Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Heti egyszeri csecsemőkortikoszteroid-vizsgálat a DMD-re

2026. augusztus 12. frissítette: Anne M. Connolly

5 mg/ttkg/hét prednizolon 2. fázisú kísérlete DMD-s fiatal fiúkban

Az itt tesztelt hipotézis az, hogy az időszakos orális kortikoszteroidok alacsonyabb dózisa (5 mg/kg/hét) ugyanolyan hatásos lesz, mint a 10 mg/kg/hét adag.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A kutatók tudják, hogy a Duchenne-féle izomdisztrófia (DMD) izompusztulása csecsemőkorban kezdődik, és korábban kimutattuk, hogy a csecsemőkori motoros hanyatlás a tipikusan fejlődő csecsemőkhöz képest ezt a pusztulást tükrözi. A napi kortikoszteroidok ismert mellékhatásai miatt a legtöbb orvos csak 3-5 évesen kezdi meg a kezelést. A legtöbb mellékhatás (Cushingoid arcok, lineáris növekedési leállás és csontsűrűség-csökkenés) nem fordult elő csecsemőknél és járóbeteg fiúknál két külön vizsgálatban. A (10 mg/kg/hét) szedő csecsemők és kisfiúk esetében azonban a csecsemők és fiatal fiúk 56%-ánál nőtt a súlyszázalék a kiindulási értékhez képest. Ez a vizsgálat ezt az alacsonyabb prednizolon dózist (5 mg/ttkg/hét) teszteli egy vak nélküli vizsgálatban csecsemőkön és fiatal DMD-s fiúkon (1-30 hónapos kor között), hogy megállapítsák, elérhető-e az azonos hatékonyság kevesebb mellékhatással. Ennek a vizsgálatnak az elsődleges eredménye a motoros funkció. A kutatócsoport 1 hónapos és 30 hónapos kor közötti fiúkat vesz fel, és mindegyiket két évig követi. A bruttó motoros funkciót három eredménymérő segítségével értékeljük: a Bayley-4 Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4) és az újonnan kifejlesztett neuromuscularis bruttó motoros eredmények (GRO) és a NorthStar Ambulatory Assessment (NSAA) segítségével. Az egy éves eredmény a Bayley-4 Scaled Score változása lesz, a két év pedig a GRO pontszám változása lesz. Ez a vizsgálat azt fogja meghatározni, hogy az alacsonyabb dózis ugyanolyan hatásos-e, és hogy ez a dózis csökkentheti-e az első vizsgálatban a csecsemők körülbelül felénél tapasztalt súlygyarapodást. Mind a Bayley-4, mind a GRO lehetővé teszi a motoros működés értékelését, és minden 42 hónaposnál fiatalabb DMD-s fiú esetében megvalósítható. Ezen túlmenően a GRO lehetővé teszi a motoros funkciók folyamatos értékelését széles életkorban, ami lehetővé teszi ennek a kohorsznak a követését két teljes éven keresztül.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

26

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Toborzás
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45220
        • Toborzás
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Toborzás
        • Nationwide Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Anne Connolly, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alanyok kora 1 hónaptól 30 hónapig
  • Duchenne-nek megfelelő gyengeség a vizsgálat során, a kreatin-kináz a normálérték felső határának 20-szorosa, és genetikai mutáció, amelyről ismert, hogy a DMD-t okozza.

Kizárási kritériumok:

  • Előzetes glükokortikoszteroid kezelés

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kísérleti
Ez egy egykarú vizsgálat, és az alanyok csoportja mind kísérleti jellegű, és gyógyszert kap.
Drog: Prednizolon
Folyékony, 5 mg/kg hetente, egy évig
Más nevek:
  • Kortikoszteroid

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A bruttó motorok skálázott pontszámának változása az alapértékről 24 hónapra.
Időkeret: Kiindulási látogatás 24 hónapos látogatásig
Neuromuscularis bruttó motoros eredmény (GRO): A neuromuszkuláris GRO egy bruttó motoros kimenetel mérőszáma, amelyet a neuromuszkuláris betegséggel diagnosztizált betegek egész testének erejének, motoros fejlődésének és funkcióinak felmérésére fejlesztettek ki a képességek minden szintjén az élet során. A tárgyakat a fejlődési sorrend szerint adják be, az életkornak és képességeknek megfelelően. A maximális pontszám 100 pont.
Kiindulási látogatás 24 hónapos látogatásig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nyelvi (kifejező és befogadó), szociális és finommotorikus készségek 24 hónapos korban, a Bayley-4 Scales of Infant and Toddler Development értékelése szerint
Időkeret: Kiindulási látogatás 24 hónapos látogatásig
A Bayley Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4) nemzetközileg elismert átfogó eszköz a gyermekek értékelésére 15 napos kortól. A Bayley-4 segítségével részletes információkat kaphatunk nem verbális gyerekektől a működésükről. A gyerekeket a kogníció, a nyelv (fogadó és kifejező) és a motoros (finom és durva) fejlődésének öt kulcsfontosságú területén értékelik.
Kiindulási látogatás 24 hónapos látogatásig
Lineáris növekedés
Időkeret: Kiindulási látogatás 24 hónapos látogatásig
Korábban kimutattuk, hogy minden 10 mg/ttkg/hét adaggal kezelt csecsemő és kisgyermek megtartotta lineáris növekedését. Ez a protokoll azt is meghatározza, hogy az alacsonyabb dózis továbbra is fenntartja-e az előnyeit.
Kiindulási látogatás 24 hónapos látogatásig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Anne M. Connolly

Együttműködők

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Virginia Commonwealth University
Muscular Dystrophy Association

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Anne Connolly, MD, Nationwide Children's Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. április 30.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. február 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. június 7.

Első közzététel (Tényleges)

2022. június 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 12.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Infant Steroid Phase II

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel