Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera administrering av SBT101-genterapi hos vuxna patienter med adrenomyeloneuropati (AMN) (PROPEL)

11 september 2023 uppdaterad av: SwanBio Therapeutics, Inc.

En fas 1/2 randomiserad, blindad dosökningsstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av intratekal administrering av AAV9-ABCD1 genterapi (SBT101) hos vuxna patienter med adrenomyeloneuropati

Detta är en fas 1/2 randomiserad, blindad dosökningsstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av intratekal (IT) administrering av SBT101, ett rekombinant adenoassocierat virus serotyp 9 (AAV9) som innehåller en funktionell kopia av humant adenosintrifosfat (ATP)-bindande kassetttransportör underfamilj D medlem 1 (ABCD1; hABCD1) gen, hos vuxna patienter med adrenomyeloneuropati (AMN) i åldern 18-65 år.

Patienterna kommer att få en engångsdos av SBT101 via IT-väg (eller ett imitationsförfarande) och kommer att följas för säkerhet och effekt i 2 år. Patienter som får SBT101 kommer att följas i ytterligare 3 år (5 totalt) för säkerhet. Patienter som får ett imitationsförfarande kommer att erbjudas möjligheten att få SBT101 efter 2 år, vilket data indikerar.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien består av två delar efter infusion av SBT101:

Del 1: En blind 24-månaders kärnstudieperiod för att utvärdera säkerheten och den potentiella effekten av SBT101 på sjukdomsprogression. Del 1 kommer att bestå av 2 faser:

Fas 1: Dosökningsfas: Två (2) doser av SBT101 (dosnivå 1-kohort och dosnivå 2-kohort) kommer att utvärderas för att fastställa den maximala tolererade dosen (MTD).

Fas 2: Dosexpansionsfas: Ytterligare patienter kommer att skrivas in för att få SBT101 vid MTD

Del 2: En oblindad 3-årig långsiktig säkerhetsuppföljningsperiod med årliga uppföljningsbesök för att utvärdera säkerheten för SBT101 och sjukdomsprogression.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

16

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
        • Rekrytering
        • University of Massachusetts Chan Medical School
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna
        • Har inte rekryterat ännu
        • Amsterdam UMC

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Diagnostiserats med X-länkad adrenoleukodystrofi (ALD), inklusive bevisad mutation i ABCD1-genen genom bekräftande genetisk testning, och stöds av förhöjda cirkulerande VLCFA-nivåer.
  2. Kliniska bevis på ryggmärgspåverkan men kan fortfarande röra sig självständigt

Exklusions kriterier:

  1. Bevis på eller tidigare diagnos av inflammatorisk hjärnsjukdom.
  2. 15 år eller mer har förflutit sedan den initiala manifestationen av myeloneuropati som gång- eller löpsvårigheter, dysfunktion i urinblåsan, ökad muskeltonus, spasticitet, svaghet, balansproblem, etc.
  3. Kontraindikationer för MRT-ingrepp och/eller kontrastmaterial.
  4. Kontraindikation mot steroider, sirolimus, takrolimus och/eller bedövningsmedel.
  5. Instabil binjurefunktion (t.ex. obehandlad eller olämpligt behandlad binjurebarksvikt).
  6. Historik med diabetes eller onormal fasteplasmaglukos (≥126 mg/dL) eller hemoglobin A1C ≥6,5 %.
  7. Patienter som har fått en genterapi.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Aktiv behandling
Patienter som behandlats med SBT101
Genetisk: SBT101
SBT101 Behandling
Sham Comparator: Imitationsförfarande
Procedur som efterliknar behandling med SBT101, men som inte infunderar något i ryggmärgen
Procedur: Imitationsförfarande
Procedur som efterliknar SBT101-infusion, men som inte innehåller något administrerat läkemedel
Andra namn:
  • Skumprocedur

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar till SBT101
Tidsram: 2 år
Säkerhet och tolerabilitet för SBT101-administration
2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sjukdomsprogression
Tidsram: 2 år
Karakterisera sjukdomsprogression hos vuxna diagnostiserade med AMN genom seriella kliniska bedömningar av gångförmåga mätt med 6-minuters gångtest
2 år

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i livskvalitet
Tidsram: 2 år
Karakterisera förändringen i flera livskvalitetsparametrar över tiden med hjälp av frågeformulär inklusive Multipel skleros Quality of Life-54 (MS-QOL)
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

SwanBio Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 november 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

30 mars 2026

Avslutad studie (Beräknad)

30 mars 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 maj 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 maj 2022

Första postat (Faktisk)

27 maj 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 september 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 september 2023

Senast verifierad

1 september 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SBT101-CT101
  • 2021-004410-19 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på AMN

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera