Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení podávání genové terapie SBT101 u dospělých pacientů s adrenomyeloneuropatií (AMN) (PROPEL)

29. října 2025 aktualizováno: SwanBio Therapeutics, Inc.

Randomizovaná, zaslepená studie fáze 1/2 s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti intratekálního podávání genové terapie AAV9-ABCD1 (SBT101) u dospělých pacientů s adrenomyeloneuropatií

Toto je randomizovaná, zaslepená studie fáze 1/2 s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti intratekálního (IT) podání SBT101, rekombinantního adeno-asociovaného viru sérotypu 9 (AAV9) obsahujícího funkční kopii lidského adenosintrifosfátu gen (ATP)-binding cassette transporter podrodina D člen 1 (ABCD1; hABCD1) u dospělých pacientů s adrenomyeloneuropatií (AMN) ve věku 18-65 let.

Pacienti dostanou jednu dávku SBT101 cestou IT (nebo imitací postupu) a budou sledováni z hlediska bezpečnosti a účinnosti po dobu 2 let. Pacienti, kteří dostávají SBT101, budou sledováni další 3 roky (celkem 5) kvůli bezpečnosti. Pacientům, kteří dostávají imitaci procedury, bude nabídnuta možnost dostat SBT101 po 2 letech, jak naznačují údaje.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie se skládá ze dvou částí po infuzi SBT101:

Část 1: Zaslepená 24měsíční základní studie pro vyhodnocení bezpečnosti a potenciálního dopadu SBT101 na progresi onemocnění. Část 1 se bude skládat ze 2 fází:

Fáze 1: Fáze eskalace dávky: Budou vyhodnoceny dvě (2) dávky SBT101 (kohorta úrovně dávky 1 a kohorta úrovně dávky 2), aby se stanovila maximální tolerovaná dávka (MTD).

Fáze 2: Fáze rozšíření dávky: Do MTD budou zařazeni další pacienti, kteří budou dostávat SBT101

Část 2: Nezaslepené 3leté období dlouhodobého sledování bezpečnosti s každoročními následnými návštěvami za účelem vyhodnocení bezpečnosti SBT101 a progrese onemocnění.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Amsterdam UMC
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • University of Massachusetts Chan Medical School

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnostikována s X-vázanou adrenoleukodystrofií (ALD), včetně prokázané mutace v genu ABCD1 prostřednictvím konfirmačního genetického testování, a podpořena zvýšenými hladinami cirkulujících VLCFA.
  2. Klinický důkaz postižení míchy, ale stále je schopen samostatné chůze

Kritéria vyloučení:

  1. Důkaz nebo dřívější diagnóza zánětlivého onemocnění mozku.
  2. Od počátečního nástupu projevů myeloneuropatie, jako jsou potíže s chůzí nebo během, dysfunkce močového měchýře, zvýšený svalový tonus, spasticita, slabost, problémy s rovnováhou, uplynulo 15 a více let.
  3. Kontraindikace pro MRI a/nebo kontrastní materiály.
  4. Kontraindikace steroidů, sirolimu, takrolimu a/nebo anestetik.
  5. Nestabilní funkce nadledvin (např. neléčená nebo nevhodně léčená nedostatečnost nadledvin).
  6. Diabetes v anamnéze nebo abnormální plazmatická hladina glukózy nalačno (≥126 mg/dl) nebo hemoglobin A1C ≥6,5 %.
  7. Pacienti, kteří podstoupili genovou terapii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Aktivní léčba
Pacienti léčení SBT101
Genetický: SBT101
Léčba SBT101
Falešný srovnávač: Postup imitace
Postup, který napodobuje léčbu pomocí SBT101, ale do míchy nic neinfuzuje
Postup: Postup imitace
Postup, který napodobuje infuzi SBT101, ale neobsahuje žádné podané léčivo
Ostatní jména:
  • Předstíraný postup

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí účinky k SBT101
Časové okno: 2 roky
Bezpečnost a snášenlivost podávání SBT101
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Progrese onemocnění
Časové okno: 2 roky
Charakterizujte progresi onemocnění u dospělých s diagnózou AMN prostřednictvím sériového klinického hodnocení schopnosti chůze měřené 6minutovým testem chůze
2 roky

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna kvality života
Časové okno: 2 roky
Charakterizujte změnu v parametrech mnohočetné kvality života v průběhu času pomocí dotazníků zahrnujících roztroušenou sklerózu Quality of Life-54 (MS-QOL)
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

SwanBio Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. listopadu 2022

Primární dokončení (Aktuální)

30. června 2025

Dokončení studie (Aktuální)

31. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. května 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. května 2022

První zveřejněno (Aktuální)

27. května 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

31. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SBT101-CT101
  • 2021-004410-19 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AMN

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Benin

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit