IUS アクティビティ インデックスの検証 (USE-IT)

研究デザイン 50 週間の追跡調査を伴う 111 人の CD 参加者の前向き多施設共同研究 研究集団 中等度から重度の活動性 CD の成人患者

包含基準:

1. -少なくとも3か月の標準的な臨床的、内視鏡的、および組織学的基準に従ってCDの確定診断
2. 18歳以上の大人

3. 以下によって定義される、中程度から重度のアクティブな CD:

   1. HBI≧8の活動的な症状、および
   2. -IUSによって決定される回腸または結腸の少なくとも1つのセグメントにおける腸壁の厚さ（BWT）> 3 mmとして定義される腸壁の炎症
4. -治療中の胃腸科医に従って生物学的療法の導入が計画されている患者 アクティブな疾患を治療する
5. 書面によるインフォームドコンセントを取得し、文書化する必要があります

除外基準:

1. -潰瘍性大腸炎または分類されていないIBDタイプの一次診断を受けた患者
2. 以前に腸の手術を受けた患者

3. -疾患関連の構造的腸合併症を有する患者。次のいずれかとして定義されます。

   1. 腸壁肥厚の増加（正常の25％以上）、管腔直径の減少（隣接する正常な腸ループと比較して50％以上）および近位拡張（任意の画像診断法で）を伴う狭窄、または
   2. -穿通性合併症（肛門周囲瘻孔形成疾患を除く;別の腸セグメント[直腸以外]に追加の炎症がある場合、肛門周囲疾患の患者は適格です）
4. -ICまたはMREの禁忌
5. -スクリーニング時に35を超えるBMI、またはすべての腸セグメントのIUS視覚化を妨げる可能性が高いと考えられるその他の特性
6. 直腸に限局する疾患
7. -研究者の意見では、研究に完全に参加する参加者の能力を妨げる可能性があるCD以外の深刻な基礎疾患
8. -研究者の意見では、研究手順を遵守する参加者の能力を妨げる可能性のあるアルコールまたは薬物乱用の歴史
9. 妊娠データソースおよびデータ収集 データは、病歴および CD 関連の病歴、投薬記録、以前の臨床検査および画像検査の結果を含む患者カルテ (紙または電子) から収集されます。 入院、救急科（ED）の訪問、および手術を含む患者の疾患関連の転帰は、分析のために訪問中に収集されます。 データは患者のカルテから転記され、治験責任医師または認定された訓練を受けた被指名人によって電子症例報告フォームに入力されます。

アンケートは、医療従事者と患者が記入する必要があります (つまり、ベースライン人口統計、HRQoL]SIBDQ]、PRO-2、IBD 知識アンケート)。

結果

主な結果:

• 中等度から重度の活動性 CD を有する成人集団における IUS CD 活動指数の縦断的および構成的妥当性と治療反応性

副次的結果:

• IUS CD 活動指数および構成項目と IC との相関
• IUS CD 活動指数および構成項目と MRE との相関
• IUS CD活動指数および構成項目とバイオマーカーとの相関
• IUS CD活動指数および構成項目と臨床活動スコアとの相関
• IUS CD活動指数および構成項目と組織学との相関
• IUS CD 活動指数およびコンポーネント項目と HRQoL (SIBDQ) および PRO-2 との相関
• CDに対して承認された生物学的療法の開始後にIUS応答および経壁治癒を示した患者の割合
• IC、MRE、バイオマーカー、臨床疾患活動性スコア、HRQoL (SIBDQ)、PRO-2、および組織学の変化による治療後の IUS CD 活動およびコンポーネント項目の変化の長期的妥当性
• 終末回腸小腸蠕動と IUS CD 活動指数および構成項目、MRE、IC と CD 活動との相関
• IUS CD 活動指数およびコンポーネント項目と、救急外来、入院、手術などの患者転帰との相関関係。

統計的方法 人口統計および臨床データは、記述統計を使用して評価されます。 以前の研究（パートI）からの少なくとも適度に信頼できる（評価者間ICC> 0.40）項目とその構成項目を使用した開発中の推定IUS CD活動指数は、この前向きコホート研究で評価されます。

サンプルサイズ：

検出力の計算は、IUS CD 活動指数の応答性の主要評価項目に基づいています。 標準化された平均変化の分散式に基づいて、ベースライン スコアとフォローアップ スコアの相関が 0.3 であると仮定すると、94 ペア スコアのサンプル サイズは、標準化された平均変化 0.35 を検出する検出力が 80% になります。 15% の減少を考慮すると、111 人の参加者のサンプル サイズが必要になります。

結果分析:

この研究の主な目的は、効果的な医学療法に対するIUS CD活動指数の反応性を確立し、経時的な活動の変化を実証することと、個々のIUS活動指数の構成要素とICおよびMREの両方と比較した全体的なスコアの相関関係を通じて指数の外部検証を行うことです。 .

同様の相関関係は、IUS CD 活動指数と HBI、GHAS、RHI、SIBDQ、PRO-2、経壁治癒、終末回腸小腸蠕動運動、救急外来、入院、手術などの患者転帰との間で調べられます。 この前向きコホートのすべての参加者は、CDに対する既知の有効性の医学療法を受けます。 変化の定義は、100 mm のビジュアル アナログ スケール (VAS) を使用して定量化された疾病活動のグローバルな IUS 測定に基づいており、0 は疾病活動がないことを表し、100 はこれまでに見られた最悪の疾病活動を表します。 臨床的に意味のある変化は、ベースラインでのグローバル IUS VAS の SD の ½ 以上の減少によって定義されます。 縦断的妥当性は、IUS CD 活動指数および IC 上の疾患活動性の他の測定値の変化、ならびに MRE (簡略化された MaRIA スコア)、HBI、CRP、および fCal の変化と相関します。 応答性は、標準化された効果サイズ (SD で割った平均差) と関連する 95% CI、および AUROC として表される変化を検出するためのノンパラメトリック確率を使用して定量化されます。 加重相関係数は、縦方向の有効性を定量化するために使用されます。 探索的知識アンケート (IBD Knowledge Questionnaire) も使用して、研究参加による患者の IBD 理解の進展を評価します。 この研究データが機械学習 IUS 診断に適用される可能性も考慮されます。

期待される影響 信頼性と応答性に優れた IUS CD 活動指標の開発により、IUS 利用の標準化と一貫性が世界的に向上します。 長期的には、これは IBD ケアの提供方法を​​大きく変える可能性があり、診療所で再現性のある正確な疾患活動性評価が広く採用されることで、CD における治療から標的への戦略の採用が加速されます。 この戦略は、臨床的意思決定をより適切に通知し、患者の転帰を改善し、CD 患者の長期的な障害を軽減することが実証されています。 さらに、IUSの取り込みが増加すると、患者は自分の病気をよりよく理解できるようになり、結果としてモニタリングと治療への順守が改善され、最終的にCD関連の転帰が改善されます。