Tutkimus SBT101-geeniterapian antamisen arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on adrenomyeloneuropatia (AMN) (PROPEL)
Vaiheen 1/2 satunnaistettu, sokkoutettu, annoskorotustutkimus AAV9-ABCD1-geeniterapian (SBT101) intratekaalisen annon turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on adrenomieloneuropatia
Tämä on vaiheen 1/2 satunnaistettu, sokkoutettu, annoskorotustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida ihmisen adenosiinitrifosfaatin toiminnallisen kopion sisältävän SBT101:n intratekaalisen (IT) annon turvallisuutta ja tehoa. (ATP) sitova kasettikuljettaja-alaperheen D jäsen 1 (ABCD1; hABCD1) geeni aikuisilla 18–65-vuotiailla potilailla, joilla on adrenomyeloneuropatia (AMN).
Potilaat saavat yhden annoksen SBT101:tä IT-reittiä (tai jäljitelmämenetelmää) pitkin, ja turvallisuutta ja tehoa seurataan 2 vuoden ajan. Potilaita, jotka saavat SBT101:tä, seurataan vielä 3 vuotta (yhteensä 5) turvallisuuden vuoksi. Jäljitelmätoimenpiteen saaville potilaille tarjotaan mahdollisuus saada SBT101 2 vuoden kuluttua tietojen mukaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus koostuu kahdesta osasta SBT101-infuusion jälkeen:
Osa 1: Sokkoutettu 24 kuukauden perustutkimusjakso SBT101:n turvallisuuden ja mahdollisen vaikutuksen arvioimiseksi taudin etenemiseen. Osa 1 koostuu kahdesta vaiheesta:
Vaihe 1: Annoksen korotusvaihe: Kaksi (2) SBT101-annosta (annostason 1 kohortti ja annostason 2 kohortti) arvioidaan suurimman siedetyn annoksen (MTD) määrittämiseksi.
Vaihe 2: Annoksen laajennusvaihe: Lisää potilaita otetaan mukaan saamaan SBT101 MTD:ssä
Osa 2: Sokkoutettu 3 vuoden pitkäaikainen turvallisuusseurantajakso, joka sisältää vuosittaisia seurantakäyntejä SBT101:n turvallisuuden ja taudin etenemisen arvioimiseksi.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Clinical Trial Recruitment
- Puhelinnumero: 267-417-6356
- Sähköposti: clinicaltrials@swanbiotx.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
- Ei vielä rekrytointia
- Amsterdam UMC
-
-
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
- Rekrytointi
- University of Massachusetts Chan Medical School
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diagnosoitu X-kytketty adrenoleukodystrofia (ALD), mukaan lukien todistettu mutaatio ABCD1-geenissä vahvistavan geneettisen testauksen avulla, ja sitä tukevat kohonneet verenkierron VLCFA-tasot.
- Kliinisiä todisteita selkäytimen osallisuudesta, mutta pystyvät silti liikkumaan itsenäisesti
Poissulkemiskriteerit:
- Todisteet tulehduksellisesta aivosairaudesta tai aiempi diagnoosi.
- 15 vuotta tai enemmän on kulunut myeloneuropatian ilmenemismuotojen, kuten kävely- tai juoksuvaikeuksien, virtsarakon toimintahäiriön, lisääntyneen lihasjännityksen, spastisuuden, heikkouden, tasapainohäiriöiden jne., alkamisesta.
- MRI-toimenpiteen ja/tai varjoaineiden vasta-aiheet.
- Vasta-aihe steroideille, sirolimuusille, takrolimuusille ja/tai anestesialääkkeille.
- Epävakaa lisämunuaisen toiminta (esim. hoitamaton tai huonosti hoidettu lisämunuaisen vajaatoiminta).
- Diabetes tai epänormaali plasman paastoglukoosi (≥126 mg/dl) tai hemoglobiini A1C ≥6,5 %.
- Potilaat, jotka ovat saaneet geeniterapiaa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Aktiivinen hoito
SBT101:llä hoidetut potilaat
|
SBT101 Hoito
|
|
Huijausvertailija: Jäljitelmämenettely
Menettely, joka jäljittelee SBT101-hoitoa, mutta ei infusoita mitään selkäytimeen
|
Menettely, joka jäljittelee SBT101-infuusiota, mutta ei sisällä annettua lääkettä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SBT101:n haittatapahtumat
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
SBT101:n antamisen turvallisuus ja siedettävyys
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sairauden eteneminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Kuvaile taudin etenemistä aikuisilla, joilla on diagnosoitu AMN 6 minuutin kävelytestillä mitatun kävelykyvyn kliinisen sarjaarvioinnin avulla
|
2 vuotta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos elämänlaadussa
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Kuvaile useiden elämänlaatuparametrien muutosta ajan myötä käyttämällä kyselylomakkeita, mukaan lukien multippeliskleroosin elämänlaatu-54 (MS-QOL)
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- Geeniterapia
- Adrenoleukodystrofia
- X-kytketty adrenoleukodystrofia
- Metaboliset sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- ALD
- HSP
- AAV9
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Leukoenkefalopatiat
- Adrenomyeloneuropatia
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Demyelinisoivat sairaudet
- Peroksisomaaliset häiriöt
- Lisämunuaisen vajaatoiminta
- Perinnöllinen spastinen paraplegia
- Aivosairaudet, Metaboliset
- AMN
- X-ALD
- Myeloneuropatia
- Spastinen paraplegia
- ABCD1
- ALDP
- CALD
- CCALD
- Perinnölliset keskushermoston demyelinisoivat sairaudet
- Adenoon liittyvä vektori
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Henkinen kehitysvammaisuus, X-Linked
- Henkinen vamma
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Leukoenkefalopatiat
- Lisämunuaisten sairaudet
- Perinnölliset keskushermoston demyelinisoivat sairaudet
- Peroksisomaaliset häiriöt
- Lisämunuaisen vajaatoiminta
- Adrenoleukodystrofia
Muut tutkimustunnusnumerot
- SBT101-CT101
- 2021-004410-19 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset AMN
-
MedicureRekrytointiSuun kautta otettava pyridoksaali-5'-fosfaatti potilaiden hoitoon, joilla on PNPO-puutos (MEND-PNPO)Pyridox(am) Ine 5'-fosfaattioksidaasin puutosYhdysvallat, Australia