Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de toediening van SBT101-gentherapie bij volwassen patiënten met adrenomyeloneuropathie (AMN) te evalueren (PROPEL)

11 september 2023 bijgewerkt door: SwanBio Therapeutics, Inc.

Een fase 1/2 gerandomiseerde, geblindeerde dosis-escalatiestudie om de veiligheid en werkzaamheid van intrathecale toediening van AAV9-ABCD1-gentherapie (SBT101) bij volwassen patiënten met adrenomyeloneuropathie te evalueren

Dit is een fase 1/2 gerandomiseerde, geblindeerde, dosis-escalatiestudie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van intrathecale (IT) toediening van SBT101, een recombinant adeno-geassocieerd virus serotype 9 (AAV9) dat een functionele kopie van het menselijke adenosinetrifosfaat bevat. (ATP)-bindende cassette transporter subfamilie D lid 1 (ABCD1; hABCD1) gen, bij volwassen patiënten met adrenomyeloneuropathie (AMN) in de leeftijd van 18-65 jaar.

Patiënten krijgen een enkele dosis SBT101 via IT-route (of een imitatieprocedure) en worden gedurende 2 jaar gevolgd op veiligheid en werkzaamheid. Patiënten die SBT101 krijgen, zullen voor de veiligheid nog eens 3 jaar (5 in totaal) worden gevolgd. Patiënten die een imitatieprocedure ondergaan, krijgen de mogelijkheid om na 2 jaar SBT101 te krijgen, zoals de gegevens aangeven.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie bestaat uit twee delen na infusie van SBT101:

Deel 1: Een geblindeerde kernstudieperiode van 24 maanden om de veiligheid en mogelijke impact van SBT101 op ziekteprogressie te evalueren. Deel 1 zal bestaan ​​uit 2 fasen:

Fase 1: Dosis-escalatie Fase: Twee (2) doses SBT101 (dosisniveau 1 cohort en dosisniveau 2 cohort) zullen worden geëvalueerd om de maximaal getolereerde dosis (MTD) vast te stellen.

Fase 2: Dosis-uitbreidingsfase: extra patiënten zullen worden ingeschreven om SBT101 te ontvangen op de MTD

Deel 2: Een niet-geblindeerde 3-jarige follow-upperiode voor veiligheid op lange termijn met jaarlijkse follow-upbezoeken om de veiligheid van SBT101 en ziekteprogressie te evalueren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Nog niet aan het werven
        • Amsterdam UMC
  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • Werving
        • University of Massachusetts Chan Medical School

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Gediagnosticeerd met X-gebonden adrenoleukodystrofie (ALD), inclusief bewezen mutatie in het ABCD1-gen door bevestigende genetische tests, en ondersteund door verhoogde circulerende VLCFA-waarden.
  2. Klinisch bewijs van betrokkenheid van het ruggenmerg, maar nog steeds in staat om zelfstandig te lopen

Uitsluitingscriteria:

  1. Bewijs van of eerdere diagnose van inflammatoire hersenziekte.
  2. Er zijn 15 jaar of meer verstreken sinds de eerste manifestaties van myeloneuropathie, zoals loop- of hardloopproblemen, blaasdisfunctie, verhoogde spierspanning, spasticiteit, zwakte, evenwichtsproblemen, enz.
  3. Contra-indicaties voor MRI-procedure en/of contrastmaterialen.
  4. Contra-indicatie voor steroïden, sirolimus, tacrolimus en/of anesthetica.
  5. Onstabiele bijnierfunctie (bijv. onbehandelde of onjuist behandelde bijnierinsufficiëntie).
  6. Voorgeschiedenis van diabetes of abnormale nuchtere plasmaglucose (≥126 mg/dl) of hemoglobine A1C ≥6,5%.
  7. Patiënten die een gentherapie hebben gekregen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Actieve behandeling
Patiënten behandeld met SBT101
Genetisch: SBT101
SBT101-behandeling
Sham-vergelijker: Imitatieprocedure
Procedure die de behandeling met SBT101 nabootst, maar niets in het ruggenmerg brengt
Procedure: Imitatieprocedure
Procedure die de infusie van SBT101 nabootst, maar waarbij geen geneesmiddel wordt toegediend
Andere namen:
  • Schijnprocedure

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen voor SBT101
Tijdsspanne: 2 jaar
Veiligheid en verdraagbaarheid van SBT101-toediening
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ziekteprogressie
Tijdsspanne: 2 jaar
Karakteriseren van de ziekteprogressie bij volwassenen met de diagnose AMN door middel van seriële klinische beoordelingen van het loopvermogen, gemeten met de 6-minuten looptest
2 jaar

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 2 jaar
Karakteriseer de verandering in meerdere parameters van kwaliteit van leven in de loop van de tijd met behulp van vragenlijsten, waaronder de Multiple Sclerosis Quality of Life-54 (MS-QOL)
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

SwanBio Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 november 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

30 maart 2026

Studie voltooiing (Geschat)

30 maart 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 mei 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 mei 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 mei 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SBT101-CT101
  • 2021-004410-19 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op AMN

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Belgium

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren