Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Raz w tygodniu próba kortykosteroidów dla niemowląt w przypadku DMD

15 września 2023 zaktualizowane przez: Anne M. Connolly

Faza 2 Próba 5 mg/kg/tydzień prednizolonu u młodych chłopców z DMD

Testowana tutaj hipoteza jest taka, że ​​mniejsza dawka doustnych kortykosteroidów przyjmowanych w sposób przerywany (5 mg/kg/tydzień) będzie równie skuteczna jak dawka 10 mg/kg/tydzień.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badacze wiedzą, że destrukcja mięśni spowodowana dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) rozpoczyna się w okresie niemowlęcym, a wcześniej wykazaliśmy, że spadek motoryki w okresie niemowlęcym w porównaniu z typowo rozwijającymi się niemowlętami odzwierciedla to zniszczenie. Ze względu na znane skutki uboczne codziennych kortykosteroidów większość lekarzy rozpoczyna leczenie dopiero w wieku 3-5 lat. W dwóch oddzielnych badaniach większość działań niepożądanych (twarze cushingoidalne, liniowe zatrzymanie wzrostu i utrata gęstości kości) nie wystąpiła u niemowląt i chłopców chodzących. Jednak u niemowląt i młodych chłopców przyjmujących lek (10 mg/kg mc./tydzień) u 56% niemowląt i chłopców nastąpił wzrost percentyla masy ciała w porównaniu z wartością wyjściową. Niniejsze badanie przetestuje tę niższą dawkę prednizolonu (5 mg/kg/tydzień) w niezaślepionym badaniu z udziałem niemowląt i młodych chłopców z DMD (w wieku od 1 do 30 miesięcy) w celu ustalenia, czy można osiągnąć taką samą skuteczność przy mniejszej liczbie skutków ubocznych. Podstawowym wynikiem tego badania będzie funkcja motoryczna duża. Zespół badawczy zapisze chłopców w wieku od 1 miesiąca do 30 miesięcy i będzie obserwował każdego przez dwa lata. Ocenimy funkcję motoryki dużej za pomocą trzech miar wyników: Bayley-4 Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4) oraz nowo opracowanych Neuromuscular Gross Motor Outcomes (GRO) i NorthStar Ambulatory Assessment (NSAA). Wynikiem rocznym będzie zmiana wyniku w skali Bayley-4, a wynikiem dwuletnim będzie zmiana wyniku GRO. Badanie to określi, czy niższa dawka jest równie skuteczna i czy ta dawka może zmniejszyć przyrost masy ciała obserwowany u około połowy niemowląt w pierwszym badaniu. Zarówno Bayley-4, jak i GRO umożliwiają ocenę funkcji motoryki dużej i są wykonalne u wszystkich chłopców z DMD w wieku poniżej 42 miesięcy. Ponadto GRO umożliwia ciągłą ocenę funkcji motorycznych w szerokim przedziale wiekowym, co pozwoli na obserwację tej kohorty przez pełne dwa lata.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

26

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45220
        • Rekrutacyjny
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Rekrutacyjny
        • Nationwide Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Anne Connolly, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23284
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Virginia Commonwealth University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 1 rok (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku od 1 miesiąca do 30 miesięcy
  • Osłabienie zgodne z Duchenne'em w badaniu, kinaza kreatynowa ≥ 20 razy powyżej górnej granicy normy i mutacja genetyczna, o której wiadomo, że jest przyczyną DMD.

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsze leczenie glikokortykosteroidami

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eksperymentalny
Jest to badanie jednoramienne, a cała grupa pacjentów jest eksperymentalna i otrzyma lek.
Lek: Prednizolon
Płyn, 5mg/kg tygodniowo, przez rok
Inne nazwy:
  • Kortykosteroid

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od punktu początkowego do 24 miesięcy dla Skalowanego Wyniku Motoryki Dużej.
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa do wizyty 24-miesięcznej
Neuromuscular Gross Motor Outcome (GRO): Neuromuscular GRO jest miarą wyników motoryki dużej opracowaną w celu oceny siły całego ciała, rozwoju motorycznego i funkcji na wszystkich poziomach zdolności w całym okresie życia u osób, u których zdiagnozowano chorobę nerwowo-mięśniową. Przedmioty są podawane zgodnie z sekwencją rozwojową, stosownie do wieku i zdolności. Maksymalny wynik to 100 punktów.
Wizyta wyjściowa do wizyty 24-miesięcznej

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Język (ekspresyjny i receptywny), umiejętności społeczne i motoryka mała w wieku 24 miesięcy, zgodnie z oceną Bayley-4 Scales of Infant and Toddler Development
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa do wizyty 24-miesięcznej
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4) są uznawane na całym świecie jako wszechstronne narzędzie do oceny dzieci w wieku od 15 dni. Dzięki Bayley-4 możliwe jest uzyskanie od dzieci niewerbalnych szczegółowych informacji na temat ich funkcjonowania. Dzieci są oceniane w pięciu kluczowych domenach rozwojowych: poznawczych, językowych (receptywnych i ekspresywnych) oraz motorycznych (delikatnych i dużych).
Wizyta wyjściowa do wizyty 24-miesięcznej
Wzrost liniowy
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa do wizyty 24-miesięcznej
Wcześniej wykazaliśmy, że wszystkie niemowlęta i małe dzieci leczone dawką 10 mg/kg mc./tydzień utrzymały liniowy wzrost. Protokół ten ma również na celu określenie, czy niższa dawka nadal będzie przynosić korzyści.
Wizyta wyjściowa do wizyty 24-miesięcznej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Anne M. Connolly

Współpracownicy

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Virginia Commonwealth University
Muscular Dystrophy Association

Śledczy

  • Główny śledczy: Anne Connolly, MD, Nationwide Children's Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 sierpnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 lutego 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 czerwca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 czerwca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Infant Steroid Phase II

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na Prednizolon

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj