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Einmal wöchentliche Kortikosteroid-Studie für Säuglinge bei DMD

8. August 2025 aktualisiert von: Anne M. Connolly

Phase-2-Studie mit 5 mg/kg/Woche Prednisolon bei Jungen mit DMD

Die hier getestete Hypothese ist, dass eine niedrigere Dosis von intermittierenden oralen Kortikosteroiden (5 mg/kg/Woche) genauso wirksam ist wie die Dosis von 10 mg/kg/Woche.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Forscher wissen, dass die Muskelzerstörung durch Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) im Säuglingsalter beginnt, und wir haben zuvor gezeigt, dass der motorische Rückgang im Säuglingsalter im Vergleich zu sich normal entwickelnden Säuglingen diese Zerstörung widerspiegelt. Aufgrund der bekannten Nebenwirkungen der täglichen Kortikosteroide beginnen die meisten Ärzte mit der Behandlung erst im Alter von 3-5 Jahren. Die meisten Nebenwirkungen (Cushingoide Gesichter, linearer Wachstumsstillstand und Knochendichteverlust) traten in zwei getrennten Studien bei Säuglingen und gehfähigen Jungen nicht auf. Bei Säuglingen und Jungen, die (10 mg/kg/Woche) einnahmen, wiesen jedoch 56 % der Säuglinge und Jungen im Vergleich zum Ausgangswert eine Zunahme des Gewichtsperzentils auf. Diese Studie wird diese niedrigere Dosis von Prednisolon (5 mg/kg/Woche) in einer unverblindeten Studie an Säuglingen und jungen DMD-Jungen (im Alter von 1 bis 30 Monaten) testen, um festzustellen, ob die gleiche Wirksamkeit mit weniger Nebenwirkungen erreicht werden kann. Das primäre Ergebnis für diese Studie wird die grobmotorische Funktion sein. Das Studienteam wird Jungen im Alter von 1 Monat bis 30 Monaten einschreiben und jeden zwei Jahre lang begleiten. Wir werden die grobmotorische Funktion anhand von drei Ergebnismessungen bewerten: den Bayley-4-Skalen der Säuglings- und Kleinkindentwicklung (Bayley-4) und den neu entwickelten neuromuskulären grobmotorischen Ergebnissen (GRO) und dem NorthStar Ambulatory Assessment (NSAA). Das Ein-Jahres-Ergebnis ist die Änderung des Bayley-4-Skalierten-Scores und das Zwei-Jahres-Ergebnis die Änderung des GRO-Scores. Diese Studie wird bestimmen, ob eine niedrigere Dosis gleich wirksam ist und ob diese Dosis die Gewichtszunahme verringern kann, die bei etwa der Hälfte der Säuglinge in der ersten Studie beobachtet wurde. Sowohl der Bayley-4 als auch der GRO ermöglichen die Beurteilung der grobmotorischen Funktion und sind bei allen Jungen mit DMD unter 42 Monaten durchführbar. Darüber hinaus ermöglicht der GRO eine kontinuierliche Beurteilung der motorischen Funktion über eine breite Altersspanne, wodurch diese Kohorte zwei volle Jahre lang beobachtet werden kann.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

26

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45220
        • Rekrutierung
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Rekrutierung
        • Nationwide Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Anne Connolly, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 11 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Probanden im Alter von 1 Monat bis 30 Monaten
  • Schwäche im Einklang mit Duchenne bei der Untersuchung, Kreatinkinase ≥ 20-mal die Obergrenze des Normalwerts und genetische Mutation, von der bekannt ist, dass sie ursächlich für DMD ist.

Ausschlusskriterien:

  • Vorbehandlung mit Glucocorticosteroiden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Experimental
Dies ist eine einarmige Studie, und die Gruppe der Probanden ist experimentell und wird Medikamente erhalten.
Arzneimittel: Prednisolon
Flüssig, 5 mg/kg pro Woche, für ein Jahr
Andere Namen:
  • Kortikosteroid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Änderung vom Ausgangswert auf 24 Monate für den grobmotorischen skalierten Score.
Zeitfenster: Baseline-Besuch bis 24-Monats-Besuch
Neuromuskuläres grobmotorisches Ergebnis (GRO): Das neuromuskuläre GRO ist ein grobmotorisches Ergebnismaß, das entwickelt wurde, um die Ganzkörperkraft, motorische Entwicklung und Funktion für alle Fähigkeitsstufen über die gesamte Lebensspanne bei Patienten mit diagnostizierter neuromuskulärer Erkrankung zu bewerten. Die Items werden gemäß der Entwicklungssequenz verabreicht, je nach Alter und Fähigkeiten. Die maximale Punktzahl beträgt 100 Punkte.
Baseline-Besuch bis 24-Monats-Besuch

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sprache (ausdrucksstark und rezeptiv), soziale und feinmotorische Fähigkeiten mit 24 Monaten, bewertet anhand der Bayley-4-Skalen der Säuglings- und Kleinkindentwicklung
Zeitfenster: Baseline-Besuch bis 24-Monats-Besuch
Die Bayley-Skalen der Säuglings- und Kleinkindentwicklung (Bayley-4) sind international als umfassendes Instrument zur Beurteilung von Kindern ab einem Alter von 15 Tagen anerkannt. Mit Bayley-4 ist es möglich, von nonverbalen Kindern detaillierte Informationen über ihre Funktionsweise zu erhalten. Kinder werden in den fünf wichtigsten Entwicklungsdomänen Kognition, Sprache (rezeptiv und expressiv) und Motorik (fein und grob) beurteilt.
Baseline-Besuch bis 24-Monats-Besuch
Lineares Wachstum
Zeitfenster: Baseline-Besuch bis 24-Monats-Besuch
Wir haben zuvor gezeigt, dass alle Säuglinge und Kleinkinder, die mit 10 mg/kg/Woche behandelt wurden, ihr lineares Wachstum beibehielten. Dieses Protokoll soll auch bestimmen, ob die niedrigere Dosis den Nutzen noch aufrechterhält.
Baseline-Besuch bis 24-Monats-Besuch

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Anne M. Connolly

Mitarbeiter

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Virginia Commonwealth University
Muscular Dystrophy Association

Ermittler

  • Hauptermittler: Anne Connolly, MD, Nationwide Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. April 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Februar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Juni 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Juni 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Infant Steroid Phase II

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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