Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus SBT101-geeniterapian antamisen arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on adrenomyeloneuropatia (AMN) (PROPEL)

tiistai 4. elokuuta 2026 päivittänyt: SwanBio Therapeutics, Inc.

Vaiheen 1/2 satunnaistettu, sokkoutettu, annoskorotustutkimus AAV9-ABCD1-geeniterapian (SBT101) intratekaalisen annon turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on adrenomieloneuropatia

Tämä on vaiheen 1/2 satunnaistettu, sokkoutettu, annoskorotustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida ihmisen adenosiinitrifosfaatin toiminnallisen kopion sisältävän SBT101:n intratekaalisen (IT) annon turvallisuutta ja tehoa. (ATP) sitova kasettikuljettaja-alaperheen D jäsen 1 (ABCD1; hABCD1) geeni aikuisilla 18–65-vuotiailla potilailla, joilla on adrenomyeloneuropatia (AMN).

Potilaat saavat yhden annoksen SBT101:tä IT-reittiä (tai jäljitelmämenetelmää) pitkin, ja turvallisuutta ja tehoa seurataan 2 vuoden ajan. Potilaita, jotka saavat SBT101:tä, seurataan vielä 3 vuotta (yhteensä 5) turvallisuuden vuoksi. Jäljitelmätoimenpiteen saaville potilaille tarjotaan mahdollisuus saada SBT101 2 vuoden kuluttua tietojen mukaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus koostuu kahdesta osasta SBT101-infuusion jälkeen:

Osa 1: Sokkoutettu 24 kuukauden perustutkimusjakso SBT101:n turvallisuuden ja mahdollisen vaikutuksen arvioimiseksi taudin etenemiseen. Osa 1 koostuu kahdesta vaiheesta:

Vaihe 1: Annoksen korotusvaihe: Kaksi (2) SBT101-annosta (annostason 1 kohortti ja annostason 2 kohortti) arvioidaan suurimman siedetyn annoksen (MTD) määrittämiseksi.

Vaihe 2: Annoksen laajennusvaihe: Lisää potilaita otetaan mukaan saamaan SBT101 MTD:ssä

Osa 2: Sokkoutettu 3 vuoden pitkäaikainen turvallisuusseurantajakso, joka sisältää vuosittaisia ​​seurantakäyntejä SBT101:n turvallisuuden ja taudin etenemisen arvioimiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

9

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Amsterdam UMC
  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • University of Massachusetts Chan Medical School

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Diagnosoitu X-kytketty adrenoleukodystrofia (ALD), mukaan lukien todistettu mutaatio ABCD1-geenissä vahvistavan geneettisen testauksen avulla, ja sitä tukevat kohonneet verenkierron VLCFA-tasot.
  2. Kliinisiä todisteita selkäytimen osallisuudesta, mutta pystyvät silti liikkumaan itsenäisesti

Poissulkemiskriteerit:

  1. Todisteet tulehduksellisesta aivosairaudesta tai aiempi diagnoosi.
  2. 15 vuotta tai enemmän on kulunut myeloneuropatian ilmenemismuotojen, kuten kävely- tai juoksuvaikeuksien, virtsarakon toimintahäiriön, lisääntyneen lihasjännityksen, spastisuuden, heikkouden, tasapainohäiriöiden jne., alkamisesta.
  3. MRI-toimenpiteen ja/tai varjoaineiden vasta-aiheet.
  4. Vasta-aihe steroideille, sirolimuusille, takrolimuusille ja/tai anestesialääkkeille.
  5. Epävakaa lisämunuaisen toiminta (esim. hoitamaton tai huonosti hoidettu lisämunuaisen vajaatoiminta).
  6. Diabetes tai epänormaali plasman paastoglukoosi (≥126 mg/dl) tai hemoglobiini A1C ≥6,5 %.
  7. Potilaat, jotka ovat saaneet geeniterapiaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Active Treatment - Cohort 1- Dose Level 1
Patients treated with SBT101 (1.0E14 vector genomes)
Geneettinen: SBT101 Treatment
SBT101 Treatment
Kokeellinen: Active Treatment - Cohort 2 - Dose Level 2
Patients treated with SBT101 (3.0E14 vector genomes).
Geneettinen: SBT101 Treatment
SBT101 Treatment

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Adverse Events to SBT101. Any Serious TEAE. Any Serious TEAE Related to the Study Procedure or Study Drug.
Aikaikkuna: 2 years
Any Treatment Emergent Adverse Event (TEAE). TEAE was defined as any adverse event which started during or after the administration of IMP or the immunosuppressant pre-medication.
2 years

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sairauden eteneminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
Kuvaile taudin etenemistä aikuisilla, joilla on diagnosoitu AMN 6 minuutin kävelytestillä mitatun kävelykyvyn kliinisen sarjaarvioinnin avulla
2 vuotta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos elämänlaadussa
Aikaikkuna: 2 vuotta
Kuvaile useiden elämänlaatuparametrien muutosta ajan myötä käyttämällä kyselylomakkeita, mukaan lukien multippeliskleroosin elämänlaatu-54 (MS-QOL)
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

SwanBio Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 17. marraskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 31. elokuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 16. toukokuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. toukokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 27. toukokuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 26. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SBT101-CT101
  • 2021-004410-19 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa