Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat az SBT101 génterápia adagolásának értékelésére adrenomieloneuropathiában (AMN) szenvedő felnőtt betegeknél (PROPEL)

2026. augusztus 4. frissítette: SwanBio Therapeutics, Inc.

1/2. fázisú randomizált, vak, dóziseszkalációs vizsgálat az AAV9-ABCD1 génterápia (SBT101) intratekális adagolásának biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére adrenomieloneuropathiában szenvedő felnőtt betegeknél

Ez egy 1/2. fázisú randomizált, vak, dózis-eszkalációs vizsgálat az SBT101, a humán adenozin-trifoszfát funkcionális másolatát tartalmazó 9-es szerotípusú (AAV9) rekombináns adeno-asszociált vírus intratekális (IT) beadásának biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére. (ATP)-kötő kazettás transzporter D alcsalád 1-es tagjának (ABCD1; hABCD1) génje, 18-65 éves adrenomieloneuropathiában (AMN) szenvedő felnőtt betegeknél.

A betegek egyetlen adag SBT101-et kapnak informatikai úton (vagy utánzati eljárással), és 2 évig követik őket a biztonság és a hatékonyság érdekében. Az SBT101-et kapó betegeket további 3 évig (összesen 5) követik a biztonság érdekében. Az imitációs eljárásban részesülő betegek 2 év elteltével lehetőséget kapnak az SBT101 kezelésre, amint azt az adatok mutatják.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat két részből áll az SBT101 infúzió után:

1. rész: 24 hónapos vak vizsgálati időszak az SBT101 biztonságosságának és a betegség progressziójára gyakorolt ​​lehetséges hatásának értékelésére. Az 1. rész 2 szakaszból áll:

1. fázis: Dózis-emelési fázis: Két (2) SBT101 dózist (1. dózisszintű kohorsz és 2. dózisszintű kohorsz) értékelünk a maximális tolerált dózis (MTD) megállapítása érdekében.

2. fázis: Dózis-kiterjesztési fázis: További betegeket vesznek fel, hogy SBT101-et kapjanak az MTD-n

2. rész: Nem vak, 3 éves, hosszú távú biztonsági nyomon követési időszak, éves ellenőrző látogatásokkal az SBT101 biztonságosságának és a betegség progressziójának értékelésére.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

9

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia
        • Amsterdam UMC

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. X-hez kötött adrenoleukodystrophiával (ALD) diagnosztizáltak, beleértve az ABCD1 gén bizonyított mutációját megerősítő genetikai vizsgálattal, és megemelkedett keringő VLCFA-szinttel.
  2. A gerincvelő érintettségének klinikai bizonyítéka, de még mindig képes önállóan mozogni

Kizárási kritériumok:

  1. Gyulladásos agyi betegség bizonyítéka vagy korábbi diagnózisa.
  2. 15 év vagy több telt el a myeloneuropathia kezdeti megjelenése óta, mint például járási vagy futási nehézségek, húgyhólyag-működési zavarok, fokozott izomtónus, görcsösség, gyengeség, egyensúlyi problémák stb.
  3. Ellenjavallatok az MRI-eljáráshoz és/vagy kontrasztanyagokhoz.
  4. Ellenjavallatok szteroidok, szirolimusz, takrolimusz és/vagy érzéstelenítő gyógyszerek alkalmazása.
  5. Instabil mellékvese-működés (pl. kezeletlen vagy nem megfelelően kezelt mellékvese-elégtelenség).
  6. Cukorbetegség anamnézisében vagy kóros éhomi plazma glükóz (≥126 mg/dl) vagy hemoglobin A1C ≥6,5% volt.
  7. Génterápiában részesült betegek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Active Treatment - Cohort 1- Dose Level 1
Patients treated with SBT101 (1.0E14 vector genomes)
Genetikai: SBT101 Treatment
SBT101 Treatment
Kísérleti: Active Treatment - Cohort 2 - Dose Level 2
Patients treated with SBT101 (3.0E14 vector genomes).
Genetikai: SBT101 Treatment
SBT101 Treatment

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Adverse Events to SBT101. Any Serious TEAE. Any Serious TEAE Related to the Study Procedure or Study Drug.
Időkeret: 2 years
Any Treatment Emergent Adverse Event (TEAE). TEAE was defined as any adverse event which started during or after the administration of IMP or the immunosuppressant pre-medication.
2 years

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A betegség progressziója
Időkeret: 2 év
Jellemezze a betegség progresszióját AMN-vel diagnosztizált felnőtteknél a járási képesség sorozatos klinikai értékelésével, 6 perces sétateszttel mérve
2 év

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az életminőségben
Időkeret: 2 év
Jellemezze az életminőség több paraméterében bekövetkezett változást az idő múlásával kérdőívek segítségével, beleértve a sclerosis multiplex életminőség-54-et (MS-QOL)
2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

SwanBio Therapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. november 17.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2025. június 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2025. augusztus 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. május 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. május 23.

Első közzététel (Tényleges)

2022. május 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 4.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SBT101-CT101
  • 2021-004410-19 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel