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Prova di corticosteroidi infantili una volta alla settimana per la DMD

8 agosto 2025 aggiornato da: Anne M. Connolly

Prova di fase 2 di prednisolone 5mg/kg/settimana in giovani ragazzi con DMD

L'ipotesi testata qui è che una dose più bassa di corticosteroidi orali intermittenti (5 mg/kg/settimana) sarà ugualmente efficace rispetto alla dose di 10 mg/kg/settimana.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I ricercatori sanno che la distruzione muscolare della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) inizia nell'infanzia e in precedenza abbiamo dimostrato che il declino motorio nell'infanzia rispetto ai bambini con sviluppo tipico riflette tale distruzione. A causa dei noti effetti collaterali dei corticosteroidi giornalieri, la maggior parte dei medici non inizia il trattamento fino all'età di 3-5 anni. La maggior parte degli effetti collaterali (facce cushingoidi, arresto della crescita lineare e perdita di densità ossea) non si sono verificati nei neonati e nei ragazzi deambulanti in due studi separati. Tuttavia, nei neonati e nei ragazzi che assumevano (10 mg/kg/settimana), il 56% dei neonati e dei ragazzi ha avuto un aumento del percentile di peso rispetto al basale. Questo studio testerà questa dose più bassa di prednisolone (5 mg/kg/settimana) in uno studio non in cieco su neonati e giovani ragazzi DMD (da 1 a 30 mesi di età) per determinare se è possibile ottenere la stessa efficacia con meno effetti collaterali. L'esito primario di questo studio sarà la funzione motoria lorda. Il gruppo di studio registrerà ragazzi dall'età di 1 mese a 30 mesi e seguirà ciascuno per due anni. Valuteremo la funzione motoria lorda utilizzando tre misure di esito: la Bayley-4 Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4) e la nuova concezione Neuromuscular Gross Motor Outcomes (GRO) e la NorthStar Ambulator Assessment (NSAA). Il risultato di un anno sarà il cambiamento nel punteggio scalato Bayley-4 e il risultato di due anni sarà il cambiamento nel punteggio GRO. Questo studio determinerà se una dose più bassa è ugualmente efficace e se tale dose può ridurre l'aumento di peso osservato in circa la metà dei neonati nel primo studio. Sia il Bayley-4 che il GRO consentono la valutazione della funzione grosso-motoria e sono fattibili in tutti i ragazzi con DMD di età inferiore ai 42 mesi. Inoltre, il GRO consente una valutazione continua della funzione motoria in un ampio arco di età che consentirà a questa coorte di essere seguita per due anni interi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

26

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45220
        • Reclutamento
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Reclutamento
        • Nationwide Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Anne Connolly, MD
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 11 mesi (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di età compresa tra 1 mese e 30 mesi
  • Debolezza coerente con Duchenne all'esame, creatina chinasi ≥ 20 volte il limite superiore del normale e mutazione genetica nota per essere la causa della DMD.

Criteri di esclusione:

  • Precedente trattamento con glucocorticosteroidi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sperimentale
Questo è uno studio a braccio singolo e il gruppo di soggetti è tutto sperimentale e riceverà il farmaco.
Droga: Prednisolone
Liquido, 5mg/kg a settimana, per un anno
Altri nomi:
  • Corticosteroide

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il passaggio dal basale a 24 mesi per il Gross Motor Scaled Score.
Lasso di tempo: Visita di base alla visita di 24 mesi
Risultato motorio lordo neuromuscolare (GRO): il GRO neuromuscolare è una misura del risultato motorio lordo sviluppata per valutare la forza di tutto il corpo, lo sviluppo motorio e la funzione per tutti i livelli di abilità nel corso della vita in coloro con diagnosi di malattia neuromuscolare. Gli elementi vengono somministrati seguendo la sequenza di sviluppo, a seconda dell'età e delle capacità. Il punteggio massimo è di 100 punti.
Visita di base alla visita di 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Abilità linguistiche (espressive e ricettive), sociali e fino-motorie a 24 mesi valutate dalle scale Bayley-4 dello sviluppo infantile e infantile
Lasso di tempo: Visita di base alla visita di 24 mesi
La Bayley Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4) è riconosciuta a livello internazionale come uno strumento completo per valutare i bambini a partire dai 15 giorni di età. Con Bayley-4 è possibile ottenere dai bambini non verbali informazioni dettagliate sul loro funzionamento. I bambini vengono valutati nei cinque domini di sviluppo chiave di cognizione, linguaggio (recettivo ed espressivo) e motorio (fine e grossolano).
Visita di base alla visita di 24 mesi
Crescita lineare
Lasso di tempo: Visita di base alla visita di 24 mesi
In precedenza abbiamo dimostrato che tutti i neonati e i bambini piccoli trattati con 10 mg/kg/settimana mantenevano la loro crescita lineare. Questo protocollo è progettato per determinare anche se la dose più bassa manterrà comunque il beneficio.
Visita di base alla visita di 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Anne M. Connolly

Collaboratori

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Virginia Commonwealth University
Muscular Dystrophy Association

Investigatori

  • Investigatore principale: Anne Connolly, MD, Nationwide Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 aprile 2021

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 febbraio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

9 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 agosto 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Infant Steroid Phase II

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

Prove cliniche su Prednisolone

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