Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające podawanie terapii genowej SBT101 u dorosłych pacjentów z adrenomieloneuropatią (AMN) (PROPEL)

4 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: SwanBio Therapeutics, Inc.

Randomizowane, zaślepione badanie fazy 1/2 ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności dokanałowego podawania terapii genowej AAV9-ABCD1 (SBT101) u dorosłych pacjentów z adrenomieloneuropatią

Jest to randomizowane, zaślepione badanie fazy 1/2 z eskalacją dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności dokanałowego (IT) podawania SBT101, rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusami, serotyp 9 (AAV9), zawierającego funkcjonalną kopię ludzkiego trójfosforanu adenozyny (ATP) wiążący gen transportera kasety podrodziny D członka 1 (ABCD1; hABCD1), u dorosłych pacjentów z adrenomieloneuropatią (AMN) w wieku 18-65 lat.

Pacjenci otrzymają pojedynczą dawkę SBT101 drogą dooponową (lub procedurę imitacji) i będą obserwowani pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności przez 2 lata. Pacjenci otrzymujący SBT101 będą obserwowani przez dodatkowe 3 lata (łącznie 5) ze względów bezpieczeństwa. Jak wskazują dane, pacjenci poddawani zabiegowi imitacji będą mieli możliwość otrzymania SBT101 po 2 latach.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie składa się z dwóch części po infuzji SBT101:

Część 1: Zaślepiony 24-miesięczny główny okres badania w celu oceny bezpieczeństwa i potencjalnego wpływu SBT101 na postęp choroby. Część 1 będzie składać się z 2 faz:

Faza 1: Faza eskalacji dawki: Dwie (2) dawki SBT101 (kohorta dawki 1 i kohorta dawki 2) zostaną ocenione w celu ustalenia maksymalnej tolerowanej dawki (MTD).

Faza 2: Faza zwiększania dawki: Dodatkowi pacjenci zostaną zapisani do otrzymania SBT101 w MTD

Część 2: Odślepiony 3-letni długoterminowy okres obserwacji bezpieczeństwa z corocznymi wizytami kontrolnymi w celu oceny bezpieczeństwa SBT101 i progresji choroby.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Amsterdam UMC
  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • University of Massachusetts Chan Medical School

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zdiagnozowano adrenoleukodystrofię sprzężoną z chromosomem X (ALD), w tym potwierdzoną mutację w genie ABCD1 w potwierdzających testach genetycznych i popartą podwyższonymi poziomami krążących VLCFA.
  2. Kliniczne dowody zajęcia rdzenia kręgowego, ale nadal zdolne do samodzielnego poruszania się

Kryteria wyłączenia:

  1. Dowody lub przeszłe rozpoznanie zapalnej choroby mózgu.
  2. Upłynęło co najmniej 15 lat od wystąpienia pierwszych objawów mieloneuropatii, takich jak trudności w chodzeniu lub bieganiu, dysfunkcja pęcherza moczowego, zwiększone napięcie mięśniowe, spastyczność, osłabienie, problemy z równowagą itp.
  3. Przeciwwskazania do zabiegu MRI i/lub materiałów kontrastowych.
  4. Przeciwwskazania do stosowania sterydów, sirolimusu, takrolimusu i/lub leków znieczulających.
  5. Niestabilna czynność nadnerczy (np. nieleczona lub niewłaściwie leczona niewydolność kory nadnerczy).
  6. Cukrzyca w wywiadzie lub nieprawidłowe stężenie glukozy w osoczu na czczo (≥126 mg/dl) lub stężenie hemoglobiny A1C ≥6,5%.
  7. Pacjenci, którzy otrzymali terapię genową.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Active Treatment - Cohort 1- Dose Level 1
Patients treated with SBT101 (1.0E14 vector genomes)
Genetyczny: SBT101 Treatment
SBT101 Treatment
Eksperymentalny: Active Treatment - Cohort 2 - Dose Level 2
Patients treated with SBT101 (3.0E14 vector genomes).
Genetyczny: SBT101 Treatment
SBT101 Treatment

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Adverse Events to SBT101. Any Serious TEAE. Any Serious TEAE Related to the Study Procedure or Study Drug.
Ramy czasowe: 2 years
Any Treatment Emergent Adverse Event (TEAE). TEAE was defined as any adverse event which started during or after the administration of IMP or the immunosuppressant pre-medication.
2 years

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Postęp choroby
Ramy czasowe: 2 lata
Scharakteryzuj postęp choroby u dorosłych, u których zdiagnozowano AMN, poprzez seryjne kliniczne oceny zdolności chodzenia mierzonej za pomocą 6-minutowego testu marszu
2 lata

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana jakości życia
Ramy czasowe: 2 lata
Scharakteryzuj zmiany w wielu parametrach jakości życia w czasie za pomocą kwestionariuszy, w tym kwestionariusza jakości życia w stwardnieniu rozsianym-54 (MS-QOL)
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

SwanBio Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 listopada 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 maja 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 maja 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 maja 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SBT101-CT101
  • 2021-004410-19 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj