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Uno studio per valutare la somministrazione della terapia genica SBT101 in pazienti adulti con adrenomieloneuropatia (AMN) (PROPEL)

29 ottobre 2025 aggiornato da: SwanBio Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 1/2 randomizzato, in cieco, con aumento della dose per valutare la sicurezza e l'efficacia della somministrazione intratecale della terapia genica AAV9-ABCD1 (SBT101) in pazienti adulti con adrenomieloneuropatia

Questo è uno studio di fase 1/2 randomizzato, in cieco, con aumento della dose per valutare la sicurezza e l'efficacia della somministrazione intratecale (IT) di SBT101, un virus adeno-associato ricombinante sierotipo 9 (AAV9) contenente una copia funzionale dell'adenosina trifosfato umano (ATP)-binding cassette transporter subfamily D member 1 (ABCD1; hABCD1) gene, in pazienti adulti con adrenomieloneuropatia (AMN) di età compresa tra 18 e 65 anni.

I pazienti riceveranno una singola dose di SBT101 tramite via IT (o una procedura di imitazione) e saranno seguiti per la sicurezza e l'efficacia per 2 anni. I pazienti che ricevono SBT101 saranno seguiti per altri 3 anni (5 in totale) per la sicurezza. Ai pazienti che ricevono una procedura di imitazione verrà offerta l'opportunità di ricevere SBT101 dopo 2 anni, come indicano i dati.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio si compone di due parti dopo l'infusione di SBT101:

Parte 1: un periodo di studio di base di 24 mesi in cieco per valutare la sicurezza e il potenziale impatto di SBT101 sulla progressione della malattia. La parte 1 sarà composta da 2 fasi:

Fase 1: fase di aumento della dose: saranno valutate due (2) dosi di SBT101 (coorte di livello di dose 1 e coorte di livello di dose 2) per stabilire la dose massima tollerata (MTD).

Fase 2: Fase di espansione della dose: ulteriori pazienti saranno arruolati per ricevere SBT101 all'MTD

Parte 2: Un periodo di follow-up sulla sicurezza a lungo termine senza cieco di 3 anni con visite di follow-up annuali per valutare la sicurezza di SBT101 e la progressione della malattia.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Amsterdam UMC
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusetts Chan Medical School

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di adrenoleucodistrofia legata all'X (ALD), inclusa una comprovata mutazione nel gene ABCD1 attraverso test genetici di conferma e supportata da elevati livelli circolanti di VLCFA.
  2. Evidenza clinica di coinvolgimento del midollo spinale ma ancora in grado di deambulare in modo indipendente

Criteri di esclusione:

  1. Evidenza o pregressa diagnosi di malattia infiammatoria cerebrale.
  2. Sono trascorsi 15 anni o più dall'insorgenza iniziale di manifestazioni di mieloneuropatia come difficoltà a camminare o correre, disfunzione della vescica, aumento del tono muscolare, spasticità, debolezza, problemi di equilibrio, ecc.
  3. Controindicazioni per procedura MRI e/o mezzi di contrasto.
  4. Controindicazione a steroidi, sirolimus, tacrolimus e/o farmaci anestetici.
  5. Funzione surrenalica instabile (ad esempio, insufficienza surrenalica non trattata o trattata in modo inappropriato).
  6. Storia di diabete o glicemia plasmatica a digiuno anomala (≥126 mg/dL) o emoglobina A1C ≥6,5%.
  7. Pazienti che hanno ricevuto una terapia genica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento attivo
Pazienti trattati con SBT101
Genetico: SBT101
Trattamento SBT101
Comparatore fittizio: Procedura di imitazione
Procedura che imita il trattamento con SBT101, ma non infonde nulla nel midollo spinale
Procedura: Procedura di imitazione
Procedura che simula l'infusione di SBT101, ma non contiene alcun farmaco somministrato
Altri nomi:
  • Procedura fittizia

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi a SBT101
Lasso di tempo: 2 anni
Sicurezza e tollerabilità della somministrazione di SBT101
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Progressione della malattia
Lasso di tempo: 2 anni
Caratterizzare la progressione della malattia negli adulti con diagnosi di AMN attraverso valutazioni cliniche seriali della capacità di deambulazione misurata dal test del cammino in 6 minuti
2 anni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nella qualità della vita
Lasso di tempo: 2 anni
Caratterizzare il cambiamento di molteplici parametri della qualità della vita nel tempo utilizzando questionari tra cui il Multiple Sclerosis Quality of Life-54 (MS-QOL)
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

SwanBio Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 novembre 2022

Completamento primario (Effettivo)

30 giugno 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

31 agosto 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 maggio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 maggio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

27 maggio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

31 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SBT101-CT101
  • 2021-004410-19 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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