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Um estudo para avaliar a administração da terapia gênica SBT101 em pacientes adultos com adrenomieloneuropatia (AMN) (PROPEL)

4 de agosto de 2026 atualizado por: SwanBio Therapeutics, Inc.

Um estudo randomizado, cego e de escalonamento de dose de Fase 1/2 para avaliar a segurança e a eficácia da administração intratecal da terapia gênica AAV9-ABCD1 (SBT101) em pacientes adultos com adrenomieloneuropatia

Este é um estudo de Fase 1/2 randomizado, cego, de escalonamento de dose para avaliar a segurança e eficácia da administração intratecal (IT) de SBT101, um vírus adeno-associado recombinante sorotipo 9 (AAV9) contendo uma cópia funcional do trifosfato de adenosina humano (ATP)-binding cassete transportador subfamília D membro 1 (ABCD1; hABCD1), em pacientes adultos com adrenomieloneuropatia (AMN) com idades entre 18 e 65 anos.

Os pacientes receberão uma dose única de SBT101 por via IT (ou um procedimento de imitação) e serão acompanhados quanto à segurança e eficácia por 2 anos. Os pacientes que recebem SBT101 serão acompanhados por mais 3 anos (5 no total) para segurança. Os pacientes que recebem um procedimento de imitação terão a oportunidade de receber o SBT101 após 2 anos, conforme indicam os dados.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo consiste em duas partes após a infusão de SBT101:

Parte 1: Um período de estudo principal cego de 24 meses para avaliar a segurança e o impacto potencial do SBT101 na progressão da doença. A Parte 1 será composta por 2 fases:

Fase 1: Fase de escalonamento de dose: Duas (2) doses de SBT101 (coorte de nível de dose 1 e coorte de nível de dose 2) serão avaliadas para estabelecer a dose máxima tolerada (MTD).

Fase 2: Fase de expansão de dose: pacientes adicionais serão inscritos para receber SBT101 no MTD

Parte 2: Um período de acompanhamento de segurança não cego de 3 anos com visitas anuais de acompanhamento para avaliar a segurança do SBT101 e a progressão da doença.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

9

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
        • Amsterdam UMC

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnosticado com adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X (ALD), incluindo mutação comprovada no gene ABCD1 por meio de teste genético confirmatório, e apoiado por níveis elevados de VLCFA circulante.
  2. Evidência clínica de envolvimento da medula espinhal, mas ainda capaz de deambular de forma independente

Critério de exclusão:

  1. Evidência ou diagnóstico anterior de doença cerebral inflamatória.
  2. 15 anos ou mais se passaram desde o início das manifestações da mieloneuropatia, como dificuldades para caminhar ou correr, disfunção da bexiga, aumento do tônus ​​muscular, espasticidade, fraqueza, problemas de equilíbrio, etc.
  3. Contra-indicações para procedimentos de ressonância magnética e/ou materiais de contraste.
  4. Contra-indicação para esteroides, sirolimus, tacrolimus e/ou medicamentos anestésicos.
  5. Função adrenal instável (por exemplo, insuficiência adrenal não tratada ou tratada de forma inadequada).
  6. História de diabetes ou glicemia de jejum anormal (≥126 mg/dL) ou hemoglobina A1C ≥6,5%.
  7. Pacientes que receberam uma terapia genética.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Active Treatment - Cohort 1- Dose Level 1
Patients treated with SBT101 (1.0E14 vector genomes)
Genético: SBT101 Treatment
SBT101 Treatment
Experimental: Active Treatment - Cohort 2 - Dose Level 2
Patients treated with SBT101 (3.0E14 vector genomes).
Genético: SBT101 Treatment
SBT101 Treatment

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Adverse Events to SBT101. Any Serious TEAE. Any Serious TEAE Related to the Study Procedure or Study Drug.
Prazo: 2 years
Any Treatment Emergent Adverse Event (TEAE). TEAE was defined as any adverse event which started during or after the administration of IMP or the immunosuppressant pre-medication.
2 years

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Progressão da doença
Prazo: 2 anos
Caracterizar a progressão da doença em adultos com diagnóstico de AMN por meio de avaliações clínicas seriadas da capacidade de caminhar medida pelo Teste de Caminhada de 6 Minutos
2 anos

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na Qualidade de Vida
Prazo: 2 anos
Caracterizar a mudança em vários parâmetros de qualidade de vida ao longo do tempo usando questionários, incluindo o Multiple Sclerosis Quality of Life-54 (MS-QOL)
2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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SwanBio Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de novembro de 2022

Conclusão Primária (Real)

30 de junho de 2025

Conclusão do estudo (Real)

31 de agosto de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de maio de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de maio de 2022

Primeira postagem (Real)

27 de maio de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

26 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SBT101-CT101
  • 2021-004410-19 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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