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Une étude pour évaluer l'administration de la thérapie génique SBT101 chez des patients adultes atteints d'adrénomyéloneuropathie (AMN) (PROPEL)

4 août 2026 mis à jour par: SwanBio Therapeutics, Inc.

Une étude de phase 1/2 randomisée, en aveugle et à dose croissante pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'administration intrathécale de la thérapie génique AAV9-ABCD1 (SBT101) chez des patients adultes atteints d'adrénomyéloneuropathie

Il s'agit d'une étude de phase 1/2 randomisée, en aveugle et à doses croissantes visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'administration intrathécale (IT) de SBT101, un virus adéno-associé recombinant de sérotype 9 (AAV9) contenant une copie fonctionnelle de l'adénosine triphosphate humain (ATP)-binding cassette transporter subfamily D member 1 (ABCD1; hABCD1), chez des patients adultes atteints d'adrénomyéloneuropathie (AMN) âgés de 18 à 65 ans.

Les patients recevront une dose unique de SBT101 par voie informatique (ou une procédure d'imitation) et seront suivis pour la sécurité et l'efficacité pendant 2 ans. Les patients recevant SBT101 seront suivis pendant 3 ans supplémentaires (5 au total) pour la sécurité. Les patients recevant une procédure d'imitation se verront offrir la possibilité de recevoir SBT101 après 2 ans, comme l'indiquent les données.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude se compose de deux parties après perfusion de SBT101 :

Partie 1 : Une période d'étude de base de 24 mois en aveugle pour évaluer l'innocuité et l'impact potentiel de SBT101 sur la progression de la maladie. La partie 1 comprendra 2 phases :

Phase 1 : Phase d'escalade de dose : Deux (2) doses de SBT101 (cohorte de niveau de dose 1 et cohorte de niveau de dose 2) seront évaluées pour établir la dose maximale tolérée (DMT).

Phase 2 : Phase d'expansion de la dose : des patients supplémentaires seront recrutés pour recevoir le SBT101 au MTD

Partie 2 : Une période de suivi de l'innocuité à long terme de 3 ans sans insu avec des visites de suivi annuelles pour évaluer l'innocuité du SBT101 et la progression de la maladie.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

9

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
        • Amsterdam UMC
  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • University of Massachusetts Chan Medical School

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostiqué avec l'adrénoleucodystrophie liée à l'X (ALD), y compris une mutation prouvée du gène ABCD1 par des tests génétiques de confirmation, et soutenu par des taux élevés d'AGGLC circulants.
  2. Preuve clinique d'atteinte de la moelle épinière mais toujours capable de se déplacer de façon autonome

Critère d'exclusion:

  1. Preuve ou diagnostic antérieur de maladie cérébrale inflammatoire.
  2. 15 ans ou plus se sont écoulés depuis l'apparition initiale des manifestations de la myéloneuropathie telles que des difficultés à marcher ou à courir, un dysfonctionnement de la vessie, une augmentation du tonus musculaire, de la spasticité, de la faiblesse, des problèmes d'équilibre, etc.
  3. Contre-indications à la procédure IRM et/ou aux produits de contraste.
  4. Contre-indication aux stéroïdes, au sirolimus, au tacrolimus et/ou aux médicaments anesthésiques.
  5. Fonction surrénalienne instable (par exemple, insuffisance surrénalienne non traitée ou traitée de manière inappropriée).
  6. Antécédents de diabète ou glycémie à jeun anormale (≥126 mg/dL) ou hémoglobine A1C ≥6,5 %.
  7. Patients ayant reçu une thérapie génique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Active Treatment - Cohort 1- Dose Level 1
Patients treated with SBT101 (1.0E14 vector genomes)
Génétique: SBT101 Treatment
SBT101 Treatment
Expérimental: Active Treatment - Cohort 2 - Dose Level 2
Patients treated with SBT101 (3.0E14 vector genomes).
Génétique: SBT101 Treatment
SBT101 Treatment

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Adverse Events to SBT101. Any Serious TEAE. Any Serious TEAE Related to the Study Procedure or Study Drug.
Délai: 2 years
Any Treatment Emergent Adverse Event (TEAE). TEAE was defined as any adverse event which started during or after the administration of IMP or the immunosuppressant pre-medication.
2 years

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évolution de la maladie
Délai: 2 années
Caractériser la progression de la maladie chez les adultes diagnostiqués avec l'AMN grâce à des évaluations cliniques en série de la capacité de marche mesurée par un test de marche de 6 minutes
2 années

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de qualité de vie
Délai: 2 années
Caractériser l'évolution de plusieurs paramètres de qualité de vie au fil du temps à l'aide de questionnaires, notamment le Multiple Sclerosis Quality of Life-54 (MS-QOL)
2 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

SwanBio Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 novembre 2022

Achèvement primaire (Réel)

30 juin 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

31 août 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 mai 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 mai 2022

Première publication (Réel)

27 mai 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SBT101-CT101
  • 2021-004410-19 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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