DMD 每周一次婴儿皮质类固醇试验
2026年8月12日 更新者：Anne M. Connolly
在患有 DMD 的年轻男孩中进行 5mg/kg/周泼尼松龙的 2 期试验
这里测试的假设是较低剂量的间歇性口服皮质类固醇（5 毫克/千克/周）与 10 毫克/千克/周的剂量同样有效。
研究概览
详细说明
研究人员知道，杜氏肌营养不良症 (DMD) 引起的肌肉破坏始于婴儿期，我们之前证明，与正常发育的婴儿相比，婴儿期的运动能力下降反映了这种破坏。
由于已知每天使用皮质类固醇的副作用，大多数医生直到 3-5 岁才开始治疗。
在两项独立的研究中，大多数副作用（库欣样脸、线性生长停滞和骨密度下降）并未发生在婴儿和卧床男孩身上。
然而，在服用（10mg/kg/周）的婴幼儿中，与基线相比，56% 的婴幼儿体重百分位数确实有所增加。
这项研究将在婴儿和年轻 DMD 男孩（1 至 30 个月）的非盲法研究中测试这种较低剂量的泼尼松龙（5 毫克/千克/周），以确定是否可以实现同等疗效而副作用更少。
这项研究的主要结果是粗大运动功能。
研究小组将招收 1 个月至 30 个月的男孩，并对每个男孩进行为期两年的随访。
我们将使用三种结果指标评估粗大运动功能：Bayley-4 婴幼儿发育量表 (Bayley-4) 和新开发的神经肌肉粗大运动结果 (GRO) 和 NorthStar 动态评估 (NSAA)。
一年的结果将是 Bayley-4 比例分数的变化，两年的结果将是 GRO 分数的变化。
这项研究将确定较低剂量是否同样有效，以及该剂量是否可以减轻第一项研究中大约一半婴儿的体重增加。
Bayley-4 和 GRO 都可以评估粗大运动功能，并且适用于所有 42 个月以下患有 DMD 的男孩。
此外，GRO 允许在广泛的年龄跨度内继续评估运动功能，这将使该队列能够被跟踪整整两年。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
26
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Kevin Warf
- 电话号码：614-355-2765
- 邮箱：kevin.warf@nationwidechildrens.org
研究联系人备份
- 姓名：Sara Marshall
- 电话号码：614-355-3508
- 邮箱：sara.adamczak@nationwidechildrens.org
学习地点
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- 招聘中
- Lurie Children's Hospital of Chicago
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45220
- 招聘中
- University of Cincinnati
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Columbus、Ohio、美国、43205
- 招聘中
- Nationwide Children's Hospital
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首席研究员：
- Anne Connolly, MD
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接触：
- Kevin Warf, BS
- 电话号码：(614) 355-2765
- 邮箱：kevin.warf@nationwidechildrens.org
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75235
- 招聘中
- University of Texas Southwestern
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接触：
- Shahera Ranjha, MS
- 电话号码：214-456-5959
- 邮箱：shahera.ranjha@utsouthwestern.edu
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 1年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 对象年龄为 1 个月至 30 个月
- 虚弱与 Duchenne 检查一致，肌酸激酶 ≥ 正常上限的 20 倍，以及已知导致 DMD 的基因突变。
排除标准：
- 既往使用糖皮质激素治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：实验性的
这是一项单臂研究，受试者组都是实验性的，将接受药物治疗。
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液体，每周 5mg/kg，持续一年
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Gross Motor Scaled Score 从基线到 24 个月的变化。
大体时间：基线访问至 24 个月访问
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神经肌肉粗大运动结果 (GRO)：神经肌肉 GRO 是一种粗大运动结果测量方法，用于评估被诊断患有神经肌肉疾病的患者的全身力量、运动发育和各种能力水平的功能。
项目按照适合年龄和能力的发育顺序进行管理。
最高分数为 100 分。
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基线访问至 24 个月访问
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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24 个月时的语言（表达和接受）、社交和精细运动技能，由 Bayley-4 婴幼儿发展量表评估
大体时间：基线访问至 24 个月访问
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Bayley 婴幼儿发展量表 (Bayley-4) 是国际公认的综合工具，可用于评估 15 天大的儿童。
使用 Bayley-4，可以从非语言儿童那里获得有关其功能的详细信息。
儿童在认知、语言（接受和表达）和运动（精细和粗大）的五个关键发展领域进行评估。
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基线访问至 24 个月访问
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线性增长
大体时间：基线访问至 24 个月访问
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我们之前已经表明，所有接受 10 毫克/公斤/周治疗的婴幼儿确实保持了线性生长。
该方案还旨在确定较低剂量是否仍会保持益处。
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基线访问至 24 个月访问
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Anne Connolly, MD、Nationwide Children's Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年4月30日
初级完成 (估计的)
2028年8月1日
研究完成 (估计的)
2028年12月1日
研究注册日期
首次提交
2022年2月2日
首先提交符合 QC 标准的
2022年6月7日
首次发布 (实际的)
2022年6月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月12日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
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