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Eine Studie zur Bewertung der Verabreichung der SBT101-Gentherapie bei erwachsenen Patienten mit Adrenomyeloneuropathie (AMN) (PROPEL)

4. August 2026 aktualisiert von: SwanBio Therapeutics, Inc.

Eine randomisierte, verblindete Dosiseskalationsstudie der Phase 1/2 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der intrathekalen Verabreichung der AAV9-ABCD1-Gentherapie (SBT101) bei erwachsenen Patienten mit Adrenomyeloneuropathie

Dies ist eine randomisierte, verblindete Dosiseskalationsstudie der Phase 1/2 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der intrathekalen (IT) Verabreichung von SBT101, einem rekombinanten Adeno-assoziierten Virus Serotyp 9 (AAV9), das eine funktionelle Kopie des menschlichen Adenosintriphosphats enthält (ATP)-bindendes Kassettentransporter-Subfamilie-D-Mitglied-1-Gen (ABCD1; hABCD1) bei erwachsenen Patienten mit Adrenomyeloneuropathie (AMN) im Alter von 18 bis 65 Jahren.

Die Patienten erhalten eine Einzeldosis SBT101 über den IT-Weg (oder ein Nachahmungsverfahren) und werden 2 Jahre lang auf Sicherheit und Wirksamkeit überwacht. Patienten, die SBT101 erhalten, werden aus Sicherheitsgründen weitere 3 Jahre (insgesamt 5) nachbeobachtet. Patienten, die ein Imitationsverfahren erhalten, wird die Möglichkeit geboten, SBT101 nach 2 Jahren zu erhalten, wie die Daten zeigen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie besteht aus zwei Teilen nach Infusion von SBT101:

Teil 1: Eine verblindete 24-monatige Kernstudienperiode zur Bewertung der Sicherheit und potenziellen Auswirkungen von SBT101 auf das Fortschreiten der Krankheit. Teil 1 besteht aus 2 Phasen:

Phase 1: Dosiseskalationsphase: Zwei (2) Dosen von SBT101 (Kohorte der Dosisstufe 1 und Kohorte der Dosisstufe 2) werden bewertet, um die maximal tolerierte Dosis (MTD) festzulegen.

Phase 2: Dosiserweiterungsphase: Zusätzliche Patienten werden für die Behandlung mit SBT101 am MTD aufgenommen

Teil 2: Eine unverblindete 3-jährige langfristige Sicherheitsnachbeobachtung mit jährlichen Nachuntersuchungen zur Bewertung der Sicherheit von SBT101 und des Krankheitsverlaufs.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Amsterdam UMC
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • University of Massachusetts Chan Medical School

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnostiziert mit X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie (ALD), einschließlich nachgewiesener Mutation im ABCD1-Gen durch bestätigende Gentests, und unterstützt durch erhöhte zirkulierende VLCFA-Spiegel.
  2. Klinischer Nachweis einer Beteiligung des Rückenmarks, aber immer noch in der Lage, selbstständig zu gehen

Ausschlusskriterien:

  1. Nachweis oder frühere Diagnose einer entzündlichen zerebralen Erkrankung.
  2. 15 Jahre oder mehr sind seit dem erstmaligen Auftreten von Manifestationen der Myeloneuropathie vergangen, wie z.
  3. Kontraindikationen für MRT-Verfahren und/oder Kontrastmittel.
  4. Kontraindikation für Steroide, Sirolimus, Tacrolimus und/oder anästhetische Medikamente.
  5. Instabile Nebennierenfunktion (z. B. unbehandelte oder unangemessen behandelte Nebenniereninsuffizienz).
  6. Vorgeschichte von Diabetes oder abnormaler Nüchtern-Plasmaglukose (≥126 mg/dl) oder Hämoglobin A1C ≥6,5 %.
  7. Patienten, die eine Gentherapie erhalten haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Active Treatment - Cohort 1- Dose Level 1
Patients treated with SBT101 (1.0E14 vector genomes)
Genetisch: SBT101 Treatment
SBT101 Treatment
Experimental: Active Treatment - Cohort 2 - Dose Level 2
Patients treated with SBT101 (3.0E14 vector genomes).
Genetisch: SBT101 Treatment
SBT101 Treatment

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Adverse Events to SBT101. Any Serious TEAE. Any Serious TEAE Related to the Study Procedure or Study Drug.
Zeitfenster: 2 years
Any Treatment Emergent Adverse Event (TEAE). TEAE was defined as any adverse event which started during or after the administration of IMP or the immunosuppressant pre-medication.
2 years

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Krankheitsprogression
Zeitfenster: Zwei Jahre
Charakterisierung des Krankheitsverlaufs bei Erwachsenen mit AMN-Diagnose durch serielle klinische Bewertungen der Gehfähigkeit, gemessen mit dem 6-Minuten-Gehtest
Zwei Jahre

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Lebensqualität
Zeitfenster: Zwei Jahre
Charakterisieren Sie die Veränderung mehrerer Lebensqualitätsparameter im Laufe der Zeit mithilfe von Fragebögen, einschließlich des Multiple Sclerosis Quality of Life-54 (MS-QOL)
Zwei Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

SwanBio Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. November 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. August 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Mai 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Mai 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Mai 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SBT101-CT101
  • 2021-004410-19 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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