Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En gang ukentlig spedbarnskortikosteroidprøve for DMD

12. august 2026 oppdatert av: Anne M. Connolly

Fase-2-forsøk med 5mg/kg/uke prednisolon hos unge gutter med DMD

Hypotesen som testes her er at en lavere dose av intermitterende orale kortikosteroider (5 mg/kg/uke) vil være like effektiv som dosen på 10 mg/kg/uke.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Etterforskerne vet at muskelødeleggelsen fra Duchennes muskeldystrofi (DMD) begynner i spedbarnsalderen, og vi har tidligere vist at motorisk nedgang i spedbarnsalderen sammenlignet med spedbarn som vanligvis utvikles gjenspeiler denne ødeleggelsen. På grunn av de kjente bivirkningene av daglige kortikosteroider, begynner de fleste leger ikke behandling før i alderen 3-5 år. De fleste bivirkningene (Cushingoid-ansikter, lineær vekststans og bentetthetstap) skjedde ikke hos spedbarn og hos ambulerende gutter i to separate studier. Hos spedbarn og unge gutter som tok (10 mg/kg/uke), hadde imidlertid 56 % av spedbarn og unge gutter en økning i vektpersentil sammenlignet med baseline. Denne studien vil teste denne lavere dosen av prednisolon (5mg/kg/uke) i en ublindet studie på spedbarn og unge DMD-gutter (i alderen 1 til 30 måneder) for å avgjøre om lik effekt kan oppnås med færre bivirkninger. Det primære resultatet for denne studien vil være grovmotorisk funksjon. Studieteamet vil melde inn gutter fra 1 måned til 30 måneder og følge hver i to år. Vi vil vurdere grovmotorisk funksjon ved å bruke tre utfallsmål: Bayley-4 Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4) og de nyutviklede Neuromuscular Gross Motor Outcomes (GRO) og NorthStar Ambulatory Assessment (NSAA). Ettårsresultatet vil være endringen i Bayley-4-skalert poengsum og toårsresultatet vil være endringen i GRO-poengsummen. Denne studien vil avgjøre om en lavere dose er like effektiv og om den dosen kan redusere vektøkningen hos omtrent halvparten av spedbarnene i den første studien. Både Bayley-4 og GRO tillater vurdering av grovmotorisk funksjon og er mulig for alle gutter med DMD under 42 måneder. I tillegg tillater GRO fortsatt vurdering av motorisk funksjon over et bredt aldersspenn, noe som gjør at denne kohorten kan følges i to hele år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

26

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45220
        • Rekruttering
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Rekruttering
        • Nationwide Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Anne Connolly, MD
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 1 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forsøkspersoner i alderen 1 måned til 30 måneder
  • Svakhet i samsvar med Duchenne på undersøkelse, kreatinkinase ≥ 20 ganger øvre normalgrense og genetisk mutasjon kjent for å være årsak til DMD.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere behandling med glukokortikosteroider

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eksperimentell
Dette er en enarmsstudie og gruppen av forsøkspersoner er alle eksperimentelle og vil motta stoff.
Legemiddel: Prednisolon
Væske, 5mg/kg per uke, i ett år
Andre navn:
  • Kortikosteroid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringen fra baseline til 24 måneder for bruttomotorskalert poengsum.
Tidsramme: Grunnbesøk til 24 måneders besøk
Nevromuskulært grovmotorisk utfall (GRO): Nevromuskulært GRO er et mål for grovmotorisk utfall utviklet for å vurdere hele kroppens styrke, motorisk utvikling og funksjon for alle nivåer av evne gjennom hele levetiden hos de som er diagnostisert med nevromuskulær sykdom. Gjenstander administreres etter utviklingssekvensen, avhengig av alder og evne. Maksimal poengsum er 100 poeng.
Grunnbesøk til 24 måneders besøk

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Språk (ekspressivt og mottakelig), sosiale og finmotoriske ferdigheter ved 24 måneder som vurdert av Bayley-4 Scales of Infant and Toddler Development
Tidsramme: Grunnbesøk til 24 måneders besøk
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4) er internasjonalt anerkjent som et omfattende verktøy for å vurdere barn fra så unge som 15 dager gamle. Med Bayley-4 er det mulig å få detaljert informasjon fra ikke-verbale barn om hvordan de fungerer. Barn vurderes i de fem sentrale utviklingsdomenene kognisjon, språk (reseptivt og ekspressivt) og motorisk (fint og grovt).
Grunnbesøk til 24 måneders besøk
Lineær vekst
Tidsramme: Grunnbesøk til 24 måneders besøk
Vi har tidligere vist at alle spedbarn og små barn behandlet med 10 mg/kg/uke opprettholdt sin lineære vekst. Denne protokollen er utformet for å bestemme også om den lavere dosen fortsatt vil opprettholde fordelen.
Grunnbesøk til 24 måneders besøk

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Anne M. Connolly

Samarbeidspartnere

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Virginia Commonwealth University
Muscular Dystrophy Association

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Anne Connolly, MD, Nationwide Children's Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. april 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. februar 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. juni 2022

Først lagt ut (Faktiske)

9. juni 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Infant Steroid Phase II

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere