Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Eenmaal per week Infant Corticosteroid Trial voor DMD

12 augustus 2026 bijgewerkt door: Anne M. Connolly

Fase 2-onderzoek met 5 mg/kg/week prednisolon bij jonge jongens met DMD

De hier geteste hypothese is dat een lagere dosis intermitterende orale corticosteroïden (5 mg/kg/week) even effectief zal zijn als de dosis van 10 mg/kg/week.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De onderzoekers weten dat de spierafbraak door Duchenne spierdystrofie (DMD) begint in de kindertijd en we hebben eerder aangetoond dat motorische achteruitgang in de kindertijd in vergelijking met zich normaal ontwikkelende baby's die vernietiging weerspiegelt. Vanwege de bekende bijwerkingen van dagelijkse corticosteroïden beginnen de meeste artsen pas met de behandeling op de leeftijd van 3-5 jaar. De meeste bijwerkingen (Cushingoïde gezichten, lineaire groeistop en verlies van botdichtheid) kwamen niet voor bij zuigelingen en bij ambulante jongens in twee afzonderlijke onderzoeken. Echter, bij zuigelingen en jonge jongens die (10 mg/kg/week) gebruikten, had 56% van de zuigelingen en jonge jongens een toename in gewichtspercentiel in vergelijking met de uitgangswaarde. Deze studie zal deze lagere dosis prednisolon (5 mg/kg/week) testen in een niet-geblindeerde studie bij zuigelingen en jonge DMD-jongens (leeftijd 1 tot 30 maanden) om te bepalen of een gelijke werkzaamheid kan worden bereikt met minder bijwerkingen. Het primaire resultaat voor deze studie zal de grove motoriek zijn. Het onderzoeksteam zal jongens inschrijven vanaf de leeftijd van 1 maand tot en met 30 maanden en elk gedurende twee jaar volgen. We zullen de grove motorische functie beoordelen met behulp van drie uitkomstmaten: de Bayley-4 Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4) en de nieuw ontwikkelde Neuromuscular Gross Motor Outcomes (GRO) en de NorthStar Ambulante Assessment (NSAA). De uitkomst na één jaar is de verandering in de Bayley-4 Scaled Score en de uitkomst na twee jaar is de verandering in de GRO-score. Deze studie zal bepalen of een lagere dosis even effectief is en of die dosis de gewichtstoename kan verminderen die bij ongeveer de helft van de baby's in de eerste studie werd waargenomen. Zowel de Bayley-4 als de GRO maken beoordeling van de grove motoriek mogelijk en zijn haalbaar bij alle jongens met DMD jonger dan 42 maanden. Bovendien maakt de GRO voortdurende beoordeling van de motorische functie over een brede leeftijdsspanne mogelijk, waardoor dit cohort gedurende twee volle jaren kan worden gevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

26

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45220
        • Werving
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Werving
        • Nationwide Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anne Connolly, MD
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 1 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Onderwerpen van 1 maand tot 30 maanden
  • Zwakte die overeenkomt met die van Duchenne bij onderzoek, creatinekinase ≥ 20 keer de bovengrens van normaal, en genetische mutatie waarvan bekend is dat deze de oorzaak is van DMD.

Uitsluitingscriteria:

  • Voorafgaande behandeling met glucocorticosteroïden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Experimenteel
Dit is een eenarmige studie en de groep proefpersonen is allemaal experimenteel en zal medicijnen krijgen.
Geneesmiddel: Prednisolon
Vloeistof, 5 mg/kg per week, gedurende een jaar
Andere namen:
  • Corticosteroïde

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De verandering van baseline naar 24 maanden voor de Gross Motor Scaled Score.
Tijdsspanne: Basislijnbezoek tot bezoek na 24 maanden
Neuromusculaire grove motorische uitkomst (GRO): De Neuromusculaire GRO is een grove motorische uitkomstmaat die is ontwikkeld om de kracht, motorische ontwikkeling en functie van het hele lichaam te beoordelen voor alle niveaus van bekwaamheid gedurende de hele levensduur van mensen met de diagnose neuromusculaire ziekte. Items worden toegediend volgens de ontwikkelingsvolgorde, passend bij leeftijd en vaardigheid. Maximale score is 100 punten.
Basislijnbezoek tot bezoek na 24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Taal (expressief en receptief), sociale en fijne motorische vaardigheden na 24 maanden zoals beoordeeld door de Bayley-4 Scales of Infant and Toddler Development
Tijdsspanne: Basislijnbezoek tot bezoek na 24 maanden
De Bayley Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4) wordt internationaal erkend als een veelomvattend hulpmiddel om kinderen vanaf 15 dagen oud te beoordelen. Met Bayley-4 is het mogelijk om van non-verbale kinderen gedetailleerde informatie te krijgen over hun functioneren. Kinderen worden beoordeeld op de vijf belangrijkste ontwikkelingsdomeinen: cognitie, taal (receptief en expressief) en motoriek (fijn en grof).
Basislijnbezoek tot bezoek na 24 maanden
Lineaire groei
Tijdsspanne: Basislijnbezoek tot bezoek na 24 maanden
We hebben eerder aangetoond dat alle zuigelingen en jonge kinderen die werden behandeld met 10 mg/kg/week hun lineaire groei behielden. Dit protocol is ontworpen om ook te bepalen of de lagere dosis nog steeds voordeel oplevert.
Basislijnbezoek tot bezoek na 24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Anne M. Connolly

Medewerkers

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Virginia Commonwealth University
Muscular Dystrophy Association

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Anne Connolly, MD, Nationwide Children's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 april 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 februari 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 juni 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 juni 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Infant Steroid Phase II

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren