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Essai hebdomadaire de corticostéroïdes infantiles pour la DMD

12 août 2026 mis à jour par: Anne M. Connolly

Essai de phase 2 de 5 mg/kg/semaine de prednisolone chez de jeunes garçons atteints de DMD

L'hypothèse testée ici est qu'une dose plus faible de corticoïdes oraux intermittents (5mg/kg/semaine) sera aussi efficace qu'une dose de 10mg/kg/semaine.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les chercheurs savent que la destruction musculaire de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) commence dans la petite enfance et nous avons précédemment démontré que le déclin moteur dans la petite enfance par rapport aux nourrissons au développement typique reflète cette destruction. En raison des effets secondaires connus des corticostéroïdes quotidiens, la plupart des médecins ne commencent le traitement qu'à l'âge de 3 à 5 ans. La plupart des effets secondaires (visages cushingoïdes, arrêt de la croissance linéaire et perte de densité osseuse) ne se sont pas produits chez les nourrissons et les garçons ambulatoires dans deux études distinctes. Cependant, chez les nourrissons et les jeunes garçons prenant (10 mg/kg/semaine), 56 % des nourrissons et des jeunes garçons ont eu une augmentation du centile de poids par rapport à la ligne de base. Cette étude testera cette dose plus faible de prednisolone (5 mg/kg/semaine) dans une étude sans insu chez les nourrissons et les jeunes garçons atteints de DMD (âgés de 1 à 30 mois) afin de déterminer si une efficacité égale peut être obtenue avec moins d'effets secondaires. Le résultat principal de cette étude sera la fonction motrice globale. L'équipe de l'étude recrutera des garçons âgés de 1 mois à 30 mois et suivra chacun pendant deux ans. Nous évaluerons la fonction motrice globale à l'aide de trois mesures de résultats : les échelles Bayley-4 du développement du nourrisson et du tout-petit (Bayley-4) et les nouveaux résultats de la motricité globale neuromusculaire (GRO) et l'évaluation ambulatoire NorthStar (NSAA). Le résultat sur un an sera le changement du score à l'échelle Bayley-4 et le résultat sur deux ans sera le changement du score GRO. Cette étude déterminera si une dose plus faible est tout aussi efficace et si cette dose peut diminuer le gain de poids observé chez environ la moitié des nourrissons de la première étude. Le Bayley-4 et le GRO permettent tous deux d'évaluer la fonction motrice globale et sont réalisables chez tous les garçons atteints de DMD de moins de 42 mois. De plus, le GRO permet une évaluation continue de la fonction motrice sur une large tranche d'âge, ce qui permettra de suivre cette cohorte pendant deux années complètes.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

26

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45220
        • Recrutement
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Recrutement
        • Nationwide Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Anne Connolly, MD
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 1 an (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets âgés de 1 mois à 30 mois
  • Faiblesse compatible avec Duchenne à l'examen, créatine kinase ≥ 20 fois la limite supérieure de la normale et mutation génétique connue pour être la cause de la DMD.

Critère d'exclusion:

  • Traitement antérieur par Glucocorticostéroïdes

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Expérimental
Il s'agit d'une étude à un bras et le groupe de sujets est tous expérimental et recevra un médicament.
Médicament: Prednisolone
Liquide, 5 mg/kg par semaine, pendant un an
Autres noms:
  • Corticostéroïde

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le passage de la ligne de base à 24 mois pour le score global de motricité globale.
Délai: Visite de référence à la visite de 24 mois
Résultat de la motricité globale neuromusculaire (GRO) : Le GRO neuromusculaire est une mesure des résultats de la motricité globale développée pour évaluer la force du corps entier, le développement moteur et la fonction pour tous les niveaux de capacité tout au long de la vie chez les personnes diagnostiquées avec une maladie neuromusculaire. Les éléments sont administrés selon la séquence de développement, selon l'âge et la capacité. Le score maximum est de 100 points.
Visite de référence à la visite de 24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Langage (expressif et réceptif), habiletés motrices sociales et fines à 24 mois, telles qu'évaluées par les échelles Bayley-4 de développement du nourrisson et du tout-petit
Délai: Visite de référence à la visite de 24 mois
Les échelles de Bayley pour le développement du nourrisson et du tout-petit (Bayley-4) sont reconnues internationalement comme un outil complet pour évaluer les enfants dès l'âge de 15 jours. Avec Bayley-4, il est possible d'obtenir des informations détaillées des enfants non verbaux quant à leur fonctionnement. Les enfants sont évalués dans les cinq domaines de développement clés de la cognition, du langage (réceptif et expressif) et de la motricité (fine et grossière).
Visite de référence à la visite de 24 mois
Croissance linéaire
Délai: Visite de référence à la visite de 24 mois
Nous avons précédemment montré que tous les nourrissons et jeunes enfants traités avec 10 mg/kg/semaine maintenaient leur croissance linéaire. Ce protocole est conçu pour déterminer également si la dose inférieure maintiendra toujours les avantages.
Visite de référence à la visite de 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Anne M. Connolly

Collaborateurs

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Virginia Commonwealth University
Muscular Dystrophy Association

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Anne Connolly, MD, Nationwide Children's Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 avril 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 février 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 juin 2022

Première publication (Réel)

9 juin 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Infant Steroid Phase II

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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