Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kerran viikoittainen pikkulasten kortikosteroidikoe DMD:lle

keskiviikko 12. elokuuta 2026 päivittänyt: Anne M. Connolly

Vaiheen 2 koe 5 mg/kg/viikko prednisolonia nuorilla pojilla, joilla on DMD

Tässä testattu hypoteesi on, että pienempi annos ajoittaista oraalista kortikosteroidia (5 mg/kg/viikko) on yhtä tehokas kuin 10 mg/kg/viikko annos.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkijat tietävät, että Duchennen lihasdystrofian (DMD) aiheuttama lihasten tuhoutuminen alkaa lapsenkengissä, ja olemme aiemmin osoittaneet, että motorinen heikkeneminen vauvaiässä verrattuna tyypillisesti kehittyviin pikkulapsiin heijastaa tätä tuhoa. Päivittäisten kortikosteroidien tunnettujen sivuvaikutusten vuoksi useimmat lääkärit aloittavat hoidon vasta 3–5 vuoden iässä. Suurin osa sivuvaikutuksista (Cushingoid-kasvot, lineaarinen kasvupysähdys ja luun tiheyden menetys) ei ilmennyt imeväisillä ja avohoidossa olevilla pojilla kahdessa erillisessä tutkimuksessa. Kuitenkin imeväisillä ja nuorilla pojilla (10 mg/kg/viikko) 56 %:lla imeväisistä ja nuorista pojista painoprosenttipiste nousi lähtötasoon verrattuna. Tässä tutkimuksessa testataan tätä pienempää prednisoloniannosta (5 mg/kg/viikko) vauvoilla ja nuorilla DMD-pojilla (ikä 1-30 kuukautta) tehdyssä sokkotutkimuksessa sen määrittämiseksi, voidaanko yhtä tehokasta saavuttaa vähemmillä sivuvaikutuksilla. Tämän tutkimuksen ensisijainen tulos on motorinen toiminta. Tutkimusryhmä ottaa mukaan poikia 1 kuukauden iästä 30 kuukauden ikään ja seuraa kutakin kahden vuoden ajan. Arvioimme bruttomotorisen toiminnan kolmella tulosmitalla: Bayley-4 Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4) ja äskettäin kehitetty Neuromuscular Gross Motor Outcomes (GRO) ja NorthStar Ambulatory Assessment (NSAA). Yhden vuoden tulos on muutos Bayley-4 Scaled Score -pisteissä ja kahden vuoden tulos on muutos GRO-pisteissä. Tässä tutkimuksessa selvitetään, onko pienempi annos yhtä tehokas ja voiko tämä annos vähentää painonnousua, joka havaittiin noin puolella pikkulapsista ensimmäisessä tutkimuksessa. Sekä Bayley-4 että GRO mahdollistavat motorisen toiminnan arvioinnin ja ovat mahdollisia kaikille alle 42 kuukauden ikäisille pojille, joilla on DMD. Lisäksi GRO mahdollistaa motorisen toiminnan jatkuvan arvioinnin laajalla ikäjakaumalla, mikä mahdollistaa tämän kohortin seuraamisen kahden kokonaisen vuoden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

26

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45220
        • Rekrytointi
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Rekrytointi
        • Nationwide Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Anne Connolly, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 1 vuosi (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Koehenkilöt iältään 1-30 kuukautta
  • Heikkous, joka vastaa Duchennen tutkimuksessa, kreatiinikinaasi ≥ 20 kertaa normaalin yläraja ja geneettinen mutaatio, jonka tiedetään aiheuttavan DMD:tä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aikaisempi hoito glukokortikosteroideilla

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kokeellinen
Tämä on yhden käden tutkimus, ja kaikki koehenkilöt ovat kokeellisia ja saavat lääkkeitä.
Lääke: Prednisoloni
Neste, 5mg/kg viikossa, vuoden ajan
Muut nimet:
  • Kortikosteroidi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta 24 kuukauteen bruttomoottorin skaalatussa pistemäärässä.
Aikaikkuna: Lähtötilanne 24 kuukauden vierailuun
Neuromuscular Gross Motor Outcome (GRO): Neuromuscular GRO on bruttomotorinen tulos, joka on kehitetty arvioimaan koko kehon voimaa, motorista kehitystä ja toimintaa kaikilla kykytasoilla koko eliniän aikana niillä, joilla on diagnosoitu hermo-lihassairaus. Tuotteet annetaan kehitysjärjestyksen mukaisesti iän ja kykyjen mukaan. Maksimipistemäärä on 100 pistettä.
Lähtötilanne 24 kuukauden vierailuun

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kieli (ilmaisukyky ja vastaanottavaisuus), sosiaaliset ja hienomotoriset taidot 24 kuukauden iässä Bayley-4-asteikkojen mukaan.
Aikaikkuna: Lähtötilanne 24 kuukauden vierailuun
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4) tunnetaan kansainvälisesti kattavana työkaluna arvioida lapsia jo 15 päivän ikäisistä lähtien. Bayley-4:n avulla on mahdollista saada yksityiskohtaista tietoa ei-verbaalisista lapsista heidän toiminnastaan. Lapsia arvioidaan viidellä keskeisellä kehitysalueella: kognitio, kieli (reseptiivinen ja ekspressiivinen) ja motoriikka (hieno ja karkea).
Lähtötilanne 24 kuukauden vierailuun
Lineaarinen kasvu
Aikaikkuna: Lähtötilanne 24 kuukauden vierailuun
Olemme aiemmin osoittaneet, että kaikki imeväiset ja pienet lapset, joita hoidettiin annoksella 10 mg/kg/viikko, säilyttivät lineaarisen kasvunsa. Tämä protokolla on suunniteltu myös määrittämään, säilyttääkö pienempi annos edelleen hyödyn.
Lähtötilanne 24 kuukauden vierailuun

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Anne M. Connolly

Yhteistyökumppanit

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Virginia Commonwealth University
Muscular Dystrophy Association

Tutkijat

  • Päätutkija: Anne Connolly, MD, Nationwide Children's Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 30. huhtikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. elokuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 2. helmikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. kesäkuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 9. kesäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 14. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 12. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Infant Steroid Phase II

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa