Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En gang ugentlig spædbarnskortikosteroidforsøg for DMD

8. august 2025 opdateret af: Anne M. Connolly

Fase-2 forsøg med 5mg/kg/uge prednisolon hos unge drenge med DMD

Hypotesen testet her er, at en lavere dosis af intermitterende orale kortikosteroider (5mg/kg/uge) vil være lige så effektiv som 10mg/kg/uge dosis.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forskerne ved, at muskelødelæggelsen fra Duchennes muskeldystrofi (DMD) begynder i spædbarnet, og vi har tidligere vist, at motorisk tilbagegang i spædbørn sammenlignet med typisk udviklede spædbørn afspejler denne ødelæggelse. På grund af de kendte bivirkninger af daglige kortikosteroider begynder de fleste læger ikke behandlingen før i 3-5 års alderen. De fleste bivirkninger (Cushingoid-ansigter, lineær vækststop og knogletæthed) forekom ikke hos spædbørn og hos ambulante drenge i to separate undersøgelser. Men hos spædbørn og unge drenge, der tog (10 mg/kg/uge), havde 56 % af spædbørn og unge drenge en stigning i vægtpercentil sammenlignet med baseline. Denne undersøgelse vil teste denne lavere dosis af prednisolon (5mg/kg/uge) i et ublindet studie i spædbørn og unge DMD-drenge (i alderen 1 til 30 måneder) for at afgøre, om samme effekt kan opnås med færre bivirkninger. Det primære resultat for denne undersøgelse vil være grovmotorisk funktion. Undersøgelsesholdet vil indskrive drenge fra alderen 1 måned til 30 måneder og følge hver i to år. Vi vil vurdere grovmotorisk funktion ved hjælp af tre udfaldsmål: Bayley-4-skalaerne for spædbørns- og småbørnsudvikling (Bayley-4) og de nyudviklede neuromuskulære grovmotoriske resultater (GRO) og NorthStar Ambulatory Assessment (NSAA). Det etårige resultat vil være ændringen i Bayley-4 Scaled Score, og det toårige resultat vil være ændringen i GRO-score. Denne undersøgelse vil afgøre, om en lavere dosis er lige så effektiv, og om den dosis kan mindske vægtforøgelsen hos omkring halvdelen af ​​spædbørnene i den første undersøgelse. Både Bayley-4 og GRO tillader vurdering af grovmotorisk funktion og er gennemførlige hos alle drenge med DMD under 42 måneder. Derudover tillader GRO en fortsat vurdering af motorisk funktion over et bredt aldersspænd, hvilket gør det muligt at følge denne kohorte i to hele år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

26

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45220
        • Rekruttering
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Rekruttering
        • Nationwide Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Anne Connolly, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 11 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner i alderen 1 måned til 30 måneder
  • Svaghed i overensstemmelse med Duchenne ved undersøgelse, kreatinkinase ≥ 20 gange den øvre grænse for normal, og genetisk mutation, der vides at være årsag til DMD.

Ekskluderingskriterier:

  • Forudgående behandling med glukokortikosteroider

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel
Dette er en enarmsundersøgelse, og gruppen af ​​forsøgspersoner er alle eksperimentelle og vil modtage medicin.
Medicin: Prednisolon
Væske, 5mg/kg om ugen, i et år
Andre navne:
  • Kortikosteroid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringen fra baseline til 24 måneder for den bruttomotoriske score.
Tidsramme: Baseline besøg til 24 måneders besøg
Neuromuskulært grossmotorisk resultat (GRO): Det neuromuskulære GRO er et bruttomotorisk resultatmål udviklet til at vurdere hele kroppens styrke, motoriske udvikling og funktion for alle niveauer af evner over hele levetiden hos dem, der er diagnosticeret med neuromuskulær sygdom. Genstande administreres efter udviklingssekvensen, alt efter alder og evne. Maksimal score er 100 point.
Baseline besøg til 24 måneders besøg

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sprog (ekspressivt og modtageligt), Sociale og Finmotoriske færdigheder efter 24 måneder som vurderet af Bayley-4 Scales of Infant and Toddler Development
Tidsramme: Baseline besøg til 24 måneders besøg
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4) er internationalt anerkendt som et omfattende værktøj til at vurdere børn fra helt ned til 15 dage gamle. Med Bayley-4 er det muligt at få detaljerede oplysninger fra ikke-verbale børn om deres funktion. Børn vurderes i de fem centrale udviklingsdomæner kognition, sprog (receptiv og ekspressiv) og motorisk (fin og grov).
Baseline besøg til 24 måneders besøg
Lineær vækst
Tidsramme: Baseline besøg til 24 måneders besøg
Vi har tidligere vist, at alle spædbørn og småbørn behandlet med 10 mg/kg/uge bevarede deres lineære vækst. Denne protokol er designet til også at bestemme, om den lavere dosis stadig vil bevare fordelen.
Baseline besøg til 24 måneders besøg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Anne M. Connolly

Samarbejdspartnere

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Virginia Commonwealth University
Muscular Dystrophy Association

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Anne Connolly, MD, Nationwide Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. april 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. februar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. juni 2022

Først opslået (Faktiske)

9. juni 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. august 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Infant Steroid Phase II

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Prednisolon

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner