IUS-aktiivisuusindeksin validointi (USE-IT)

Tutkimuksen suunnittelu Prospektiivinen monikeskustutkimus 111 osallistujalla, joilla on CD-sairaus ja 50 viikon seuranta Tutkimuspopulaatio Aikuiset potilaat, joilla on keskivaikea tai vaikea aktiivinen CD

Sisällyttämiskriteerit:

1. Vahvistettu CD-diagnoosi vakiintuneiden kliinisten, endoskooppisten ja histologisten kriteerien mukaan vähintään 3 kuukauden ajan
2. 18 vuotta täyttäneet aikuiset

3. Keskivaikea tai erittäin aktiivinen CD määritellään:

   1. Aktiiviset oireet, kun HBI on ≥ 8 ja
   2. Suolen seinämän tulehdus määritellään suolen seinämän paksuudeksi (BWT) > 3 mm vähintään yhdessä sykkyräsuolen tai paksusuolen segmentissä IUS:lla määritettynä
4. Potilaat, joille suunnitellaan biologisen hoidon käyttöönottoa hoitavan gastroenterologinsa mukaisesti aktiivisen sairauden hoitoon
5. Kirjallinen tietoinen suostumus on hankittava ja dokumentoitava

Poissulkemiskriteerit:

1. Potilaat, joilla on ensisijainen diagnoosi haavainen paksusuolitulehdus tai IBD-tyyppi, luokittelematon
2. Potilaat, joilla on aiemmin tehty suolistoleikkaus

3. Potilaat, joilla on sairauteen liittyviä rakenteellisia suolen komplikaatioita, jotka määritellään joko:

   1. Ahtauma, johon liittyy lisääntynyt suolen seinämän paksuuntuminen (> 25 % normaalista), pienentynyt luminaalinen halkaisija (≥ 50 % verrattuna normaaliin viereiseen suolen silmukkaan) ja proksimaalinen laajentuminen (millä tahansa kuvantamismenetelmällä) tai
   2. Läpäisevät komplikaatiot (lukuun ottamatta perianaalista fistuloivaa sairautta; potilaat, joilla on perianaalinen sairaus, ovat kelvollisia, jos toisessa suolen osassa [muussa kuin peräsuolessa] on lisätulehdusta)
4. IC:n tai MRE:n vasta-aihe
5. BMI yli 35 seulonnan aikana tai muita ominaisuuksia, joiden katsotaan estävän kaikkien suolen segmenttien IUS-visualisoinnista
6. Sairaus rajoittuu peräsuoleen
7. Muu vakava perussairaus kuin CD, joka voi tutkijan mielestä häiritä osallistujan kykyä osallistua täysimääräisesti tutkimukseen
8. Alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö, joka voi tutkijan mielestä häiritä osallistujan kykyä noudattaa tutkimusmenettelyjä
9. Raskaustietolähteet ja tiedonkeruu Tiedot kerätään potilaskartoista (paperi- tai sähköisistä), mukaan lukien lääketieteellinen ja CD-aiheinen historia, lääkitystiedot sekä aikaisempien laboratorio- ja kuvantamistutkimusten tulokset. Potilaiden sairauksiin liittyvät tulokset, mukaan lukien sairaalahoidot, ensiapukäynnit ja leikkaukset, kerätään käyntien aikana analysointia varten. Tutkija tai valtuutettu koulutettu edustaja kirjoittaa tiedot potilaskartalta ja syöttää ne sähköiseen tapausraporttilomakkeeseen.

Terveydenhuollon ammattilaisten ja potilaiden tulee täyttää kyselyt (eli demografiset perustiedot, HRQoL ]SIBDQ], PRO-2, IBD Knowledge Questionnaire).

Tulokset

Ensisijainen tulos:

• IUS-CD-aktiivisuusindeksin pituussuuntainen ja konstruktiivinen validiteetti ja hoitovaste aikuisväestöllä, jolla on kohtalainen tai vaikea aktiivinen CD

Toissijaiset tulokset:

• IUS CD:n aktiivisuusindeksin ja komponenttien korrelaatio IC:n kanssa
• IUS CD:n aktiivisuusindeksin ja komponenttien korrelaatio MRE:n kanssa
• IUS CD -aktiivisuusindeksin ja komponenttien korrelaatio biomarkkereiden kanssa
• IUS CD -aktiivisuusindeksin ja komponenttien korrelaatio kliinisen aktiivisuuspisteiden kanssa
• IUS-CD-aktiivisuusindeksin ja komponenttien korrelaatio histologian kanssa
• IUS CD -aktiivisuusindeksin ja komponenttien korrelaatio HRQoL:n (SIBDQ) ja PRO-2:n kanssa
• Niiden potilaiden osuus, joilla on IUS-vaste ja transmuraalinen paraneminen CD:n hoitoon hyväksytyn biologisen hoidon aloittamisen jälkeen
• IUS CD -aktiivisuuden ja komponenttien muutosten pitkittäinen validiteetti hoidon jälkeen IC:n, MRE:n, biomarkkerien, kliinisen sairauden aktiivisuuspisteiden, HRQoL:n (SIBDQ), PRO-2:n ja histologian muutoksilla
• Terminaalisen ileaalisen ohutsuolen peristaltiikan korrelaatio IUS:n CD-aktiivisuusindeksin ja komponenttien, MRE:n ja IC:n kanssa CD-aktiivisuuden kanssa
• IUS CD -aktiivisuusindeksin ja komponenttien korrelaatio potilaiden tuloksiin, mukaan lukien ED-käynti, sairaalahoito ja leikkaus.

Tilastolliset menetelmät Demografiset ja kliiniset tiedot arvioidaan kuvailevien tilastojen avulla. Tässä prospektiivisessa kohorttitutkimuksessa arvioidaan kehitteillä oleva IUS-CD-aktiivisuusindeksi, jossa käytetään vähintään kohtalaisen luotettavia (arvioijien välinen ICC > 0,40) aikaisemman tutkimuksen (osa I) ja sen komponenttien kohteita.

Otoskoko:

Teholaskelmat perustuvat IUS CD -aktiivisuusindeksin vasteen ensisijaiseen päätepisteeseen. Standardoidun keskimääräisen muutoksen varianssikaavan perusteella ja olettaen korrelaation 0,3 lähtötason ja seurantapisteiden osalta, 94 pistemäärän otoskoko olisi 80 %:n kyky havaita standardoitu keskimääräinen muutos 0,35. Otoskoko on 111 osallistujaa, mikä vastaa 15 prosentin poistumista.

Tulosanalyysi:

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on sekä määrittää IUS-CD-aktiivisuusindeksin vaste tehokkaalle lääkehoidolle osoittamalla aktiivisuuden muutokset ajan mittaan sekä indeksoida ulkoinen validointi korreloimalla yksittäisiä IUS-aktiivisuusindeksin komponentteja ja kokonaispisteitä verrattuna sekä IC- että MRE-arvoihin. .

Samanlaisia ​​korrelaatioita tutkitaan IUS CD -aktiivisuusindeksin ja HBI:n, GHAS:n, RHI:n, SIBDQ:n, PRO-2:n, transmuraalisen paranemisen, terminaalisen ileaalisen ohutsuolen peristaltiikan ja potilaiden tulosten välillä, mukaan lukien ED-käynti, sairaalahoito ja leikkaus. Kaikki tämän mahdollisen kohortin osallistujat saavat lääketieteellistä hoitoa, jonka teho on tunnetusti CD:n hoidossa. Muutoksen määritelmä perustuu sairauden aktiivisuuden maailmanlaajuiseen IUS-mittaukseen, joka kvantifioidaan käyttämällä 100 mm:n visuaalista analogista asteikkoa (VAS), jossa 0 tarkoittaa, ettei taudin aktiivisuutta ole ja 100 edustaa pahinta koskaan havaittua sairauden aktiivisuutta. Kliinisesti merkittävä muutos määritellään maailmanlaajuisen IUS VAS:n SD:n laskulla, joka on yli ½ lähtötasolla. Pituussuuntainen validiteetti korreloi IUS-CD-aktiivisuusindeksin ja muiden sairauden aktiivisuuden mittareiden IC:ssä sekä MRE- (yksinkertaistettu MarIA-pistemäärä), HBI-, CRP- ja fCal-arvojen muutoksiin. Responsiivisuus kvantifioidaan käyttämällä standardoitua efektin kokoa (keskimääräinen ero jaettuna SD:llä) ja siihen liittyvää 95 %:n luottamusväliä sekä muutoksen havaitsemisen ei-parametrista todennäköisyyttä, joka ilmaistaan ​​AUROC:na. Painotettuja korrelaatiokertoimia käytetään pitkittäisen validiteetin kvantifiointiin. Tutkivaa tietokyselyä (IBD Knowledge Questionnaire) käytetään myös arvioitaessa potilaan IBD-ymmärryksen kehitystä tutkimukseen osallistumisen kautta. Tämän tutkimusdatan potentiaalia soveltaa koneoppimisen IUS-diagnostiikassa tarkastellaan myös.

Odotetut vaikutukset Luotettavan ja reagoivan IUS CD -aktiivisuusindeksin kehittäminen parantaa IUS:n käytön standardointia ja johdonmukaisuutta maailmanlaajuisesti. Pitkällä aikavälillä tämä voi muuttaa perinpohjaisesti tapaa, jolla IBD-hoitoa tarjotaan, kun klinikalla otetaan laajemmin käyttöön toistettavissa oleva tarkka sairauden aktiivisuuden arviointi, mikä johtaa CD-sairauden hoitoon kohdennetun strategian nopeutumiseen. Tämän strategian on osoitettu parantavan kliinistä päätöksentekoa, parantavan potilaiden tuloksia ja vähentävän pitkäaikaista vammaisuutta CD-potilailla. Lisäksi lisääntynyt IUS:n käyttö voi saada potilaat ymmärtämään sairautensa paremmin, mikä johtaa parempaan seurantaan ja hoitoon sitoutumiseen, mikä lopulta parantaa CD:hen liittyviä tuloksia.