Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке применения генной терапии SBT101 у взрослых пациентов с адреномиелоневропатией (АМН) (PROPEL)

4 августа 2026 г. обновлено: SwanBio Therapeutics, Inc.

Рандомизированное слепое исследование фазы 1/2 с повышением дозы для оценки безопасности и эффективности интратекального введения генной терапии AAV9-ABCD1 (SBT101) у взрослых пациентов с адреномиелонейропатией

Это рандомизированное слепое исследование фазы 1/2 с повышением дозы для оценки безопасности и эффективности интратекального (ИТ) введения SBT101, рекомбинантного аденоассоциированного вируса серотипа 9 (AAV9), содержащего функциональную копию аденозинтрифосфата человека. (АТФ)-связывающий ген подсемейства D транспортера кассеты 1 (ABCD1; hABCD1) у взрослых пациентов с адреномиелоневропатией (AMN) в возрасте 18-65 лет.

Пациенты получат однократную дозу SBT101 через ИТ (или имитационную процедуру) и будут наблюдать за безопасностью и эффективностью в течение 2 лет. Пациенты, получающие SBT101, будут находиться под наблюдением в течение дополнительных 3 лет (всего 5 лет) для обеспечения безопасности. Согласно имеющимся данным, пациентам, получающим имитацию процедуры, будет предложена возможность получить SBT101 через 2 года.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование состоит из двух частей после инфузии SBT101:

Часть 1: Слепой 24-месячный период основного исследования для оценки безопасности и потенциального влияния SBT101 на прогрессирование заболевания. Часть 1 будет состоять из 2-х этапов:

Фаза 1: Фаза повышения дозы: Две (2) дозы SBT101 (когорта с уровнем дозы 1 и когорта с уровнем дозы 2) будут оцениваться для установления максимально переносимой дозы (MTD).

Фаза 2: Фаза увеличения дозы: Дополнительные пациенты будут зарегистрированы для получения SBT101 в MTD.

Часть 2: Неслепой 3-летний период долгосрочного наблюдения за безопасностью с ежегодными контрольными посещениями для оценки безопасности SBT101 и прогрессирования заболевания.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

9

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Диагностирована Х-сцепленная адренолейкодистрофия (ALD), включая доказанную мутацию в гене ABCD1 посредством подтверждающего генетического тестирования, и подтверждается повышенными уровнями циркулирующих ЖКОДЦ.
  2. Клинические признаки поражения спинного мозга, но способность самостоятельно передвигаться

Критерий исключения:

  1. Доказательства или прошлый диагноз воспалительного заболевания головного мозга.
  2. Прошло 15 и более лет с момента появления начальных проявлений миелоневропатии, таких как трудности при ходьбе или беге, дисфункция мочевого пузыря, повышенный мышечный тонус, спастичность, слабость, проблемы с равновесием и т. д.
  3. Противопоказания к процедуре МРТ и/или контрастным веществам.
  4. Противопоказания к стероидам, сиролимусу, такролимусу и/или анестетикам.
  5. Нестабильная функция надпочечников (например, нелеченая или неправильно леченная надпочечниковая недостаточность).
  6. Диабет в анамнезе или аномальный уровень глюкозы в плазме натощак (≥126 мг/дл) или уровень гемоглобина A1C ≥6,5%.
  7. Пациенты, получившие генную терапию.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Active Treatment - Cohort 1- Dose Level 1
Patients treated with SBT101 (1.0E14 vector genomes)
Генетический: SBT101 Treatment
SBT101 Treatment
Экспериментальный: Active Treatment - Cohort 2 - Dose Level 2
Patients treated with SBT101 (3.0E14 vector genomes).
Генетический: SBT101 Treatment
SBT101 Treatment

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Adverse Events to SBT101. Any Serious TEAE. Any Serious TEAE Related to the Study Procedure or Study Drug.
Временное ограничение: 2 years
Any Treatment Emergent Adverse Event (TEAE). TEAE was defined as any adverse event which started during or after the administration of IMP or the immunosuppressant pre-medication.
2 years

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Прогрессирование заболевания
Временное ограничение: 2 года
Охарактеризовать прогрессирование заболевания у взрослых с диагнозом ВМН посредством серийной клинической оценки способности ходить, измеренной с помощью теста 6-минутной ходьбы.
2 года

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение качества жизни
Временное ограничение: 2 года
Охарактеризовать изменение нескольких параметров качества жизни с течением времени с помощью опросников, включая качество жизни при рассеянном склерозе-54 (MS-QOL).
2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

SwanBio Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 ноября 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 июня 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 августа 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 мая 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 мая 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 мая 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SBT101-CT101
  • 2021-004410-19 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться