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Teste de corticosteróide infantil uma vez por semana para DMD

12 de agosto de 2026 atualizado por: Anne M. Connolly

Ensaio de fase 2 de 5 mg/kg/semana de prednisolona em meninos com DMD

A hipótese aqui testada é que uma dose menor de corticoide oral intermitente (5mg/kg/semana) será igualmente eficaz à dose de 10mg/kg/semana.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os investigadores sabem que a destruição muscular da distrofia muscular de Duchenne (DMD) começa na infância e demonstramos anteriormente que o declínio motor na infância em comparação com bebês com desenvolvimento típico reflete essa destruição. Devido aos conhecidos efeitos colaterais dos corticosteroides diários, a maioria dos médicos não inicia o tratamento antes dos 3-5 anos de idade. A maioria dos efeitos colaterais (faces cushingoides, parada do crescimento linear e perda de densidade óssea) não ocorreu em bebês e em meninos ambulatoriais em dois estudos separados. No entanto, em bebês e meninos tomando (10 mg/kg/semana), 56% dos bebês e meninos tiveram um aumento no percentil de peso em comparação com a linha de base. Este estudo testará essa dose mais baixa de prednisolona (5 mg/kg/semana) em um estudo não cego em lactentes e meninos jovens com DMD (idades de 1 a 30 meses) para determinar se eficácia igual pode ser alcançada com menos efeitos colaterais. O resultado primário para este estudo será a função motora grossa. A equipe de estudo inscreverá meninos de 1 mês a 30 meses de idade e acompanhará cada um por dois anos. Avaliaremos a função motora grossa usando três medidas de resultado: as Escalas Bayley-4 de Desenvolvimento Infantil e Infantil (Bayley-4) e os recém-desenvolvidos Resultados Motores Grossos Neuromusculares (GRO) e a Avaliação Ambulatorial NorthStar (NSAA). O resultado de um ano será a mudança no Bayley-4 Scaled Score e o resultado de dois anos será a mudança na pontuação GRO. Este estudo determinará se uma dose mais baixa é igualmente eficaz e se essa dose pode diminuir o ganho de peso observado em cerca de metade das crianças no primeiro estudo. Tanto o Bayley-4 quanto o GRO permitem a avaliação da função motora grossa e são viáveis ​​em todos os meninos com DMD com idade inferior a 42 meses. Além disso, o GRO permite a avaliação contínua da função motora em uma ampla faixa etária, o que permitirá que essa coorte seja acompanhada por dois anos completos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

26

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45220
        • Recrutamento
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Recrutamento
        • Nationwide Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Anne Connolly, MD
        • Contato:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 1 ano (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos com idade de 1 mês a 30 meses
  • Fraqueza consistente com Duchenne no exame, creatina quinase ≥ 20 vezes o limite superior do normal e mutação genética conhecida como causadora de DMD.

Critério de exclusão:

  • Tratamento prévio com glicocorticosteróides

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Experimental
Este é um estudo de braço único e o grupo de indivíduos é todo experimental e receberá o medicamento.
Medicamento: Prednisolona
Líquido, 5mg/kg por semana, por um ano
Outros nomes:
  • Corticosteroide

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A mudança desde a linha de base até 24 meses para o Gross Motor Scaled Score.
Prazo: Visita inicial à visita de 24 meses
Resultado Motor Grosso Neuromuscular (GRO): O GRO Neuromuscular é uma medida de resultado motor grosso desenvolvido para avaliar a força do corpo inteiro, o desenvolvimento motor e a função para todos os níveis de habilidade ao longo da vida naqueles diagnosticados com doença neuromuscular. Os itens são administrados seguindo a sequência de desenvolvimento, conforme apropriado para a idade e habilidade. A pontuação máxima é de 100 pontos.
Visita inicial à visita de 24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Linguagem (expressiva e receptiva), habilidades motoras sociais e finas aos 24 meses, conforme avaliado pelas Escalas Bayley-4 de Desenvolvimento Infantil e Infantil
Prazo: Visita inicial à visita de 24 meses
As Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil (Bayley-4) são reconhecidas internacionalmente como uma ferramenta abrangente para avaliar crianças a partir dos 15 dias de idade. Com o Bayley-4 é possível obter informações detalhadas de crianças não verbais quanto ao seu funcionamento. As crianças são avaliadas nos cinco principais domínios de desenvolvimento da cognição, linguagem (receptiva e expressiva) e motora (fina e grosseira).
Visita inicial à visita de 24 meses
Crescimento linear
Prazo: Visita inicial à visita de 24 meses
Mostramos anteriormente que todos os bebês e crianças pequenas tratados com 10mg/kg/semana mantiveram seu crescimento linear. Este protocolo é projetado para determinar também se a dose mais baixa ainda manterá o benefício.
Visita inicial à visita de 24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Anne M. Connolly

Colaboradores

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Virginia Commonwealth University
Muscular Dystrophy Association

Investigadores

  • Investigador principal: Anne Connolly, MD, Nationwide Children's Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de abril de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

1 de agosto de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de fevereiro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de junho de 2022

Primeira postagem (Real)

9 de junho de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Infant Steroid Phase II

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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