Jednou týdně kojenecká kortikosteroidní studie pro DMD

Vyšetřovatelé vědí, že svalová destrukce způsobená Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) začíná v dětství a dříve jsme prokázali, že motorický pokles v dětství ve srovnání s typicky se vyvíjejícími kojenci odráží tuto destrukci. Kvůli známým vedlejším účinkům denních kortikosteroidů většina lékařů nezahájí léčbu dříve než ve věku 3-5 let. Většina nežádoucích účinků (cushingoidní obličeje, lineární zástava růstu a úbytek kostní denzity) se ve dvou samostatných studiích nevyskytla u kojenců a u chodících chlapců. U kojenců a malých chlapců užívajících (10 mg/kg/týden) však u 56 % kojenců a mladých chlapců došlo ke zvýšení hmotnostního percentilu ve srovnání s výchozí hodnotou. Tato studie bude testovat tuto nižší dávku prednisolonu (5 mg/kg/týden) v nezaslepené studii u kojenců a mladých chlapců s DMD (ve věku 1 až 30 měsíců), aby se zjistilo, zda lze dosáhnout stejné účinnosti s méně vedlejšími účinky. Primárním výstupem této studie bude funkce hrubé motoriky. Studijní tým zapíše chlapce ve věku od 1 měsíce do 30 měsíců a každého bude sledovat po dobu dvou let. Budeme hodnotit hrubou motoriku pomocí tří výsledných měřítek: Bayley-4 škály vývoje kojenců a batolat (Bayley-4) a nově vyvinuté neuromuskulární výsledky hrubé motoriky (GRO) a NorthStar Ambulatory Assessment (NSAA). Jednoletým výsledkem bude změna skóre Bayley-4 Scaled Score a dvouletým výsledkem bude změna skóre GRO. Tato studie určí, zda je nižší dávka stejně účinná a zda tato dávka může snížit přírůstek hmotnosti pozorovaný u přibližně poloviny kojenců v první studii. Jak Bayley-4, tak GRO umožňují hodnocení funkce hrubé motoriky a jsou proveditelné u všech chlapců s DMD ve věku do 42 měsíců. Kromě toho GRO umožňuje nepřetržité hodnocení motorických funkcí v širokém věkovém rozpětí, což umožní sledování této kohorty po celé dva roky.