Validation d'un IUS Activity Index (USE-IT)

Conception de l'étude Étude multicentrique prospective de 111 participants atteints de MC avec 50 semaines de suivi Population de l'étude Patients adultes atteints de MC modérément à sévèrement active

Critère d'intégration:

1. Diagnostic confirmé de MC selon les critères cliniques, endoscopiques et histologiques standard d'une durée d'au moins 3 mois
2. Adultes de 18 ans ou plus

3. CD modérément à sévèrement actif défini par :

   1. Symptômes actifs avec un HBI ≥ 8, et
   2. Inflammation de la paroi intestinale définie comme une épaisseur de la paroi intestinale (BWT)> 3 mm dans au moins 1 segment de l'iléon ou du côlon, tel que déterminé par IUS
4. Patients avec l'introduction prévue d'un traitement biologique selon leur gastro-entérologue traitant pour traiter la maladie active
5. Un consentement éclairé écrit doit être obtenu et documenté

Critère d'exclusion:

1. Patients avec un diagnostic principal de colite ulcéreuse ou de type MII non classé
2. Patients ayant déjà subi une chirurgie intestinale

3. Patients présentant des complications intestinales structurelles liées à la maladie, définies comme :

   1. Sténose avec épaississement accru de la paroi intestinale (> 25 % de la normale), diminution du diamètre luminal (≥ 50 % par rapport à l'anse intestinale adjacente normale) et dilatation proximale (sur n'importe quelle modalité d'imagerie), ou
   2. Complications pénétrantes (à l'exclusion de la maladie fistulisante périanale ; les patients atteints d'une maladie périanale sont éligibles s'il y a une inflammation supplémentaire dans un autre segment intestinal [autre que le rectum])
4. Contre-indication à IC ou MRE
5. IMC supérieur à 35 au moment du dépistage ou d'autres caractéristiques considérées comme susceptibles d'empêcher la visualisation par SIU de tous les segments intestinaux
6. Maladie limitée au rectum
7. Maladie sous-jacente grave autre que la MC qui, de l'avis de l'investigateur, peut interférer avec la capacité du participant à participer pleinement à l'étude
8. Antécédents d'abus d'alcool ou de drogues qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent interférer avec la capacité du participant à se conformer aux procédures de l'étude
9. Sources de données sur la grossesse et collecte de données Les données seront recueillies à partir des dossiers des patientes (papier ou électroniques), y compris les antécédents médicaux et liés aux CD, les dossiers de médicaments et les résultats des examens de laboratoire et d'imagerie antérieurs. Les résultats liés à la maladie des patients, y compris les hospitalisations, les visites aux urgences et les chirurgies, seront recueillis lors des visites pour analyse. Les données seront transcrites à partir du dossier du patient et saisies dans un formulaire de rapport de cas électronique par l'investigateur ou une personne désignée formée et autorisée.

Les questionnaires doivent être remplis par les professionnels de la santé et les patients (c.-à-d. données démographiques de base, HRQoL ]SIBDQ], PRO-2, IBD Knowledge Questionnaire).

Résultats

Résultat primaire:

• La validité longitudinale et de construction et la réactivité au traitement d'un indice d'activité CD du SIU dans une population adulte avec une CD active modérée à sévère

Résultats secondaires :

• La corrélation de l'indice d'activité IUS CD et des éléments composants avec IC
• La corrélation de l'indice d'activité IUS CD et des éléments composants avec le MRE
• La corrélation de l'indice d'activité IUS CD et des éléments composants avec les biomarqueurs
• La corrélation de l'indice d'activité CD du SIU et des éléments composants avec les scores d'activité clinique
• La corrélation de l'indice d'activité CD du SIU et des éléments composants avec l'histologie
• La corrélation de l'indice d'activité IUS CD et des éléments composants avec HRQoL (SIBDQ) et PRO-2
• La proportion de patients présentant une réponse au SIU et une cicatrisation transmurale après le début d'une thérapie biologique approuvée pour la MC
• La validité longitudinale des modifications de l'activité CD du SIU et des éléments composants après le traitement avec des modifications de l'IC, de l'ERM, des biomarqueurs, des scores d'activité clinique de la maladie, de la HRQoL (SIBDQ), du PRO-2 et de l'histologie
• La corrélation du péristaltisme de l'intestin grêle iléal terminal avec l'indice d'activité CD du SIU et les éléments composants, MRE et IC avec l'activité CD
• La corrélation de l'indice d'activité CD du SIU et des éléments composants avec les résultats des patients, y compris les visites aux urgences, les hospitalisations et les interventions chirurgicales.

Méthodes statistiques Les données démographiques et cliniques seront évaluées à l'aide de statistiques descriptives. Un indice putatif d'activité CD du SIU en cours de développement utilisant des éléments au moins modérément fiables (ICC inter-évaluateurs > 0,40) d'une étude antérieure (Partie I) et ses éléments constitutifs sera évalué dans cette étude de cohorte prospective.

Taille de l'échantillon:

Les calculs de puissance sont basés sur le critère d'évaluation principal de la réactivité de l'indice d'activité IUS CD. Sur la base de la formule de variance pour le changement moyen standardisé et en supposant une corrélation de 0,3 pour les scores de référence et de suivi, un échantillon de 94 scores appariés aurait une puissance de 80 % pour détecter un changement moyen standardisé de 0,35. Compte tenu de l'attrition de 15 %, un échantillon de 111 participants sera nécessaire.

Analyse des résultats :

L'objectif principal de cette étude est à la fois d'établir la réactivité de l'indice d'activité CD du SIU à un traitement médical efficace avec la démonstration des changements d'activité au fil du temps ainsi que la validation externe de l'indice par la corrélation des composants individuels de l'indice d'activité du SIU et le score global par rapport à l'IC et au MRE .

Des corrélations similaires seront examinées entre l'indice d'activité CD du SIU et le HBI, le GHAS, le RHI, le SIBDQ, le PRO-2, la guérison transmurale, le péristaltisme terminal de l'intestin grêle iléal et les résultats des patients, y compris les visites au service d'urgence, l'hospitalisation et la chirurgie. Tous les participants de cette cohorte prospective recevront un traitement médical dont l'efficacité est connue pour la MC. La définition du changement sera basée sur une mesure IUS globale de l'activité de la maladie, quantifiée à l'aide d'une échelle visuelle analogique (EVA) de 100 mm, où 0 représente l'absence d'activité de la maladie et 100 représente la pire activité de la maladie jamais observée. Un changement cliniquement significatif sera défini par une diminution de plus de la moitié de l'ET de l'EVA globale du SIU au départ. La validité longitudinale sera corrélée avec les changements de l'indice d'activité CD IUS et d'autres mesures de l'activité de la maladie sur IC, et les changements de MRE (score MaRIA simplifié), HBI, CRP et fCal. La réactivité sera quantifiée à l'aide de la taille d'effet standardisée (différence moyenne divisée par l'écart-type) et de l'IC à 95 % associé, ainsi que de la probabilité non paramétrique de détection du changement, exprimée sous la forme de l'AUROC. Des coefficients de corrélation pondérés seront utilisés pour quantifier la validité longitudinale. Un questionnaire exploratoire sur les connaissances (IBD Knowledge Questionnaire) sera également utilisé pour évaluer l'évolution de la compréhension des patients en matière de MICI grâce à leur participation à l'étude. Le potentiel d'application des données de cette étude dans les diagnostics IUS d'apprentissage automatique sera également pris en compte.

Impact attendu Le développement d'un indice d'activité CD du SIU fiable et réactif améliorera la normalisation et la cohérence de l'utilisation du SIU à l'échelle mondiale. À long terme, cela peut profondément changer la façon dont les soins des MII sont dispensés, avec une adoption plus large d'une évaluation précise et reproductible de l'activité de la maladie en clinique, ce qui accélère l'adoption d'une stratégie de traitement vers la cible dans la MC. Il a été démontré que cette stratégie permet de mieux éclairer la prise de décision clinique, d'améliorer les résultats pour les patients et de réduire l'invalidité à long terme chez les patients atteints de MC. De plus, une utilisation accrue du SIU peut inciter les patients à mieux comprendre leur maladie, ce qui se traduira par une meilleure adhésion à la surveillance et au traitement, ce qui améliorera finalement les résultats liés à la MC.