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Ensayo de corticosteroides infantiles una vez a la semana para la DMD

12 de agosto de 2026 actualizado por: Anne M. Connolly

Ensayo de fase 2 de 5 mg/kg/semana de prednisolona en niños pequeños con DMD

La hipótesis aquí probada es que una dosis más baja de corticoides orales intermitentes (5 mg/kg/semana) será igual de efectiva que la dosis de 10 mg/kg/semana.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los investigadores saben que la destrucción muscular de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) comienza en la infancia y demostramos previamente que la disminución motora en la infancia en comparación con los bebés con un desarrollo típico refleja esa destrucción. Debido a los efectos secundarios conocidos de los corticosteroides diarios, la mayoría de los médicos no comienzan el tratamiento hasta los 3-5 años de edad. La mayoría de los efectos secundarios (caras cushingoides, detención del crecimiento lineal y pérdida de densidad ósea) no ocurrieron en bebés ni en niños ambulatorios en dos estudios separados. Sin embargo, en bebés y niños pequeños que tomaron (10 mg/kg/semana), el 56 % de los bebés y niños pequeños tuvieron un aumento en el percentil de peso en comparación con el valor inicial. Este estudio probará esta dosis más baja de prednisolona (5 mg/kg/semana) en un estudio no ciego en bebés y niños pequeños con DMD (de 1 a 30 meses de edad) para determinar si se puede lograr la misma eficacia con menos efectos secundarios. El resultado primario de este estudio será la función motora gruesa. El equipo de estudio inscribirá a niños de 1 mes a 30 meses de edad y hará un seguimiento de cada uno durante dos años. Evaluaremos la función motora gruesa utilizando tres medidas de resultado: las escalas Bayley-4 de desarrollo de bebés y niños pequeños (Bayley-4) y los resultados neuromusculares de la motricidad gruesa (GRO) y la evaluación ambulatoria NorthStar (NSAA) recientemente desarrollados. El resultado de un año será el cambio en el puntaje escalado Bayley-4 y el resultado de dos años será el cambio en el puntaje GRO. Este estudio determinará si una dosis más baja es igualmente efectiva y si esa dosis puede disminuir el aumento de peso observado en aproximadamente la mitad de los bebés del primer estudio. Tanto el Bayley-4 como el GRO permiten la evaluación de la función motora gruesa y son factibles en todos los niños menores de 42 meses con DMD. Además, el GRO permite la evaluación continua de la función motora a lo largo de un amplio rango de edad, lo que permitirá seguir a esta cohorte durante dos años completos.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

26

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45220
        • Reclutamiento
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Reclutamiento
        • Nationwide Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Anne Connolly, MD
        • Contacto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Reclutamiento
        • University of Texas Southwestern
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 1 año (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos de 1 mes a 30 meses de edad
  • Debilidad consistente con Duchenne en el examen, creatina quinasa ≥ 20 veces el límite superior de lo normal y mutación genética conocida como causante de DMD.

Criterio de exclusión:

  • Tratamiento previo con Glucocorticoides

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Experimental
Este es un estudio de un solo brazo y el grupo de sujetos son todos experimentales y recibirán el fármaco.
Droga: Prednisolona
Líquido, 5 mg/kg por semana, durante un año
Otros nombres:
  • Corticosteroide

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El cambio desde el inicio hasta los 24 meses para la puntuación escalada de motricidad gruesa.
Periodo de tiempo: Visita inicial a visita de 24 meses
Resultado de motor grueso neuromuscular (GRO): El GRO neuromuscular es una medida de resultado de motor grueso desarrollada para evaluar la fuerza de todo el cuerpo, el desarrollo motor y la función para todos los niveles de capacidad a lo largo de la vida en aquellos diagnosticados con enfermedad neuromuscular. Los elementos se administran siguiendo la secuencia de desarrollo, según corresponda para la edad y la capacidad. La puntuación máxima es de 100 puntos.
Visita inicial a visita de 24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Lenguaje (expresivo y receptivo), habilidades motoras finas y sociales a los 24 meses según lo evaluado por las escalas Bayley-4 de desarrollo de bebés y niños pequeños
Periodo de tiempo: Visita inicial a visita de 24 meses
Las Escalas de desarrollo de bebés y niños pequeños de Bayley (Bayley-4) son reconocidas internacionalmente como una herramienta integral para evaluar a los niños desde los 15 días de edad. Con Bayley-4 es posible obtener información detallada de los niños no verbales sobre su funcionamiento. Los niños son evaluados en los cinco dominios clave del desarrollo de la cognición, el lenguaje (receptivo y expresivo) y motor (fino y grueso).
Visita inicial a visita de 24 meses
Crecimiento lineal
Periodo de tiempo: Visita inicial a visita de 24 meses
Hemos demostrado previamente que todos los bebés y niños pequeños tratados con 10 mg/kg/semana mantuvieron su crecimiento lineal. Este protocolo está diseñado para determinar también si la dosis más baja aún mantendrá el beneficio.
Visita inicial a visita de 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Anne M. Connolly

Colaboradores

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Virginia Commonwealth University
Muscular Dystrophy Association

Investigadores

  • Investigador principal: Anne Connolly, MD, Nationwide Children's Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de abril de 2021

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de febrero de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de junio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

9 de junio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Infant Steroid Phase II

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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