Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere administrering av SBT101 genterapi hos voksne pasienter med adrenomyeloneuropati (AMN) (PROPEL)

4. august 2026 oppdatert av: SwanBio Therapeutics, Inc.

En fase 1/2 randomisert, blindet, doseeskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av intratekal administrering av AAV9-ABCD1 genterapi (SBT101) hos voksne pasienter med adrenomyeloneuropati

Dette er en fase 1/2 randomisert, blindet, doseeskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av intratekal (IT) administrering av SBT101, et rekombinant adeno-assosiert virus serotype 9 (AAV9) som inneholder en funksjonell kopi av det humane adenosintrifosfatet. (ATP)-bindende kassetttransportør underfamilie D medlem 1 (ABCD1; hABCD1) gen, hos voksne pasienter med adrenomyeloneuropati (AMN) i alderen 18-65 år.

Pasienter vil motta en enkeltdose av SBT101 via IT-rute (eller en imitasjonsprosedyre) og vil bli fulgt for sikkerhet og effekt i 2 år. Pasienter som får SBT101 vil bli fulgt i ytterligere 3 år (5 totalt) for sikkerhet. Pasienter som får en imitasjonsprosedyre vil bli tilbudt muligheten til å få SBT101 etter 2 år, som data indikerer.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien består av to deler etter infusjon av SBT101:

Del 1: En blindet 24-måneders kjernestudieperiode for å evaluere sikkerheten og den potensielle effekten av SBT101 på sykdomsprogresjon. Del 1 vil bestå av 2 faser:

Fase 1: Dose-eskaleringsfase: To (2) doser av SBT101 (dosenivå 1-kohort og dosenivå 2-kohort) vil bli evaluert for å etablere maksimal tolerert dose (MTD).

Fase 2: Doseutvidelsesfase: Ytterligere pasienter vil bli registrert for å motta SBT101 ved MTD

Del 2: En ublindet 3-årig langsiktig sikkerhetsoppfølgingsperiode med årlige oppfølgingsbesøk for å evaluere sikkerheten til SBT101 og sykdomsprogresjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Amsterdam UMC

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnostisert med X-koblet adrenoleukodystrofi (ALD), inkludert påvist mutasjon i ABCD1-genet gjennom bekreftende genetisk testing, og støttet av forhøyede sirkulerende VLCFA-nivåer.
  2. Klinisk bevis på involvering av ryggmargen, men fortsatt i stand til å bevege seg uavhengig

Ekskluderingskriterier:

  1. Bevis på eller tidligere diagnose av inflammatorisk hjernesykdom.
  2. 15 år eller mer har gått siden den første utbruddet av myeloneuropati-manifestasjoner som gang- eller løpevansker, blæredysfunksjon, økt muskeltonus, spastisitet, svakhet, balanseproblemer, etc.
  3. Kontraindikasjoner for MR-prosedyre og/eller kontrastmaterialer.
  4. Kontraindikasjon mot steroider, sirolimus, takrolimus og/eller bedøvelsesmidler.
  5. Ustabil binyrefunksjon (f.eks. ubehandlet eller upassende behandlet binyrebarksvikt).
  6. Anamnese med diabetes eller unormal fastende plasmaglukose (≥126 mg/dL) eller hemoglobin A1C ≥6,5 %.
  7. Pasienter som har fått genterapi.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Active Treatment - Cohort 1- Dose Level 1
Patients treated with SBT101 (1.0E14 vector genomes)
Genetisk: SBT101 Treatment
SBT101 Treatment
Eksperimentell: Active Treatment - Cohort 2 - Dose Level 2
Patients treated with SBT101 (3.0E14 vector genomes).
Genetisk: SBT101 Treatment
SBT101 Treatment

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Adverse Events to SBT101. Any Serious TEAE. Any Serious TEAE Related to the Study Procedure or Study Drug.
Tidsramme: 2 years
Any Treatment Emergent Adverse Event (TEAE). TEAE was defined as any adverse event which started during or after the administration of IMP or the immunosuppressant pre-medication.
2 years

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sykdomsprogresjon
Tidsramme: 2 år
Karakteriser sykdomsprogresjon hos voksne diagnostisert med AMN gjennom serielle kliniske vurderinger av gangevne målt ved 6-minutters gangtest
2 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i livskvalitet
Tidsramme: 2 år
Karakteriser endringen i flere livskvalitetsparametere over tid ved å bruke spørreskjemaer inkludert Multiple Sclerosis Quality of Life-54 (MS-QOL)
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

SwanBio Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. november 2022

Primær fullføring (Faktiske)

30. juni 2025

Studiet fullført (Faktiske)

31. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. mai 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. mai 2022

Først lagt ut (Faktiske)

27. mai 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SBT101-CT101
  • 2021-004410-19 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere