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DMDに対する週1回の乳児コルチコステロイド試験

2026年8月12日 更新者：Anne M. Connolly

DMDの少年におけるプレドニゾロン5mg/kg/週の第2相試験

ここでテストされた仮説は、低用量の断続的な経口コルチコステロイド (5mg/kg/週) が 10mg/kg/週の用量と同等に効果的であるというものです.

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

研究者は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) による筋肉の破壊が乳児期に始まることを知っており、通常の発達中の乳児と比較した乳児期の運動機能の低下がその破壊を反映していることを以前に示しました。 毎日のコルチコステロイドの副作用が知られているため、ほとんどの医師は 3 ～ 5 歳になるまで治療を開始しません。 ほとんどの副作用 (クッシング様顔面、線形成長停止、および骨密度の低下) は、2 つの別々の研究で乳児および歩行中の男児では発生しませんでした。 しかし、(10mg/kg/週) を服用している幼児と少年では、幼児と少年の 56% でベースラインと比較して体重パーセンタイルが増加しました。 この研究では、この低用量のプレドニゾロン (5mg/kg/週) を、乳児および若い DMD 男児 (生後 1 ～ 30 か月) を対象とした非盲検研究でテストし、より少ない副作用で同等の有効性を達成できるかどうかを判断します。 この研究の主な結果は総運動機能です。 研究チームは、生後 1 か月から 30 か月までの男児を登録し、それぞれを 2 年間追跡します。 Bayley-4 Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4) と、新たに開発された Neuromuscular Gross Motor Outcomes (GRO) および NorthStar Ambulatory Assessment (NSAA) の 3 つの評価尺度を使用して総運動機能を評価します。 1 年間の結果は Bayley-4 Scaled Score の変化となり、2 年間の結果は GRO スコアの変化となります。 この研究では、低用量でも同様に効果があるかどうか、およびその用量が最初の研究で乳児の約半分に見られた体重増加を軽減できるかどうかを判断します. Bayley-4 と GRO の両方で総運動機能の評価が可能であり、生後 42 か月未満の DMD のすべての男児で実行可能です。 さらに、GRO は、このコホートを丸 2 年間追跡することを可能にする、幅広い年齢スパンにわたる運動機能の継続的な評価を可能にします。

研究の種類

介入

入学 (推定)

26

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45220
        • 募集
        • University of Cincinnati
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • 募集
        • Nationwide Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Anne Connolly, MD
        • コンタクト：
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年～1年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 被験者は生後1か月から30か月
  • 試験でデュシェンヌ型と一致する筋力低下、正常上限の 20 倍以上のクレアチンキナーゼ、DMD の原因となることが知られている遺伝子変異。

除外基準:

  • グルココルチコステロイドによる前治療

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：実験的
これは一群の研究であり、被験者のグループはすべて実験的であり、薬物を投与されます.
薬：プレドニゾロン
液体、週 5mg/kg、1 年間
他の名前：
  • コルチコステロイド

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Gross Motor Scaled Score のベースラインから 24 か月までの変化。
時間枠：ベースライン来院から 24 か月来院まで
Neuromuscular Gross Motor Outcome (GRO): Neuromuscular GRO は、神経筋疾患と診断された患者の生涯にわたるすべてのレベルの能力について、全身の筋力、運動発達、および機能を評価するために開発された総運動転帰指標です。 アイテムは、年齢と能力に応じて、発達順序に従って投与されます。 最高得点は100点です。
ベースライン来院から 24 か月来院まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Bayley-4 Scales of Infant and Toddler Development によって評価された 24 か月時点での言語 (表現力と受容力)、社会的および細かい運動能力
時間枠：ベースライン来院から 24 か月来院まで
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4) は、生後 15 日の幼児から子供を評価する包括的なツールとして国際的に認められています。 Bayley-4 を使用すると、言語を持たない子供の機能に関する詳細な情報を取得できます。 子どもたちは、認知、言語（受容力と表現力）、および運動力（微細と総体）の5つの重要な発達領域で評価されます。
ベースライン来院から 24 か月来院まで
直線的な成長
時間枠：ベースライン来院から 24 か月来院まで
以前に、10mg/kg/週で治療されたすべての乳幼児が直線的な成長を維持したことを示しました. このプロトコルは、低用量でも効果が維持されるかどうかを判断するように設計されています。
ベースライン来院から 24 か月来院まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Anne M. Connolly

協力者

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Virginia Commonwealth University
Muscular Dystrophy Association

捜査官

  • 主任研究者：Anne Connolly, MD、Nationwide Children's Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年4月30日

一次修了 (推定)

2028年8月1日

研究の完了 (推定)

2028年12月1日

試験登録日

最初に提出

2022年2月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年6月7日

最初の投稿 (実際)

2022年6月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月12日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • Infant Steroid Phase II

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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