere patienter vil blive indskrevet til at modtage SBT101 på MTD

Del 2: En ublindet 3-årig langsigtet sikkerhedsopfølgningsperiode med årlige opfølgningsbesøg for at evaluere sikkerheden af ​​SBT101 og sygdomsprogression.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Amsterdam UMC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnosticeret med X-linked adrenoleukodystrophy (ALD), inklusive påvist mutation i ABCD1-genet gennem bekræftende genetisk testning og understøttet af forhøjede cirkulerende VLCFA-niveauer.
  2. Klinisk bevis på rygmarvsinvolvering, men stadig i stand til at bevæge sig uafhængigt

Ekskluderingskriterier:

  1. Bevis på eller tidligere diagnosticering af inflammatorisk cerebral sygdom.
  2. Der er gået 15 år eller mere, siden den indledende begyndelse af myeloneuropati-manifestationer som gang- eller løbebesvær, blæredysfunktion, øget muskeltonus, spasticitet, svaghed, balanceproblemer osv.
  3. Kontraindikationer for MR-procedure og/eller kontrastmaterialer.
  4. Kontraindikation til steroider, sirolimus, tacrolimus og/eller bedøvende medicin.
  5. Ustabil binyrefunktion (f.eks. ubehandlet eller uhensigtsmæssigt behandlet binyrebarkinsufficiens).
  6. Anamnese med diabetes eller unormal fastende plasmaglukose (≥126 mg/dL) eller hæmoglobin A1C ≥6,5 %.
  7. Patienter, der har modtaget en genterapi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Aktiv behandling
Patienter behandlet med SBT101
Genetisk: SBT101
SBT101 Behandling
Sham-komparator: Efterligningsprocedure
Procedure, der efterligner behandling med SBT101, men som ikke infunderer noget i rygmarven
Procedure: Efterligningsprocedure
Procedure, der efterligner SBT101-infusion, men ikke indeholder indgivet lægemiddel
Andre navne:
  • Sham procedure

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser til SBT101
Tidsramme: 2 år
Sikkerhed og tolerabilitet af SBT101 administration
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdomsprogression
Tidsramme: 2 år
Karakteriser sygdomsprogression hos voksne diagnosticeret med AMN gennem serielle kliniske vurderinger af gangevne målt ved 6-minutters gangtest
2 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i livskvalitet
Tidsramme: 2 år
Karakteriser ændringen i flere livskvalitetsparametre over tid ved hjælp af spørgeskemaer, herunder Multiple Sclerosis Quality of Life-54 (MS-QOL)
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

SwanBio Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. november 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2025

Studieafslutning (Faktiske)

31. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. maj 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. maj 2022

Først opslået (Faktiske)

27. maj 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

31. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SBT101-CT101
  • 2021-004410-19 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med AMN

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner